临床治疗试验中患有 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 的儿童、青少年和成人的药物依从性

背景：

• 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 是一种遗传性疾病，每 3,500 人中就有 1 人患病，并伴有多种症状和体格检查结果。
• 丛状神经纤维瘤 (PN) 是组织学上的良性肿瘤，发生在 25-50% 的 NF1 患者中，并可能导致严重的并发症。
• 正在积极开发用于治疗丛状神经纤维瘤的口服治疗方案，但早期临床数据表明，可能需要数月至数年的长期治疗才能维持临床疗效
• 长期服药依从性对于患有多种慢性病的患者来说是一个持续的挑战，临床经验使我们强烈怀疑 NF1 患者也可能有这个问题。
• 在其他疾病中，例如 HIV 和急性淋巴细胞白血病，服药依从性下降与较差的临床结果相关，NF1 也可能如此。
• 药物事件监测系统 (MEMSTM) 使用计算机化的方法来跟踪药瓶打开的日期和时间，并且已被证明是比其他患者群体的患者日记或药片计数更准确的药物依从性衡量标准。
• 随着时间的推移，评估这一独特人群的服药依从性对于评估对医疗结果的任何影响、确定潜在的行为干预措施以及针对未来最有可能不依从的患者至关重要。

客观的：

- 确定使用 MEMSTM 监测 NF1 人群服药依从性的可行性

合格：

• 受试者必须诊断为 NF1 且年龄在 3 至 59 岁之间
• 参与者必须参加针对丛状神经纤维瘤治疗的药丸（片剂或胶囊）口服药物的临床试验

设计：

• 这项单点纵向研究将招募目前正在参加以减少 PN 体积为目标的药物治疗方案的患有 NF1 的儿童和成人。
• MEMSTM 帽将用于监测随时间推移的依从性以及患者日记和药丸计数。
• 患者的 MEMSTM 帽数据表明