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Adherencia a la medicación en niños, adolescentes y adultos con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) en ensayos clínicos de tratamiento

10 de abril de 2024 actualizado por: Staci Peron, Ph.D., National Cancer Institute (NCI)

Estudio piloto de adherencia a la medicación en niños, adolescentes y adultos con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) en ensayos clínicos de tratamiento

Antecedentes:

La neurofibromatosis tipo 1 (NF1) es un trastorno genético. Tiene una amplia variedad de efectos en el cuerpo. Hasta la mitad de las personas con NF1 desarrollan neurofibromas plexiformes (PN). Estos son tumores benignos. Pero pueden tener efectos graves como dolor y desfiguración. Para tratar las NP, es posible que una persona deba tomar medicamentos todos los días durante un largo período de tiempo. Los investigadores creen que será importante que las personas tomen el medicamento con regularidad para que funcione. Quieren estudiar qué tan bien las personas con NF1 siguen su plan de tratamiento para las NP.

Objetivo:

Estudiar con qué frecuencia las personas con neurofibromatosis tipo 1 toman medicamentos que les han recetado para tratar los neurofibromas plexiformes.

Elegibilidad:

Personas de 3 a 59 años que ya están inscritas en un ensayo clínico de NF1

Diseño:

Los participantes necesitarán acceso a Internet para realizar las actividades de estudio.

Los padres o cuidadores realizarán algunas actividades de estudio para los niños participantes.

Los participantes completarán 5 cuestionarios. Tardarán unos 20 minutos en total. Los temas serán:

Datos demográficos

Acontecimientos recientes de la vida

Cuánto dolor interfiere con la vida diaria

Capacidad para concentrarse y prestar atención a las tareas.

Angustia emocional o depresión

Los participantes anotarán cada vez que tomen una dosis del medicamento en su ensayo clínico. Usarán un formulario que les darán los investigadores. Los frascos de píldoras que obtengan en su prueba tendrán un chip en la tapa que registrará cuando se abra. Los participantes llevarán un diario de sus medicamentos. Sus píldoras se contarán en las visitas de ensayos clínicos.

Los participantes pueden tener cuestionarios más cortos. Pueden tener entrevistas por teléfono o video.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Antecedentes:

  • La neurofibromatosis tipo 1 (NF1) es un trastorno genético que afecta aproximadamente a 1 de cada 3500 personas y se asocia con una amplia variedad de síntomas y hallazgos físicos.
  • Los neurofibromas plexiformes (NP) son tumores histológicamente benignos que ocurren en el 25-50% de los pacientes con NF1 y pueden causar una morbilidad significativa.
  • Se están desarrollando activamente opciones terapéuticas orales para el tratamiento de los neurofibromas plexiformes; sin embargo, los primeros datos clínicos indican que es probable que se necesite un tratamiento prolongado en el transcurso de meses o años para mantener la eficacia clínica.
  • La adherencia a la medicación a largo plazo es un desafío constante para los pacientes con muchos tipos de enfermedades crónicas, y la experiencia clínica nos hace sospechar firmemente que los pacientes con NF1 también tendrán este problema.
  • En otras enfermedades, como el VIH y la leucemia linfoblástica aguda, la disminución de la adherencia a la medicación se ha asociado con peores resultados clínicos, y este también puede ser el caso de la NF1.
  • Los sistemas de monitoreo de eventos de medicación (MEMSTM) utilizan un método computarizado para rastrear las fechas y horas de apertura de un frasco de píldoras, y se ha demostrado que es una medida más precisa de la adherencia a la medicación que los diarios de los pacientes o los recuentos de píldoras en otras poblaciones de pacientes.
  • Evaluar la adherencia a la medicación a lo largo del tiempo en esta población única será esencial para evaluar cualquier impacto en los resultados médicos, identificar posibles intervenciones conductuales y dirigirse a los pacientes con mayor riesgo de incumplimiento en el futuro.

Objetivo:

- Establecer la factibilidad de usar MEMSTM para monitorear la adherencia a la medicación en la población NF1

Elegibilidad:

  • Los sujetos deben tener un diagnóstico de NF1 y tener entre 3 y 59 años de edad.
  • Los participantes deben estar inscritos en un ensayo clínico para un medicamento oral en forma de píldora (tableta o cápsula) dirigido al tratamiento de neurofibroma(s) plexiforme(s)

Diseño:

  • Este estudio longitudinal de un solo sitio reclutará a niños y adultos con NF1 que actualmente están inscritos en un protocolo de tratamiento para un fármaco dirigido a la reducción del volumen de la NP.
  • Los tapones MEMSTM se utilizarán para controlar la adherencia a lo largo del tiempo junto con los diarios de los pacientes y los recuentos de pastillas.
  • Pacientes con datos de cap MEMSTM que indican

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años y mayores (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

  • CRITERIOS DE INCLUSIÓN:

Criterios de inclusión para el paciente

  • Los pacientes deben tener entre 3 y 59 años de edad en el momento de la evaluación inicial.
  • Los pacientes deben estar inscritos en un ensayo clínico de NF1 para un medicamento oral dirigido al tratamiento de neurofibroma(s) plexiforme(s) (lo ideal es que la inscripción en este estudio ocurra dentro del primer ciclo) Los pacientes deben tener acceso regular a una computadora o dispositivo electrónico (por ejemplo, un teléfono inteligente , tableta) con acceso a internet.
  • Debe tener un padre o cuidador principal adulto dispuesto a participar en el estudio.
  • Capacidad del sujeto o Representante Legalmente Autorizado (LAR) para comprender y la voluntad de firmar un documento de consentimiento informado por escrito.
  • Los sujetos deben poder leer y comprender el idioma inglés.

Criterios de inclusión para padres o cuidadores

  • Debe ser padre o cuidador principal de un niño (o, si corresponde, un paciente adulto) diagnosticado con NF1 e inscrito en un ensayo clínico para medicamentos orales.
  • Debe tener un hijo (o, si corresponde, un paciente adulto) dispuesto a participar en el estudio
  • Debe tener acceso regular a una computadora o dispositivo electrónico (por ejemplo, teléfono inteligente, tableta) con acceso a Internet.
  • Debe poder hablar y entender inglés.
  • Capacidad del sujeto para comprender y voluntad para firmar un documento de consentimiento informado por escrito.

CRITERIO DE EXCLUSIÓN:

Criterios de exclusión para el paciente

  • En opinión del IP o de un AI, el sujeto tiene dificultades cognitivas o emocionales significativas que le impedirían poder comprender y/o participar plenamente en el estudio o completar las medidas. Aunque estos pacientes pueden recibir asistencia para tomar medicamentos de un cuidador, es probable que su rutina de toma de medicamentos sea significativamente diferente de la población general de pacientes con NF1.
  • Pacientes que reciben el fármaco del estudio en forma líquida, ya que el uso de tapones MEMSTM prohíbe la dosificación líquida.

Criterios de exclusión para padres o cuidadores

Ninguno

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Cuidados de apoyo
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Participantes adultos
Cuestionarios y uso del sistema de seguimiento de eventos de medicación (MEMS^TM)
Conductual: Sistema de seguimiento de eventos de medicación (MEMS^TM)
Un método computarizado para rastrear las fechas y horas en que se abre un frasco de pastillas.
Otro: Cuestionarios
Los participantes adultos completaron una serie de cuestionarios para evaluar la adherencia a la medicación, la demografía, los acontecimientos de la vida y las barreras para la adherencia.
Experimental: Participantes pediátricos mayores de 8 años
Cuestionarios y uso del sistema de seguimiento de eventos de medicación (MEMS^TM)
Conductual: Sistema de seguimiento de eventos de medicación (MEMS^TM)
Un método computarizado para rastrear las fechas y horas en que se abre un frasco de pastillas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Factibilidad
Periodo de tiempo: Dos ciclos
Proporción de pacientes inscritos para los que podemos recopilar datos del sistema MEMSTM para dos o más ciclos de tratamiento (objetivo = 75 %)
Dos ciclos

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Patrón
Periodo de tiempo: Ciclos 1-4, 5-8, 9-12 y 13-18
Cumplimiento porcentual promedio basado en los datos de MEMSTM solo para los ciclos 1-4, 5-8, 9-12 y 13-18
Ciclos 1-4, 5-8, 9-12 y 13-18
Características del paciente
Periodo de tiempo: Dos ciclos
Las relaciones entre la adherencia (correlaciones, pruebas t, etc.) y la demografía, los eventos de la vida y las barreras para la adherencia se utilizarán para identificar las características del paciente que pueden predisponer a una mala adherencia a la medicación.
Dos ciclos

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Staci M Peron, Ph.D., National Cancer Institute (NCI)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de octubre de 2018

Finalización primaria (Actual)

20 de marzo de 2023

Finalización del estudio (Actual)

20 de marzo de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de mayo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de mayo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

22 de mayo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 180093
  • 18-C-0093

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

.Todos los IPD registrados en el expediente médico se compartirán con los investigadores internos cuando lo soliciten.

Marco de tiempo para compartir IPD

Datos clínicos disponibles durante el estudio y por tiempo indefinido.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los datos clínicos estarán disponibles mediante suscripción a BTRIS y con el permiso del IP del estudio.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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