임상 치료 시험에서 제1형 신경섬유종증(NF1)이 있는 소아, 청소년 및 성인의 약물 순응도

배경:

• 신경섬유종증 유형 1(NF1)은 3,500명 중 약 1명에게 영향을 미치고 다양한 증상 및 신체 소견과 관련된 유전 질환입니다.
• 플렉시형 신경섬유종(PN)은 NF1 환자의 25-50%에서 발생하고 상당한 이환율을 유발할 수 있는 조직학적 양성 종양입니다.
• 얼기형 신경섬유종 치료를 위한 경구 치료 옵션이 활발히 개발되고 있지만, 초기 임상 데이터에 따르면 임상 효능을 유지하려면 수개월에서 수년에 걸친 장기 치료가 필요할 수 있습니다.
• 장기적인 복약 순응도는 여러 유형의 만성 질환을 앓고 있는 환자에게 지속적인 문제이며, 임상 경험에 따르면 NF1 환자도 이 문제를 가질 가능성이 높습니다.
• HIV 및 급성 림프 구성 백혈병과 같은 다른 질병에서 약물 순응도 감소는 더 나쁜 임상 결과와 관련이 있으며 이는 NF1의 경우에도 마찬가지일 수 있습니다.
• 투약 이벤트 모니터링 시스템(MEMSTM)은 약병을 개봉한 날짜와 시간을 추적하는 전산화된 방법을 사용하며 다른 환자 모집단의 환자 일지나 약 수보다 투약 순응도를 더 정확하게 측정하는 것으로 나타났습니다.
• 이 독특한 집단에서 시간이 지남에 따라 약물 순응도를 평가하는 것은 의학적 결과에 미치는 영향을 평가하고, 잠재적인 행동 개입을 식별하고, 앞으로 나아가는 비순응 위험이 가장 높은 환자를 대상으로 하는 데 필수적입니다.

객관적인:

- NF1 모집단의 약물 순응도를 모니터링하기 위해 MEMSTM을 사용할 가능성을 확립하기 위해

적임:

• 피험자는 NF1 진단을 받아야 하며 3세에서 59세 사이여야 합니다.
• 참가자는 얼기형 신경섬유종 치료를 위한 알약(정제 또는 캡슐) 형태의 경구 약물에 대한 임상 시험에 등록해야 합니다.

설계:

• 이 단일 사이트 종단 연구는 PN 부피 감소를 목표로 하는 약물에 대한 치료 프로토콜에 현재 등록되어 있는 NF1을 가진 어린이 및 성인을 모집할 것입니다.
• MEMSTM 캡은 환자 일지 및 알약 수와 함께 시간 경과에 따른 준수 여부를 모니터링하는 데 사용됩니다.
• 다음을 나타내는 MEMSTM 캡 데이터가 있는 환자