Efficacité et innocuité de la rhGH (Jintropin®) chez les participants pédiatriques atteints de SSI
15 août 2018 mis à jour par: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
Étude de phase 2 sur l'efficacité et l'innocuité de la rhGH (Jintropin®) chez des participants pédiatriques atteints d'ISS (petite taille idiopathique) : une étude multicentrique, ouverte, randomisée et contrôlée négative de 52 semaines suivie d'une période ouverte de 52 semaines
Phase 1 : Évaluer l'innocuité et l'efficacité de 0,05 mg/kg/j de rhGH (Jintropin®) dans le traitement des enfants atteints de petite taille idiopathique (ISS) en 52 semaines.
Phase 2 : Évaluer l'innocuité et l'efficacité de la rhGH (Jintropin®) dans le traitement des enfants avec ISS en 2 ans
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
480
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Shanghai, Chine
- Recrutement
- Children's Hospital of Fudan University
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Shanghai, Chine
- Recrutement
- Children's Hospital of Shanghai
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Chine
- Recrutement
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Chine
- Recrutement
- Henan Children's Hospital
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, Chine
- Recrutement
- Jiangsu Province Hospital
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Jilin
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Changchun, Jilin, Chine
- Recrutement
- The First Hospital of Jilin University
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Shanxi
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Taiyuan, Shanxi, Chine
- Recrutement
- Children's Hospital of Shanxi
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Xi'an, Shanxi, Chine
- Recrutement
- The Second Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Chine
- Recrutement
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
4 ans à 10 ans (ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Les garçons ont entre 4 et 10 ans et les filles entre 4 et 9 ans ;
- Taille <-2,25 SD (écart type) pour l'âge chronologique ;
- Concentration maximale de GH (hormone de croissance) ≥ 10,0 ng/mL dans les tests de stimulation de la GH ;
- L'âge osseux (BA) ≤âge chronologique (CA)+6 mois ;
- Statut prépubère (stade Tanner I);
- Poids à la naissance dans la fourchette normale ;
- Naïfs de traitement à l'hormone de croissance ;
- Les participants sont disposés et capables de coopérer pour effectuer les visites prévues, les plans de traitement et les tests de laboratoire et autres procédures, pour signer un consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- Participants présentant des fonctions hépatiques et rénales anormales (ALT > limite supérieure 1,5 fois la valeur normale ; Cr > limite supérieure de la valeur normale) ;
- Les participants sont positifs pour les tests anti-HBc, HbsAg ou HbeAg dans les tests de dépistage du virus de l'hépatite B ;
- Participants ayant une constitution hautement allergique connue ou une allergie au produit expérimental ou à son excipient ;
- Participants atteints d'une maladie chronique systémique et d'un déficit immunitaire ;
- Les participants diagnostiqués avec une tumeur ou présentant des risques potentiels de tumeur élevés tels que des marqueurs tumoraux dépassant la plage normale et certaines autres informations relatives peuvent être exclues du traitement ;
- Participants atteints de maladie mentale ;
Participants présentant d'autres types de croissance et de développement anormaux ;
- Déficit en hormone de croissance (GHD) (confirmé par un test de stimulation GH);
- Syndrome de Turner (confirmé par le test de caryotype des filles) ;
- Syndrome de Noonan (hypertélorisme, pectus carinatum, hypophrénie, souvent avec maladie de la peau et cardiopathie congénitale, mutation faux-sens de la protéine tyrosine phosphatase, gène non-récepteur de type 11 (PTPN11) sur le chromosome 12 pour la moitié des participants, hommes et femmes participants);
- Syndrome de Laron (confirmé par le test de génération IGF-1) ;
- Petit pour l'âge gestationnel (la taille ou le poids à la naissance est inférieur au dixième centile ou 2 SD, avec une croissance de rattrapage inachevée à 2 ans);
- Troubles de la croissance causés par la malnutrition ou l'hypothyroïdie (test de la fonction thyroïdienne).
- Participants présentant une altération de la régulation du glucose (IGR) (y compris une altération de la glycémie à jeun (IFG) et/ou une altération de la tolérance au glucose (IGT)) ou du diabète ;
- IMC (Indice de Masse Corporelle) ≥22kg/m² ;
- Anomalies squelettiques congénitales ou scoliose, claudication ;
- Participants ayant participé à d'autres essais cliniques dans les 3 mois ;
- Les participants qui ont reçu des médicaments susceptibles d'interférer avec la sécrétion ou la fonction de la GH, ou d'autres hormones dans les 3 mois (tels que les stéroïdes sexuels, les glucocorticoïdes, etc.) ;
- Autres conditions inappropriées pour cette étude de l'avis de l'investigateur.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: rhGH/Jintropin AQ
Jintropin AQ, injection, 30UI/10mg/3ml/cartouche, 0,05mg/kg/j en phase 1 et 0,05-0,07mg/kg/j en phase 2.
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Groupe témoin non traité
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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ΔHtSDSca (La variation du score d'écart type de la taille de l'âge chronologique avant et après le traitement)
Délai: Au départ, 4, 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104 semaines après le début du traitement, 52 semaines en phase 1 ; 2 ans en phase 2.
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ΔHtSDSca était la différence de HtSDSca avant et après le traitement, et HtSDSca a été calculé en divisant la différence entre la taille réelle d'un patient et la taille moyenne de la population pour cet âge chronologique par l'écart type (SD) de la taille de la population pour cet âge chronologique.
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Au départ, 4, 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104 semaines après le début du traitement, 52 semaines en phase 1 ; 2 ans en phase 2.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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ΔHT (Changement de hauteur)
Délai: Au départ, 4, 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104 semaines après le début du traitement, 52 semaines en phase 1 ; 2 ans en phase 2.
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Au départ, 4, 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104 semaines après le début du traitement, 52 semaines en phase 1 ; 2 ans en phase 2.
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△BA/CA (changement d'âge osseux / âge chronologique)
Délai: Au départ, 4, 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104 semaines après le début du traitement, 52 semaines en phase 1 ; 2 ans en phase 2.
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Au départ, 4, 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104 semaines après le début du traitement, 52 semaines en phase 1 ; 2 ans en phase 2.
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Vitesse de croissance annuelle
Délai: Au départ, 4, 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104 semaines après le début du traitement, 52 semaines en phase 1 ; 2 ans en phase 2.
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Au départ, 4, 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104 semaines après le début du traitement, 52 semaines en phase 1 ; 2 ans en phase 2.
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ΔIGF-1 SDS (changement du score d'écart type du facteur de croissance analogue à l'insuline 1)
Délai: Au départ, 4, 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104 semaines après le début du traitement, 52 semaines en phase 1 ; 2 ans en phase 2.
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Au départ, 4, 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104 semaines après le début du traitement, 52 semaines en phase 1 ; 2 ans en phase 2.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Junfen Fu, Doctor, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
11 juin 2018
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
1 octobre 2021
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
30 octobre 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 août 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 août 2018
Première publication (RÉEL)
17 août 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
17 août 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 août 2018
Dernière vérification
1 août 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GenSci 046 CT
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .