Effekt og sikkerhet av rhGH (Jintropin®) hos pediatriske deltakere med ISS

Inklusjonskriterier:

• Gutter er mellom 4 og 10 år og jenter er mellom 4 og 9 år gamle;
• Høyde <-2,25 SD (Standardavvik) for kronologisk alder;
• GH (veksthormon) toppkonsentrasjon ≥10,0 ng/mL i GH-stimuleringstester;
• Benalderen (BA) ≤kronologisk alder (CA)+6 måneder;
• Prepubertal status (Tanner Stage I);
• fødselsvekt innenfor normalområdet;
• Veksthormonbehandling-naiv;
• Deltakerne er villige og i stand til å samarbeide for å gjennomføre planlagte besøk, behandlingsplaner og laboratorietester og andre prosedyrer, for å signere informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Deltakere med unormale lever- og nyrefunksjoner (ALT > øvre grense 1,5 ganger normalverdi; Cr > øvre grense for normalverdi);
• Deltakerne er positive for anti-HBc, HbsAg eller HbeAg i hepatitt B-virustester;
• Deltakere med kjent svært allergisk konstitusjon eller allergi mot undersøkelsesprodukt eller dets hjelpestoff;
• Deltakere med systemisk kronisk sykdom og immunsvikt;
• Deltakere diagnostisert med svulst, eller med potensiell høy svulstrisiko som tumormarkører overskrider normalområdet og annen relativ informasjon kan utelukkes fra behandlingen;
• Deltakere med psykisk sykdom;

• Deltakere med andre typer unormal vekst og utvikling;

  1. Veksthormonmangel (GHD) (bekreftet av GH-stimuleringstest);
  2. Turners syndrom (bekreftet av karyotypetest av jenter);
  3. Noonan syndrom (hypertelorisme, pectus carinatum, hypofreni, ofte med hudsykdom og medfødt hjertesykdom, missense mutasjon av proteinet tyrosinfosfatase, ikke-reseptor type 11 (PTPN11) gen på kromosom 12 for halvparten av deltakerne, både for menn og kvinner deltakere);
  4. Laron syndrom (bekreftet av IGF-1 generasjonstest);
  5. Liten for svangerskapsalderen (fødselshøyden eller vekten er under tiende persentil eller 2 SD, med opphenting ufullført ved 2 år gammel);
  6. Vekstforstyrrelser forårsaket av underernæring eller hypotyreose (thyroidfunksjonstest).
• Deltakere med nedsatt glukoseregulering (IGR) (inkludert nedsatt fastende glukose (IFG) og/eller nedsatt glukosetoleranse (IGT) ) eller diabetes;
• BMI (kroppsmasseindeks) ≥22 kg/m²;
• Medfødte skjelettavvik eller skoliose, claudicatio;
• Deltakere som deltok i andre kliniske studier innen 3 måneder;
• Deltakere som mottok medisiner som kan forstyrre GH-sekresjon eller GH-funksjon, eller andre hormoner innen 3 måneder (som kjønnssteroider, glukokortikoider, etc.);
• Andre forhold som er upassende for denne studien etter utrederens oppfatning.