Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Préparation à l'essai CASH (angiomes caverneux avec hémorragie symptomatique)

5 juin 2024 mis à jour par: University of Chicago
Les angiomes caverneux cérébraux avec hémorragie symptomatique (CASH) sont rares, mais ils imposent un lourd fardeau d'invalidité neurologique due à des saignements récurrents, pour lesquels il n'existe aucun traitement éprouvé. Ce projet de préparation aux essais vise à surmonter les obstacles critiques actuels dans l'identification des cas sur plusieurs sites, la caractérisation de leurs caractéristiques pertinentes et la mesure de leurs résultats. Le moment est on ne peut plus opportun, avec des cibles thérapeutiques déjà identifiées, une collaboration exceptionnelle entre les chercheurs et avec la communauté des patients, et plusieurs médicaments prêts à bénéficier d'une piste d'essais cliniques dans les cinq prochaines années.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Description détaillée

Le mécanisme de subvention Trial Readiness, financé par le NINDS, propose de combler les lacunes dans les connaissances et d'établir un réseau de recherche en tant qu'infrastructure pour la recherche future. Ce projet comprend une étude de cohorte observationnelle pour évaluer (1) la faisabilité du dépistage, les taux d'inscription, la catégorisation initiale des maladies et le suivi du CASH à l'aide d'éléments de données communs sur plusieurs sites, (2) la fiabilité des biomarqueurs d'imagerie, y compris la cartographie quantitative de la sensibilité et les mesures de perméabilité dont il a été démontré qu'elles sont corrélées à l'activité de la lésion, et (3) les taux d'hémorragie récurrente et de modification de l'état fonctionnel et des mesures de biomarqueurs au cours du suivi prospectif.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

123

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • The University of Chicago Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'angiomes caverneux cérébraux avec hémorragie symptomatique (CASH) survenus au cours de la dernière année.

La description

Critère d'intégration

  1. 18 ans et plus
  2. Diagnostiqué avec un CA cérébral (simple ou multiple)
  3. A eu un SH au cours de l'année écoulée (avec un nouveau saignement lésionnel démontré ou une croissance hémorragique lors d'études diagnostiques ET de nouveaux symptômes attribuables)
  4. Le sujet est capable de fournir un consentement éclairé

Critère d'exclusion

  1. Spinal CA comme source de SH
  2. Irradiation cérébrale antérieure
  3. Cas où la vérification de SH avec examen clinique et d'imagerie ne peut pas être accomplie
  4. Traitement antérieur ou prévu de la lésion symptomatique (après consultation neurochirurgicale)

Pour être éligibles aux objectifs 2 et 3, les cas CASH inscrits dans l'objectif 1 seront en outre exclus du suivi et de la validation de référence (FUBV) pour les raisons suivantes :

  1. Contre-indication à l'administration d'un agent de contraste ou refus ou incapacité de se soumettre à des études IRM de recherche
  2. Femmes enceintes ou allaitantes
  3. Personnes sans abri ou incarcérées, ou autre raison pour laquelle un sujet ne pourra pas/peu susceptible de revenir pour des visites de suivi

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
CASH (angiomes caverneux avec hémorragie symptomatique)
La définition reconnue de CASH (angiomes caverneux avec hémorragie symptomatique) nécessite des preuves diagnostiques d'un nouveau saignement lésionnel ou d'une croissance hémorragique, en association avec des symptômes directement attribuables.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'hémorragie symptomatique récurrente au cours de la période de suivi de deux ans chez les patients atteints de CASH.
Délai: 2 ans
Nombre de nouveaux saignements signalés au cours de la période de suivi de deux ans dans la cohorte avec CASH. Nous évaluerons l'évolution du nombre de nouvelles hémorragies symptomatiques entre le départ et l'année 1 et le suivi de l'année 1 à l'année 2.
2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement dans la valeur QSM (teneur en fer lésionnel)
Délai: 2 ans de suivi
Le changement de la valeur QSM (teneur en fer lésionnel) sera présenté comme une valeur moyenne pour tous les participants de la ligne de base à l'année 1 et de l'année 1 à l'année 2 des IRM de suivi.
2 ans de suivi
Pourcentage de changement dans la valeur de perfusion quantitative avec contraste amélioré (DCEQP) (perméabilité vasculaire)
Délai: 2 ans de suivi
Le changement de la valeur DCEQP (perméabilité vasculaire) sera présenté comme une valeur moyenne pour tous les participants depuis le départ jusqu'à l'année 1 et les IRM de suivi de l'année 1 à l'année 2.
2 ans de suivi
Comparez le nombre de patients atteints de MRS 2 ou supérieur qui ont eu une hémorragie symptomatique potentielle à ceux atteints de MRS 2 ou supérieur sans hémorragie symptomatique potentielle au cours de la période de suivi de 2 ans.
Délai: 2 ans de suivi

Comparez le nombre de patients avec MRS 2 ou plus qui ont présenté une hémorragie symptomatique prospective à ceux avec MRS 2 ou plus sans hémorragie symptomatique prospective entre le départ et l'année 1 et les périodes de suivi de l'année 1 à l'année 2.

Le mRS est une mesure globale simple du handicap fonctionnel. Les scores vont de 0 (aucun symptôme) à 6 (décès). Un score mRS de 0 à 1 est considéré comme un handicap clinique minime, et un score de 0 à 2 est indépendant.
2 ans de suivi
Pourcentage de patients avec l'échelle des accidents vasculaires cérébraux des National Institutes of Health (NIHSS) 0-4, 5-14 et 14+ au cours de la période de suivi de 2 ans.
Délai: 2 ans de suivi

Pourcentage de patients avec l'échelle des accidents vasculaires cérébraux des National Institutes of Health (NIHSS) 0-4, 5-14 et 14+ entre le départ et l'année 1 et les périodes de suivi de l'année 1 à l'année 2.

Les valeurs NIHSS vont de 0 à 42, la gravité de l'AVC étant classée comme légère (0 à 4), modérée (5 à 14), sévère (15 à 24) et très sévère (≥25). Le déclin de 4 points dans les essais cliniques sur les accidents vasculaires cérébraux ischémiques mesure généralement le déclin fonctionnel.
2 ans de suivi
Score médian de l'échelle visuelle analogique européenne de qualité de vie (EQ-VAS) au cours de la période de suivi de 2 ans.
Délai: 2 ans de suivi

Score médian de l'échelle visuelle analogique européenne de qualité de vie (EQ-VAS) au départ, année 1, année 2.

L'EQ-VAS est une échelle visuelle analogique verticale qui prend des valeurs comprises entre 100 (meilleure santé imaginable) et 0 (pire santé imaginable), sur laquelle les patients donnent une évaluation globale de leur état de santé.
2 ans de suivi
Proportion de patients sans problèmes, problèmes légers ou problèmes graves dans le domaine « Mobilité » de la qualité de vie européenne 5 dimensions version 3 niveaux (EQ-5D-3 L) pendant la période de suivi de 2 ans.
Délai: 2 ans de suivi

Proportion de patients sans problèmes, problèmes légers ou problèmes graves dans le domaine « Mobilité » de l'EQ-5D-3 L sera évalué au départ, pendant les périodes de suivi de l'année 1 et de l'année 2.

EQ-5D-3 L est un outil générique de mesure des résultats rapportés par les patients (PRO) qui permet d'évaluer la qualité de vie des patients, quelle que soit la maladie et comprend 5 domaines : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et Anxiété dépression. Il y a 3 questions par domaine auxquelles les patients répondent s'ils n'ont aucun problème, s'ils ont des problèmes légers ou graves.
2 ans de suivi
Proportion de patients sans problèmes, problèmes légers ou problèmes graves dans le domaine « soins personnels » de la qualité de vie européenne 5 dimensions version 3 niveaux (EQ-5D-3 L) pendant la période de suivi de 2 ans.
Délai: 2 ans de suivi

Proportion de patients sans problèmes, problèmes légers ou problèmes graves dans le domaine « Autosoins » de l'EQ-5D-3 L sera évalué au départ, pendant les périodes de suivi de l'année 1 et de l'année 2.

EQ-5D-3 L est un outil générique de mesure des résultats rapportés par les patients (PRO) qui permet d'évaluer la qualité de vie des patients, quelle que soit la maladie et comprend 5 domaines : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et Anxiété dépression. Il y a 3 questions par domaine auxquelles les patients répondent s'ils n'ont aucun problème, s'ils ont des problèmes légers ou graves.
2 ans de suivi
Proportion de patients sans problèmes, problèmes légers ou problèmes graves dans le domaine « Activités habituelles » de la qualité de vie européenne 5 dimensions version 3 niveaux (EQ-5D-3 L) pendant la période de suivi de 2 ans.
Délai: 2 ans de suivi

Proportion de patients sans problèmes, problèmes légers ou problèmes graves dans le domaine « Activités habituelles » de l'EQ-5D-3 L sera évalué au départ, pendant les périodes de suivi de l'année 1 et de l'année 2.

EQ-5D-3 L est un outil générique de mesure des résultats rapportés par les patients (PRO) qui permet d'évaluer la qualité de vie des patients, quelle que soit la maladie et comprend 5 domaines : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et Anxiété dépression. Il y a 3 questions par domaine auxquelles les patients répondent s'ils n'ont aucun problème, s'ils ont des problèmes légers ou graves.
2 ans de suivi
Proportion de patients sans problèmes, problèmes légers ou problèmes sévères dans le domaine « Douleur/Inconfort » de la qualité de vie européenne 5 dimensions version 3 niveaux (EQ-5D-3 L) pendant la période de suivi de 2 ans.
Délai: 2 ans de suivi

Proportion de patients sans problèmes, problèmes légers ou problèmes graves dans le domaine « Douleur/Inconfort » de l'EQ-5D-3 L sera évalué au départ, pendant les périodes de suivi de l'année 1 et de l'année 2.

EQ-5D-3 L est un outil générique de mesure des résultats rapportés par les patients (PRO) qui permet d'évaluer la qualité de vie des patients, quelle que soit la maladie et comprend 5 domaines : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et Anxiété dépression. Il y a 3 questions par domaine auxquelles les patients répondent s'ils n'ont aucun problème, s'ils ont des problèmes légers ou graves.
2 ans de suivi
Proportion de patients sans problèmes, problèmes légers ou problèmes graves dans le domaine « Anxiété/Dépression » de la qualité de vie européenne 5 dimensions version 3 niveaux (EQ-5D-3 L) pendant la période de suivi de 2 ans.
Délai: 2 ans de suivi

Proportion de patients sans problèmes, problèmes légers ou problèmes graves dans le domaine « Anxiété/Dépression » de l'EQ-5D-3 L sera évalué au départ, pendant les périodes de suivi de l'année 1 et de l'année 2.

EQ-5D-3 L est un outil générique de mesure des résultats rapportés par les patients (PRO) qui permet d'évaluer la qualité de vie des patients, quelle que soit la maladie et comprend 5 domaines : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et Anxiété dépression. Il y a 3 questions par domaine auxquelles les patients répondent s'ils n'ont aucun problème, s'ils ont des problèmes légers ou graves.
2 ans de suivi
Score T médian pour le domaine « Anxiété » du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS-29) au cours de la période de suivi de 2 ans.
Délai: 2 ans de suivi

Score T médian pour le domaine « Anxiété » du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS-29) au départ, année 1 et année 2.

PROMIS-29 (version 2.0) est une mesure générique de la qualité de vie liée à la santé comprenant 7 domaines (dépression, anxiété, fonction physique, interférence avec la douleur, fatigue, troubles du sommeil et capacité à participer à des rôles et à des activités sociales).12 Chaque domaine contient des questions classées à l'aide d'une échelle de Likert à 5 points. Les scores du domaine PROMIS-29 sont convertis en scores T et ont été standardisés par rapport à une population de référence (moyenne, 50 ; SD, 10). Un changement cliniquement significatif est considéré comme représentant au moins la moitié de l'écart type (5 points). Un score T plus élevé indique de meilleurs résultats.
2 ans de suivi
Score T médian pour le domaine « Dépression » du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS-29) au cours de la période de suivi de 2 ans.
Délai: 2 ans de suivi

Score T médian pour le domaine « Dépression » du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS-29) au départ, année 1 et année 2.

PROMIS-29 (version 2.0) est une mesure générique de la qualité de vie liée à la santé comprenant 7 domaines (dépression, anxiété, fonction physique, interférence avec la douleur, fatigue, troubles du sommeil et capacité à participer à des rôles et à des activités sociales).12 Chaque domaine contient des questions classées à l'aide d'une échelle de Likert à 5 points. Les scores du domaine PROMIS-29 sont convertis en scores T et ont été standardisés par rapport à une population de référence (moyenne, 50 ; SD, 10). Un changement cliniquement significatif est considéré comme représentant au moins la moitié de l'écart type (5 points). Un score T plus élevé indique de meilleurs résultats.
2 ans de suivi
Score T médian pour le domaine « Fatigue » du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS-29) au cours de la période de suivi de 2 ans.
Délai: 2 ans de suivi

Score T médian pour le domaine « Fatigue » du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS-29) au départ, année 1 et année 2.

PROMIS-29 (version 2.0) est une mesure générique de la qualité de vie liée à la santé comprenant 7 domaines (dépression, anxiété, fonction physique, interférence avec la douleur, fatigue, troubles du sommeil et capacité à participer à des rôles et à des activités sociales).12 Chaque domaine contient des questions classées à l'aide d'une échelle de Likert à 5 points. Les scores du domaine PROMIS-29 sont convertis en scores T et ont été standardisés par rapport à une population de référence (moyenne, 50 ; SD, 10). Un changement cliniquement significatif est considéré comme représentant au moins la moitié de l'écart type (5 points). Un score T plus élevé indique de meilleurs résultats.
2 ans de suivi
Score T médian pour le domaine « Douleur » du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS-29) au cours de la période de suivi de 2 ans.
Délai: 2 ans de suivi

Score T médian pour le domaine « Douleur » du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS-29) au départ, année 1 et année 2.

PROMIS-29 (version 2.0) est une mesure générique de la qualité de vie liée à la santé comprenant 7 domaines (dépression, anxiété, fonction physique, interférence avec la douleur, fatigue, troubles du sommeil et capacité à participer à des rôles et à des activités sociales).12 Chaque domaine contient des questions classées à l'aide d'une échelle de Likert à 5 points. Les scores du domaine PROMIS-29 sont convertis en scores T et ont été standardisés par rapport à une population de référence (moyenne, 50 ; SD, 10). Un changement cliniquement significatif est considéré comme représentant au moins la moitié de l'écart type (5 points). Un score T plus élevé indique de meilleurs résultats.
2 ans de suivi
Score T médian pour le domaine « Perturbations du sommeil » du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS-29) au cours de la période de suivi de 2 ans.
Délai: 2 ans de suivi

Score T médian pour le domaine « Perturbations du sommeil » du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS-29) au départ, année 1 et année 2.

PROMIS-29 (version 2.0) est une mesure générique de la qualité de vie liée à la santé comprenant 7 domaines (dépression, anxiété, fonction physique, interférence avec la douleur, fatigue, troubles du sommeil et capacité à participer à des rôles et à des activités sociales).12 Chaque domaine contient des questions classées à l'aide d'une échelle de Likert à 5 points. Les scores du domaine PROMIS-29 sont convertis en scores T et ont été standardisés par rapport à une population de référence (moyenne, 50 ; SD, 10). Un changement cliniquement significatif est considéré comme représentant au moins la moitié de l'écart type (5 points). Un score T plus élevé indique de meilleurs résultats.
2 ans de suivi
Score T médian pour le domaine « social » du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS-29) au cours de la période de suivi de 2 ans.
Délai: 2 ans de suivi

Score T médian pour le domaine « Social » du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS-29) au départ, année 1 et année 2.

PROMIS-29 (version 2.0) est une mesure générique de la qualité de vie liée à la santé comprenant 7 domaines (anxiété, dépression, fatigue, interférence avec la douleur, troubles du sommeil et capacité à participer à des rôles et activités sociaux et fonction physique).12 Chaque domaine contient des questions classées à l'aide d'une échelle de Likert à 5 points. Les scores du domaine PROMIS-29 sont convertis en scores T et ont été standardisés par rapport à une population de référence (moyenne, 50 ; SD, 10). Un changement cliniquement significatif est considéré comme représentant au moins la moitié de l'écart type (5 points). Un score T plus élevé indique de meilleurs résultats.
2 ans de suivi
Score T médian pour le domaine « Fonction physique » du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS-29) au cours de la période de suivi de 2 ans.
Délai: 2 ans de suivi

Score T médian pour le domaine « Fonction physique » du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS-29) au départ, année 1 et année 2.

PROMIS-29 (version 2.0) est une mesure générique de la qualité de vie liée à la santé comprenant 7 domaines (anxiété, dépression, fatigue, interférence avec la douleur, troubles du sommeil et capacité à participer à des rôles et activités sociaux et fonction physique).12 Chaque domaine contient des questions classées à l'aide d'une échelle de Likert à 5 points. Les scores du domaine PROMIS-29 sont convertis en scores T et ont été standardisés par rapport à une population de référence (moyenne, 50 ; SD, 10). Un changement cliniquement significatif est considéré comme représentant au moins la moitié de l'écart type (5 points). Un score T plus élevé indique de meilleurs résultats.
2 ans de suivi

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Chicago

Collaborateurs

Johns Hopkins University
Mayo Clinic
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of California, San Francisco
University of Utah
University of New Mexico
Barrow Neurological Institute

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Issam A Awad, MD, University of Chicago
  • Chercheur principal: Daniel Hanley, MD, Johns Hopkins University
  • Chercheur principal: Kelly Flemming, MD, Mayo Clinic
  • Chercheur principal: Helen Kim, MPH, PhD, University of California, San Francisco

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 août 2018

Achèvement primaire (Réel)

3 novembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

3 novembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juillet 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 août 2018

Première publication (Réel)

29 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 juin 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 juin 2024

Dernière vérification

1 juin 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • U01NS104157 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Le protocole d'étude a été publié dans Neurosurgery

Délai de partage IPD

L'article sur le protocole a été publié en novembre 2018 dans Neurosurgery

Critères d'accès au partage IPD

peut être consulté via Neurochirurgie ou Pubmed. Les contacts principaux de l'étude peuvent également fournir une copie sur demande.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner