Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

KONTANTER (kavernøse angiomer med symptomatisk blødning) Prøveberedskap

5. juni 2024 oppdatert av: University of Chicago
Hjernekavernøse angiomer med symptomatisk blødning (CASH) er sjeldne, men de krever en stor belastning av nevrologisk funksjonshemming fra tilbakevendende blødninger, som det ikke finnes noen bevist behandling for. Dette prøveberedskapsprosjektet tar sikte på å adressere aktuelle kritiske hindringer for å identifisere saker på flere steder, karakterisere deres relevante funksjoner og måle utfallet. Tidspunktet kan ikke være mer passende, med terapeutiske mål som allerede er identifisert, eksepsjonelt samarbeid mellom forskere og med pasientmiljøet, og flere medisiner klare til å dra nytte av et spor til klinisk testing i løpet av de neste fem årene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Trial Readiness grant-mekanismen, finansiert av NINDS, foreslår å adressere kunnskapshull og etablere et forskningsnettverk som infrastruktur for fremtidig forskning. Dette prosjektet inkluderer en observasjonskohortstudie for å vurdere (1) gjennomførbarheten av screening, påmeldingsrater, baseline sykdomskategorisering og oppfølging av CASH ved bruk av vanlige dataelementer på flere steder, (2) påliteligheten til avbildningsbiomarkører inkludert kvantitativ følsomhetskartlegging og permeabilitetsmål som har vist seg å korrelere med lesjonsaktivitet, og (3) hyppigheten av tilbakevendende blødninger og endring i funksjonsstatus og biomarkørmålinger under prospektiv oppfølging.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

123

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • The University of Chicago Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med hjernekavernøse angiomer med symptomatisk hemmhorage (CASH) som har oppstått i løpet av det siste året.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. 18 år og eldre
  2. Diagnostisert med en hjerne-CA (enkelt eller flere)
  3. Hadde en SH i løpet av det siste året (med påvist ny lesjonsblødning eller hemorragisk vekst på diagnostiske studier OG tilskrivelige nye symptomer)
  4. Subjektet kan gi informert samtykke

Eksklusjonskriterier

  1. Spinal CA som kilde til SH
  2. Tidligere hjernebestråling
  3. Tilfeller der verifisering av SH med klinisk og bildediagnostikk ikke kan gjennomføres
  4. Forutgående eller planlagt behandling av den symptomatiske lesjonen (etter nevrokirurgisk konsultasjon)

For å være kvalifisert for mål 2 og 3, vil CASH-tilfeller som er registrert i mål 1 bli ytterligere ekskludert fra oppfølging og baseline-validering (FUBV) av følgende grunner:

  1. Kontraindikasjon for administrering av kontrastmiddel eller på annen måte uvillig eller ute av stand til å gjennomgå forsknings-MR-studier
  2. Gravide eller ammende kvinner
  3. Hjemløse eller fengslede personer, eller andre grunner til at et forsøksperson ikke vil være i stand til/usannsynlig å komme tilbake for oppfølgingsbesøk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
KONTANTER (kavernøse angiomer med symptomatisk blødning)
Den bedømte definisjonen av CASH (kavernøse angiomer med symptomatisk blødning) krever diagnostiske bevis på ny lesjonsblødning eller hemorragisk vekst, i forbindelse med direkte tilskrivbare symptomer.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av tilbakevendende symptomatisk blødning i løpet av den toårige oppfølgingsperioden hos pasienter med KONTANTER.
Tidsramme: 2 år
Antall nye blødninger rapportert i løpet av den toårige oppfølgingsperioden i kohorten med CASH. Vi vil vurdere endringen i antall nye symptomatiske blødninger fra baseline til år 1 og år 1 til år 2 oppfølging.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i QSM-verdi (lesjonelt jerninnhold)
Tidsramme: 2 års oppfølging
Endring i QSM-verdi (lesjonelt jerninnhold) vil bli presentert som en gjennomsnittsverdi på tvers av alle deltakerne fra baseline til år 1 og år 1 til år 2 oppfølgings-MR-er
2 års oppfølging
Prosentvis endring i kontrastforsterket kvantitativ perfusjon (DCEQP) verdi (vaskulær permeabilitet)
Tidsramme: 2 års oppfølging
Endring i DCEQP-verdi (vaskulær permeabilitet) vil bli presentert som en gjennomsnittsverdi for alle deltakere fra baseline til år 1 og år 1 til år 2 oppfølgings-MR
2 års oppfølging
Sammenlign antall pasienter med MRS 2 eller høyere som hadde prospektiv symptomatisk blødning med de med MRS 2 eller høyere uten prospektiv symptomatisk blødning i løpet av den 2-årige oppfølgingsperioden.
Tidsramme: 2 års oppfølging

Sammenlign antall pasienter med MRS 2 eller høyere som hadde prospektiv symptomatisk blødning med de med MRS 2 eller høyere uten prospektiv symptomatisk blødning fra baseline til år 1 og år 1 til år 2 oppfølgingsperioder.

mRS er et enkelt globalt mål på funksjonshemming. Poeng varierer fra 0 (ingen symptomer) til 6 (død). En mRS-score på 0 til 1 regnes som en minimal klinisk funksjonshemming, og 0 til 2 er uavhengig.
2 års oppfølging
Prosentandel av pasienter med National Institutes of Health Stroke Scale (NIHSS) 0-4, 5-14 og 14+ i løpet av den 2-årige oppfølgingsperioden.
Tidsramme: 2 års oppfølging

Andel pasienter med National Institutes of Health Stroke Scale (NIHSS) 0-4, 5-14 og 14+ fra baseline til år 1 og år 1 til år 2 oppfølgingsperioder.

NIHSS-verdier varierer fra 0 til 42, med alvorlighetsgrad av slag kategorisert som mild (0 til 4), moderat (5 til 14), alvorlig (15 til 24) og svært alvorlig (≥25). 4-punkts nedgang i kliniske studier med iskemisk hjerneslag måler vanligvis funksjonell nedgang.
2 års oppfølging
Median score for European Quality of Life Visual Analog Scale (EQ-VAS) i løpet av den 2-årige oppfølgingsperioden.
Tidsramme: 2 års oppfølging

Median poengsum for European Quality of Life Visual Analogue Scale (EQ-VAS) ved baseline, år 1, år 2.

EQ-VAS er en vertikal visuell analog skala som tar verdier mellom 100 (best tenkelig helse) og 0 (dårligst tenkelig helse), der pasienter gir en global vurdering av helsen sin.
2 års oppfølging
Andel pasienter uten problemer, milde problemer eller alvorlige problemer i "Mobilitet"-domenet for europeisk livskvalitet 5 dimensjoner 3 nivåversjon (EQ-5D-3 L) i løpet av den 2-årige oppfølgingsperioden.
Tidsramme: 2 års oppfølging

Andel pasienter uten problemer, milde problemer eller alvorlige problemer i "Mobilitet"-domenet til EQ-5D-3 L vil bli vurdert ved baseline, år 1 og år 2 oppfølgingsperioder.

EQ-5D-3 L er et generisk verktøy for måling av pasientrapporterte utfall (PRO) som kan vurdere pasienters livskvalitet, uavhengig av sykdom, og inkluderer 5 domener: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, og angst/depresjon. Det er 3 spørsmål per domene der pasienter svarer hvis de ikke har problemer, milde eller alvorlige problemer.
2 års oppfølging
Andel pasienter uten problemer, milde problemer eller alvorlige problemer i "selvomsorg"-domenet for europeisk livskvalitet 5 dimensjoner 3 nivåversjon (EQ-5D-3 L) i løpet av den 2-årige oppfølgingsperioden.
Tidsramme: 2 års oppfølging

Andel pasienter uten problemer, milde problemer eller alvorlige problemer i "Self-care"-domenet til EQ-5D-3 L vil bli vurdert ved baseline, år 1 og år 2 oppfølgingsperioder.

EQ-5D-3 L er et generisk verktøy for måling av pasientrapporterte utfall (PRO) som kan vurdere pasienters livskvalitet, uavhengig av sykdom, og inkluderer 5 domener: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, og angst/depresjon. Det er 3 spørsmål per domene der pasienter svarer hvis de ikke har problemer, milde eller alvorlige problemer.
2 års oppfølging
Andel pasienter uten problemer, milde problemer eller alvorlige problemer i domenet "Vanlige aktiviteter" for europeisk livskvalitet 5 dimensjoner 3 nivåversjon (EQ-5D-3 L) i løpet av den 2-årige oppfølgingsperioden.
Tidsramme: 2 års oppfølging

Andel pasienter uten problemer, milde problemer eller alvorlige problemer i "Vanlige aktiviteter"-domenet til EQ-5D-3 L vil bli vurdert ved baseline, år 1 og år 2 oppfølgingsperioder.

EQ-5D-3 L er et generisk verktøy for måling av pasientrapporterte utfall (PRO) som kan vurdere pasienters livskvalitet, uavhengig av sykdom, og inkluderer 5 domener: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, og angst/depresjon. Det er 3 spørsmål per domene der pasienter svarer hvis de ikke har problemer, milde eller alvorlige problemer.
2 års oppfølging
Andel pasienter uten problemer, milde problemer eller alvorlige problemer i "Smerte/ubehag"-domenet for europeisk livskvalitet 5 dimensjoner 3 nivåversjon (EQ-5D-3 L) i løpet av den 2-årige oppfølgingsperioden.
Tidsramme: 2 års oppfølging

Andel pasienter uten problemer, milde problemer eller alvorlige problemer i «Smerte/ubehag»-domenet til EQ-5D-3 L vil bli vurdert ved baseline, år 1 og år 2 oppfølgingsperioder.

EQ-5D-3 L er et generisk verktøy for måling av pasientrapporterte utfall (PRO) som kan vurdere pasienters livskvalitet, uavhengig av sykdom, og inkluderer 5 domener: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, og angst/depresjon. Det er 3 spørsmål per domene der pasienter svarer hvis de ikke har problemer, milde eller alvorlige problemer.
2 års oppfølging
Andel pasienter uten problemer, milde problemer eller alvorlige problemer i "Angst/depresjon"-domenet for europeisk livskvalitet 5 dimensjoner 3 nivåversjon (EQ-5D-3 L) i løpet av den 2-årige oppfølgingsperioden.
Tidsramme: 2 års oppfølging

Andel pasienter uten problemer, milde problemer eller alvorlige problemer i "Angst/depresjon"-domenet til EQ-5D-3 L vil bli vurdert ved baseline, år 1 og år 2 oppfølgingsperioder.

EQ-5D-3 L er et generisk verktøy for måling av pasientrapporterte utfall (PRO) som kan vurdere pasienters livskvalitet, uavhengig av sykdom, og inkluderer 5 domener: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, og angst/depresjon. Det er 3 spørsmål per domene der pasienter svarer hvis de ikke har problemer, milde eller alvorlige problemer.
2 års oppfølging
Median T-score for "Angst"-domene for pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS-29) i løpet av 2 års oppfølgingsperiode.
Tidsramme: 2 års oppfølging

Median T-score for "Angst"-domenet til pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS-29) ved baseline, år 1 og år 2.

PROMIS-29 (versjon 2.0) er et generisk helserelatert livskvalitetsmål inkludert 7 domener (depresjon, angst, fysisk funksjon, smerteforstyrrelser, tretthet, søvnforstyrrelser og evne til å delta i sosiale roller og aktiviteter).12 Hvert domene inneholder spørsmål rangert ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala. PROMIS-29-domenepoengsum er konvertert til T-skårer og har blitt standardisert til en referansepopulasjon (gjennomsnitt, 50; SD, 10). Klinisk meningsfull endring anses å være minst halvparten av SD (5 poeng). Høyere T-score indikerer bedre resultat.
2 års oppfølging
Median T-score for "Depresjon"-domene for pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS-29) i løpet av 2-års oppfølgingsperioden.
Tidsramme: 2 års oppfølging

Median T-score for "Depresjon"-domenet til pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS-29) ved baseline, år 1 og år 2.

PROMIS-29 (versjon 2.0) er et generisk helserelatert livskvalitetsmål inkludert 7 domener (depresjon, angst, fysisk funksjon, smerteforstyrrelser, tretthet, søvnforstyrrelser og evne til å delta i sosiale roller og aktiviteter).12 Hvert domene inneholder spørsmål rangert ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala. PROMIS-29-domenepoengsum er konvertert til T-skårer og har blitt standardisert til en referansepopulasjon (gjennomsnitt, 50; SD, 10). Klinisk meningsfull endring anses å være minst halvparten av SD (5 poeng). Høyere T-score indikerer bedre resultat.
2 års oppfølging
Median T-score for «Tretthet»-domene for pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS-29) i løpet av 2-års oppfølgingsperioden.
Tidsramme: 2 års oppfølging

Median T-score for «Tretthet»-domenet til informasjonssystemet for pasientrapportert resultatmåling (PROMIS-29) ved baseline, år 1 og år 2.

PROMIS-29 (versjon 2.0) er et generisk helserelatert livskvalitetsmål inkludert 7 domener (depresjon, angst, fysisk funksjon, smerteforstyrrelser, tretthet, søvnforstyrrelser og evne til å delta i sosiale roller og aktiviteter).12 Hvert domene inneholder spørsmål rangert ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala. PROMIS-29-domenepoengsum er konvertert til T-skårer og har blitt standardisert til en referansepopulasjon (gjennomsnitt, 50; SD, 10). Klinisk meningsfull endring anses å være minst halvparten av SD (5 poeng). Høyere T-score indikerer bedre resultat.
2 års oppfølging
Median T-score for "Smerte"-domene for pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS-29) i løpet av 2-års oppfølgingsperioden.
Tidsramme: 2 års oppfølging

Median T-score for «Smerte»-domenet til pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS-29) ved baseline, år 1 og år 2.

PROMIS-29 (versjon 2.0) er et generisk helserelatert livskvalitetsmål inkludert 7 domener (depresjon, angst, fysisk funksjon, smerteforstyrrelser, tretthet, søvnforstyrrelser og evne til å delta i sosiale roller og aktiviteter).12 Hvert domene inneholder spørsmål rangert ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala. PROMIS-29-domenepoengsum er konvertert til T-skårer og har blitt standardisert til en referansepopulasjon (gjennomsnitt, 50; SD, 10). Klinisk meningsfull endring anses å være minst halvparten av SD (5 poeng). Høyere T-score indikerer bedre resultat.
2 års oppfølging
Median T-score for «Søvnforstyrrelse»-domene for pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS-29) i løpet av den 2-årige oppfølgingsperioden.
Tidsramme: 2 års oppfølging

Median T-score for «Søvnforstyrrelse»-domenet til pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS-29) ved baseline, år 1 og år 2.

PROMIS-29 (versjon 2.0) er et generisk helserelatert livskvalitetsmål inkludert 7 domener (depresjon, angst, fysisk funksjon, smerteforstyrrelser, tretthet, søvnforstyrrelser og evne til å delta i sosiale roller og aktiviteter).12 Hvert domene inneholder spørsmål rangert ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala. PROMIS-29-domenepoengsum er konvertert til T-skårer og har blitt standardisert til en referansepopulasjon (gjennomsnitt, 50; SD, 10). Klinisk meningsfull endring anses å være minst halvparten av SD (5 poeng). Høyere T-score indikerer bedre resultat.
2 års oppfølging
Median T-score for "sosial" domene for pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS-29) i løpet av 2 års oppfølgingsperiode.
Tidsramme: 2 års oppfølging

Median T-score for "sosialt" domene til pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS-29) ved baseline, år 1 og år 2.

PROMIS-29 (versjon 2.0) er et generisk helserelatert livskvalitetsmål inkludert 7 domener (angst, depresjon, tretthet, smerteforstyrrelser, søvnforstyrrelser og evne til å delta i sosiale roller og aktiviteter, og fysisk funksjon).12 Hvert domene inneholder spørsmål rangert ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala. PROMIS-29-domenepoengsum er konvertert til T-skårer og har blitt standardisert til en referansepopulasjon (gjennomsnitt, 50; SD, 10). Klinisk meningsfull endring anses å være minst halvparten av SD (5 poeng). Høyere T-score indikerer bedre resultat.
2 års oppfølging
Median T-score for "fysisk funksjon"-domene for pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS-29) i løpet av 2-års oppfølgingsperioden.
Tidsramme: 2 års oppfølging

Median T-score for «Fysisk funksjon»-domenet til pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS-29) ved baseline, år 1 og år 2.

PROMIS-29 (versjon 2.0) er et generisk helserelatert livskvalitetsmål inkludert 7 domener (angst, depresjon, tretthet, smerteforstyrrelser, søvnforstyrrelser og evne til å delta i sosiale roller og aktiviteter, og fysisk funksjon).12 Hvert domene inneholder spørsmål rangert ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala. PROMIS-29-domenepoengsum er konvertert til T-skårer og har blitt standardisert til en referansepopulasjon (gjennomsnitt, 50; SD, 10). Klinisk meningsfull endring anses å være minst halvparten av SD (5 poeng). Høyere T-score indikerer bedre resultat.
2 års oppfølging

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Chicago

Samarbeidspartnere

Johns Hopkins University
Mayo Clinic
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of California, San Francisco
University of Utah
University of New Mexico
Barrow Neurological Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Issam A Awad, MD, University of Chicago
  • Hovedetterforsker: Daniel Hanley, MD, Johns Hopkins University
  • Hovedetterforsker: Kelly Flemming, MD, Mayo Clinic
  • Hovedetterforsker: Helen Kim, MPH, PhD, University of California, San Francisco

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. august 2018

Primær fullføring (Faktiske)

3. november 2022

Studiet fullført (Faktiske)

3. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juli 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

29. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. juni 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. juni 2024

Sist bekreftet

1. juni 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • U01NS104157 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Studieprotokoll er publisert i Neurosurgery

IPD-delingstidsramme

Protokollpapir ble publisert i november 2018 i Neurosurgery

Tilgangskriterier for IPD-deling

kan nås gjennom Nevrokirurgi eller Pubmed. Primærstudiekontakter kan også gi en kopi på forespørsel.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere