ÉTUDE CLINIQUE DE PHASE III VISANT À SURVEILLER LA SÉCURITÉ, LA TOLÉRABILITÉ ET L'EFFICACITÉ DE L'IMMUNOGLOBULINE HUMAINE SOUS-CUTANÉE (OCTANORM) CHEZ LES PATIENTS ATTEINTS D'UNE MALADIE D'IMMUNODÉFICIENCE PRIMAIRE, Y COMPRIS (MAIS SANS S'Y LIMITER) CEUX QUI ONT TERMINÉ L'ESSAI SCGAM-01

Critères d'inclusion pour SCGAM-03 :

1. Achèvement de l'étude principale SCGAM-01, avec une bonne tolérance d'Octanorm (telle que déterminée par l'investigateur).
2. Pour les patients adultes : consentement éclairé écrit librement donné. Pour les patients n'ayant pas atteint l'âge légal de la majorité : consentement éclairé écrit librement donné par les parents/tuteurs légaux et consentement éclairé écrit de l'enfant/adolescent conformément aux exigences locales.
3. Pour les patientes en âge de procréer, un résultat négatif à un test de grossesse urinaire effectué lors de la visite de dépistage.
4. Volonté de se conformer à tous les aspects du protocole, y compris le prélèvement sanguin, pendant la durée de l'étude.

Critères d'inclusion pour SCGAM-03 au Canada :

Soit:

Patients SCGAM-01 (États-Unis, Canada) :

1. Achèvement de l'étude principale SCGAM-01, avec une bonne tolérance de l'octanorm (telle que déterminée par l'investigateur).

Ou:

Patients de novo (Canada seulement) :

1. C-a Âge ≥18 ans et ≤75 ans.

1C-b Diagnostic confirmé d'IP tel que défini par ESID et PAGID et nécessitant un traitement substitutif par immunoglobuline en raison d'une hypogammaglobulinémie ou d'une agammaglobulinémie. Le type exact de PI doit être enregistré.

1. C-c Disponibilité des niveaux creux d'IgG de 2 perfusions précédentes de SCIG avant l'inscription et maintien de ≥ 5,0 g/L dans les niveaux creux de ces 2 perfusions précédentes.

Et:

2. Pour les patients adultes : consentement éclairé écrit librement donné. Pour les patients n'ayant pas atteint l'âge légal de la majorité : consentement éclairé écrit librement donné par les parents/tuteurs légaux et consentement éclairé écrit de l'enfant/adolescent conformément aux exigences locales.

3. Pour les patientes en âge de procréer, un résultat négatif à un test de grossesse urinaire effectué lors de la visite de dépistage.

4. Volonté de se conformer à tous les aspects du protocole, y compris le prélèvement sanguin, pendant la durée de l'étude.

Critères d'exclusion pour SCGAM-03 :

1. Sujet sans aucun traitement IgG pendant une période supérieure à environ 5 semaines entre la dernière perfusion d'Octanorm dans l'étude SCGAM-01 et la première perfusion d'Octanorm dans l'étude SCGAM-03.
2. Exposition au sang ou à tout produit sanguin ou dérivé, autre que les IgG utilisés pour le traitement régulier des MIP, dans les 3 mois précédant la première perfusion de cette étude.
3. Grossesse planifiée au cours de l'étude.

Critères d'exclusion pour SCGAM-03 au Canada :

• Soit:

Patients SCGAM-01 (États-Unis, Canada) :

1 Sujet sans aucun traitement IgG pendant une période supérieure à 5 semaines entre la dernière perfusion d'octanorm dans l'étude SCGAM-01 et la première perfusion d'octanorm dans l'étude SCGAM-03.

Ou:

Patients de novo (Canada seulement) :

1C-a Infection aiguë nécessitant un traitement antibiotique intraveineux dans les 2 semaines précédant et pendant la période de dépistage.

1C-b Antécédents connus de réactions indésirables aux IgA dans d'autres produits.

1C-c Patients avec indice de masse corporelle > 40 kg/m2.

1C-d Antécédents d'hypersensibilité ou de réactions persistantes au sang ou aux produits dérivés du plasma, ou à tout composant du produit expérimental (tel que le polysorbate 80).

1C-e Exigence de toute prémédication de routine pour l'administration d'IgG.

1C-f Antécédents de tumeurs malignes des cellules lymphoïdes et d'immunodéficience avec lymphome.

1C-g Insuffisance hépatique sévère (ALAT 3 fois supérieure à la limite supérieure de la normale).

1C-h Entéropathies exsudatives connues ou protéinurie.

1C-i Présence d'une altération de la fonction rénale (créatinine > 120 μM/L ou créatinine > 1,35 mg/dL) ou prédisposition à l'insuffisance rénale aiguë (par exemple, tout degré d'insuffisance rénale préexistante ou traitement de routine avec des médicaments néphritiques connus).

1C-j Traitement avec des stéroïdes oraux ou parentéraux pendant ≥ 30 jours ou lorsqu'ils sont administrés par intermittence ou en bolus à des doses quotidiennes ≥ 0,15 mg/kg.

1C-k Traitement avec des médicaments immunosuppresseurs ou immunomodulateurs.

1C-l Vaccination virale vivante (comme la rougeole, la rubéole, les oreillons et la varicelle) au cours des 2 derniers mois précédant la première perfusion d'octanorm.

Et:

2. Exposition au sang ou à tout produit sanguin ou dérivé du plasma, autre que le SCIG utilisé pour le traitement régulier des MIP, dans les 3 mois précédant la première perfusion d'octanorm dans cette étude.

3. Femmes enceintes ou allaitantes ou grossesse planifiée au cours de l'étude.

4. Traitement avec tout médicament expérimental (autre que celui de SCGAM-01) dans les 3 mois précédant la première perfusion d'octanorm.

5. Présence de toute condition susceptible d'interférer avec l'évaluation des médicaments à l'étude ou la conduite satisfaisante de l'essai.

6. Connu ou soupçonné d'avoir abusé d'alcool, de drogues, d'agents psychotropes ou d'autres produits chimiques au cours des 12 derniers mois précédant la première perfusion d'octanorm.

7. Infection connue ou soupçonnée par le VIH, le VHC ou le VHB.