ESTUDO CLÍNICO DE FASE III PARA MONITORIZAR A SEGURANÇA, TOLERABILIDADE E EFICÁCIA DA IMUNOGLOBULINA HUMANA SUBCUTÂNEA (OCTANORM) EM PACIENTES COM DOENÇAS DE IMUNODEFICIÊNCIA PRIMÁRIA, INCLUINDO (MAS NÃO SE LIMITANDO A) AQUELES QUE CONCLUÍRAM O ENSAIO SCGAM-01

Critérios de inclusão para SCGAM-03:

1. Conclusão do estudo principal SCGAM-01, com boa tolerância de Octanorm (conforme determinado pelo investigador).
2. Para pacientes adultos: consentimento livre e esclarecido por escrito. Para pacientes abaixo da maioridade legal: consentimento livre e esclarecido por escrito dos pais/responsáveis ​​legais e consentimento informado por escrito da criança/adolescente de acordo com os requisitos locais.
3. Para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar, um resultado negativo em um teste de gravidez na urina realizado na visita de triagem.
4. Vontade de cumprir todos os aspectos do protocolo, incluindo coleta de sangue, durante o estudo.

Critérios de inclusão para SCGAM-03 no Canadá:

Qualquer:

Pacientes SCGAM-01 (Estados Unidos, Canadá):

1. Conclusão do estudo principal SCGAM-01, com boa tolerância de octanorm (conforme determinado pelo investigador).

Ou:

Pacientes de novo (somente Canadá):

1. C-a Idade ≥18 anos e ≤75 anos.

1C-b Diagnóstico confirmado de IP conforme definido por ESID e PAGID e requer terapia de reposição de imunoglobulina devido a hipogamaglobulinemia ou agamaglobulinemia. O tipo exato de IP deve ser registrado.

1. C-c Disponibilidade dos níveis mínimos de IgG de 2 infusões anteriores de SCIG antes da inscrição e manutenção de ≥5,0 g/L nos níveis mínimos dessas 2 infusões anteriores.

E:

2. Para pacientes adultos: consentimento livre e esclarecido por escrito. Para pacientes abaixo da maioridade legal: consentimento livre e esclarecido por escrito dos pais/responsáveis ​​legais e consentimento informado por escrito da criança/adolescente de acordo com os requisitos locais.

3. Para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar, um resultado negativo em um teste de gravidez na urina realizado na Visita de Triagem.

4. Vontade de cumprir todos os aspectos do protocolo, incluindo coleta de sangue, durante o estudo.

Critérios de Exclusão para SCGAM-03:

1. Indivíduo sem qualquer tratamento com IgG por um período superior a aproximadamente 5 semanas entre a última infusão de Octanorm no estudo SCGAM-01 e a primeira infusão de Octanorm no estudo SCGAM-03.
2. Exposição a sangue ou qualquer produto ou derivado sanguíneo, exceto IgG usado para tratamento regular de IDP, nos 3 meses anteriores à primeira infusão neste estudo.
3. Gravidez planejada durante o curso do estudo.

Critérios de Exclusão para SCGAM-03 no Canadá:

• Qualquer:

Pacientes SCGAM-01 (Estados Unidos, Canadá):

1 Indivíduo sem qualquer tratamento com IgG por um período superior a 5 semanas entre a última infusão de octanorm no estudo SCGAM-01 e a primeira infusão de octanorm no estudo SCGAM-03.

Ou:

Pacientes de novo (somente Canadá):

1C-a Infecção aguda que requer tratamento antibiótico intravenoso dentro de 2 semanas antes e durante o período de triagem.

1C-b História conhecida de reações adversas à IgA em outros produtos.

1C-c Pacientes com índice de massa corporal >40 kg/m2.

1C-d Histórico contínuo de hipersensibilidade ou reações persistentes a produtos derivados de sangue ou plasma ou a qualquer componente do produto sob investigação (como Polissorbato 80).

1C-e Exigência de qualquer pré-medicação de rotina para administração de IgG.

1C-f História de malignidades de células linfóides e imunodeficiência com linfoma.

1C-g Comprometimento grave da função hepática (ALAT 3 vezes acima do limite superior do normal).

1C-h Enteropatias perdedoras de proteína conhecidas ou proteinúria.

1C-i Presença de comprometimento da função renal (creatinina >120 μM/L ou creatinina >1,35 mg/dL) ou predisposição para insuficiência renal aguda (por exemplo, qualquer grau de insuficiência renal preexistente ou tratamento de rotina com medicamentos nefríticos conhecidos).

1C-j Tratamento com esteróides orais ou parenterais por ≥30 dias ou quando administrado de forma intermitente ou em bolus em doses diárias ≥0,15 mg/kg.

1C-k Tratamento com drogas imunossupressoras ou imunomoduladoras.

1C-l Vacinação viral viva (como sarampo, rubéola, caxumba e varicela) nos últimos 2 meses antes da primeira infusão de Octanorm.

E:

2. Exposição a sangue ou qualquer produto sanguíneo ou derivados de plasma, exceto SCIG usado para tratamento regular de IDP, nos 3 meses anteriores à primeira infusão de Octanorm neste estudo.

3. Mulheres grávidas ou amamentando ou gravidez planejada durante o estudo.

4. Tratamento com qualquer medicamento experimental (exceto o de SCGAM-01) dentro de 3 meses antes da primeira infusão de Octanorm.

5. Presença de qualquer condição que provavelmente interfira na avaliação da medicação do estudo ou na condução satisfatória do estudo.

6. Abuso conhecido ou suspeito de álcool, drogas, agentes psicotrópicos ou outros produtos químicos nos últimos 12 meses antes da primeira infusão de Octanorm.

7. Infecção conhecida ou suspeita por HIV, HCV ou HBV.