STUDIE KLINICKÉ FÁZE III MONITOROVÁNÍ BEZPEČNOSTI, SNÁŠENÍ A ÚČINNOSTI PODKOŽNÍHO LIDSKÉHO IMUNOGLOBULINU (OCTANORM) U PACIENTŮ S PRIMÁRNÍM ONEMOCNĚNÍM IMUNODEFICIENCE, VČETNĚ (ALE NEOMEZENO NA TYTO KOMPONENTY SCGA100

Kritéria zahrnutí pro SCGAM-03:

1. Dokončení hlavní studie SCGAM-01, s dobrou tolerancí Octanormu (jak určil zkoušející).
2. Pro dospělé pacienty: svobodně udělený písemný informovaný souhlas. Pro pacienty, kteří nedosáhli plnoletosti: svobodně udělený písemný informovaný souhlas rodičů/zákonných zástupců a písemný informovaný souhlas dítěte/dospívajícího v souladu s místními požadavky.
3. U pacientek ve fertilním věku negativní výsledek těhotenského testu moči provedeného při screeningové návštěvě.
4. Ochota dodržovat všechny aspekty protokolu, včetně odběru krve, po dobu trvání studie.

Kritéria zahrnutí pro SCGAM-03 v Kanadě:

Buď:

Pacienti SCGAM-01 (Spojené státy americké, Kanada):

1. Dokončení hlavní studie SCGAM-01, s dobrou tolerancí oktanormu (jak určil zkoušející).

Nebo:

De novo pacienti (pouze Kanada):

1. C-a Věk ≥18 let a ≤75 let.

1C-b Potvrzená diagnóza PI podle definice ESID a PAGID a vyžadující substituční imunoglobulinovou terapii v důsledku hypogamaglobulinémie nebo agamaglobulinémie. Měl by být zaznamenán přesný typ PI.

1. C-c Dostupnost minimálních hladin IgG ze 2 předchozích SCIG infuzí před zařazením a udržení minimálních hladin těchto 2 předchozích infuzí ≥5,0 g/l.

A:

2. Pro dospělé pacienty: svobodně udělený písemný informovaný souhlas. Pro pacienty, kteří nedosáhli plnoletosti: svobodně udělený písemný informovaný souhlas rodičů/zákonných zástupců a písemný informovaný souhlas dítěte/dospívajícího v souladu s místními požadavky.

3. U pacientek ve fertilním věku negativní výsledek těhotenského testu moči provedeného při screeningové návštěvě.

4. Ochota dodržovat všechny aspekty protokolu, včetně odběru krve, po dobu trvání studie.

Kritéria vyloučení pro SCGAM-03:

1. Subjekt byl bez jakékoli léčby IgG po dobu delší než přibližně 5 týdnů mezi poslední infuzí Octanormu ve studii SCGAM-01 a první infuzí Octanormu ve studii SCGAM-03.
2. Expozice krvi nebo jakémukoli krevnímu produktu nebo derivátu, jinému než IgG používanému pro pravidelnou léčbu PID, během 3 měsíců před první infuzí v této studii.
3. Plánované těhotenství v průběhu studie.

Kritéria vyloučení pro SCGAM-03 v Kanadě:

• Buď:

Pacienti SCGAM-01 (Spojené státy americké, Kanada):

1 Subjekt byl bez jakékoli léčby IgG po dobu delší než 5 týdnů mezi poslední infuzí oktanormu ve studii SCGAM-01 a první infuzí oktanormu ve studii SCGAM-03.

Nebo:

De novo pacienti (pouze Kanada):

1C-a Akutní infekce vyžadující intravenózní léčbu antibiotiky během 2 týdnů před a během období screeningu.

1C-b Známá historie nežádoucích reakcí na IgA v jiných přípravcích.

1C-c Pacienti s indexem tělesné hmotnosti >40 kg/m2.

1C-d Probíhající anamnéza přecitlivělosti nebo přetrvávajících reakcí na produkty získané z krve nebo plazmy nebo na kteroukoli složku hodnoceného produktu (jako je Polysorbát 80).

1C-e Požadavek jakékoli rutinní premedikace pro podání IgG.

1C-f Historie malignit lymfoidních buněk a imunodeficience s lymfomem.

1C-g Těžká porucha funkce jater (ALAT 3krát nad horní hranicí normy).

1C-h Známé enteropatie se ztrátou proteinu nebo proteinurie.

1C-i Přítomnost poruchy funkce ledvin (kreatinin >120 μM/L nebo kreatinin >1,35 mg/dl) nebo predispozice k akutnímu selhání ledvin (např. jakýkoli stupeň již existující renální insuficience nebo rutinní léčba známými nefritiky).

1C-j Léčba perorálními nebo parenterálními steroidy po dobu ≥ 30 dnů nebo při přerušovaném podávání nebo jako bolus v denních dávkách ≥ 0,15 mg/kg.

1C-k Léčba imunosupresivními nebo imunomodulačními léky.

1C-l Živé virové očkování (jako jsou spalničky, zarděnky, příušnice a plané neštovice) během posledních 2 měsíců před první infuzí oktanormu.

A:

2. Expozice krvi nebo jakémukoli krevnímu produktu nebo derivátům plazmy, jiným než SCIG používaným k pravidelné léčbě PID, během 3 měsíců před první infuzí oktanormu v této studii.

3. Těhotné nebo kojící ženy nebo plánované těhotenství v průběhu studie.

4. Léčba jakýmkoli hodnoceným léčivým přípravkem (jiným než SCGAM-01) během 3 měsíců před první infuzí oktanormu.

5. Přítomnost jakéhokoli stavu, který pravděpodobně naruší hodnocení studované medikace nebo uspokojivé provedení studie.

6. Známé nebo podezřelé ze zneužívání alkoholu, drog, psychotropních látek nebo jiných chemikálií během posledních 12 měsíců před první infuzí oktanormu.

7. Známá nebo suspektní infekce HIV, HCV nebo HBV.