STUDIO CLINICO DI FASE III PER MONITORARE LA SICUREZZA, LA TOLLERABILITA' E L'EFFICACIA DELL'IMMUNOGLOBULINA UMANA SOTTOCUTANEA (OCTANORM) IN PAZIENTI CON MALATTIE DA IMMUNODEFICIENZA PRIMARIA, INCLUSI (MA NON LIMITATI A) COLORO CHE HANNO COMPLETATO LA PROVA SCGAM-01

Criteri di inclusione per SCGAM-03:

1. Completamento dello studio principale SCGAM-01, con buona tolleranza di Octanorm (come determinato dallo sperimentatore).
2. Per i pazienti adulti: consenso informato scritto liberamente rilasciato. Per i pazienti al di sotto della maggiore età legale: consenso informato scritto liberamente dato dai genitori/tutori legali e assenso informato scritto dal bambino/adolescente in conformità con i requisiti locali.
3. Per le pazienti di sesso femminile in età fertile, un risultato negativo in un test di gravidanza sulle urine condotto durante la visita di screening.
4. Disponibilità a rispettare tutti gli aspetti del protocollo, incluso il prelievo di sangue, per la durata dello studio.

Criteri di inclusione per SCGAM-03 in Canada:

O:

Pazienti SCGAM-01 (Stati Uniti, Canada):

1. Completamento dello studio principale SCGAM-01, con buona tolleranza dell'ottanorm (come determinato dallo sperimentatore).

O:

Pazienti de novo (solo Canada):

1. C-a Età ≥18 anni e ≤75 anni.

1C-b Diagnosi confermata di IP come definito da ESID e PAGID e che richiede terapia sostitutiva con immunoglobuline a causa di ipogammaglobulinemia o agammaglobulinemia. Il tipo esatto di PI dovrebbe essere registrato.

1. C-c Disponibilità dei livelli minimi di IgG di 2 precedenti infusioni SCIG prima dell'arruolamento e mantenimento di ≥5,0 g/L nei livelli minimi di queste 2 precedenti infusioni.

E:

2. Per i pazienti adulti: consenso informato scritto liberamente rilasciato. Per i pazienti al di sotto della maggiore età legale: consenso informato scritto liberamente dato dai genitori/tutori legali e assenso informato scritto dal bambino/adolescente in conformità con i requisiti locali.

3. Per le pazienti di sesso femminile in età fertile, un risultato negativo in un test di gravidanza sulle urine condotto durante la visita di screening.

4. Disponibilità a rispettare tutti gli aspetti del protocollo, compreso il prelievo di sangue, per la durata dello studio.

Criteri di esclusione per SCGAM-03:

1. Soggetto senza alcun trattamento IgG per un periodo superiore a circa 5 settimane tra l'ultima infusione di Octanorm nello studio SCGAM-01 e la prima infusione di Octanorm nello studio SCGAM-03.
2. Esposizione al sangue o a qualsiasi emoderivato o derivato, diverso dalle IgG utilizzate per il trattamento regolare della PID, nei 3 mesi precedenti la prima infusione in questo studio.
3. Gravidanza pianificata durante il corso dello studio.

Criteri di esclusione per SCGAM-03 in Canada:

• O:

Pazienti SCGAM-01 (Stati Uniti, Canada):

1 Soggetto senza alcun trattamento IgG per un periodo superiore a 5 settimane tra l'ultima infusione di octanorm nello studio SCGAM-01 e la prima infusione di octanorm nello studio SCGAM-03.

O:

Pazienti de novo (solo Canada):

1C-a Infezione acuta che richiede trattamento antibiotico per via endovenosa nelle 2 settimane precedenti e durante il periodo di screening.

1C-b Storia nota di reazioni avverse alle IgA in altri prodotti.

1C-c Pazienti con indice di massa corporea >40 kg/m2.

1C-d Storia in corso di ipersensibilità o reazioni persistenti a prodotti derivati ​​dal sangue o dal plasma o a qualsiasi componente del prodotto sperimentale (come il polisorbato 80).

1C-e Necessità di qualsiasi premedicazione di routine per la somministrazione di IgG.

1C-f Storia di tumori maligni delle cellule linfoidi e immunodeficienza con linfoma.

1C-g Grave compromissione della funzionalità epatica (ALAT 3 volte superiore al limite superiore della norma).

1C-h Enteropatie proteino-disperdenti note o proteinuria.

1C-i Presenza di compromissione della funzionalità renale (creatinina >120 μM/L o creatinina >1,35 mg/dL) o predisposizione all'insufficienza renale acuta (per es., qualsiasi grado di insufficienza renale preesistente o trattamento di routine con farmaci nefritici noti).

1C-j Trattamento con steroidi orali o parenterali per ≥30 giorni o quando somministrati in modo intermittente o in bolo a dosi giornaliere ≥0,15 mg/kg.

1C-k Trattamento con farmaci immunosoppressori o immunomodulatori.

1C-l Vaccinazione virale viva (come morbillo, rosolia, parotite e varicella) negli ultimi 2 mesi prima della prima infusione di Octanorm.

E:

2. Esposizione a sangue o qualsiasi emoderivato o derivati ​​del plasma, diverso da SCIG utilizzato per il trattamento regolare della PID, nei 3 mesi precedenti la prima infusione di Octanorm in questo studio.

3. Donne incinte o che allattano o gravidanza pianificata durante il corso dello studio.

4. Trattamento con qualsiasi medicinale sperimentale (diverso da quello di SCGAM-01) entro 3 mesi prima della prima infusione di Octanorm.

5. Presenza di qualsiasi condizione che possa interferire con la valutazione del farmaco in studio o con una condotta soddisfacente della sperimentazione.

6. Abuso noto o sospetto di alcol, droghe, agenti psicotropi o altre sostanze chimiche negli ultimi 12 mesi prima della prima infusione di Octanorm.

7. Infezione nota o sospetta da HIV, HCV o HBV.