ESTUDIO CLÍNICO DE FASE III PARA MONITOREAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD Y EFICACIA DE LA INMUNOGLOBULINA HUMANA SUBCUTÁNEA (OCTANORM) EN PACIENTES CON ENFERMEDADES DE INMUNODEFICIENCIA PRIMARIA, INCLUYENDO (PERO NO LIMITADO A) AQUELLOS QUE HAN COMPLETADO EL ENSAYO SCGAM-01

Criterios de inclusión para SCGAM-03:

1. Finalización del estudio principal SCGAM-01, con buena tolerancia a Octanorm (según determinación del investigador).
2. Para pacientes adultos: consentimiento informado por escrito otorgado libremente. Para pacientes menores de la mayoría de edad legal: consentimiento informado por escrito otorgado libremente por los padres/tutores legales y asentimiento informado por escrito del niño/adolescente de acuerdo con los requisitos locales.
3. Para pacientes mujeres en edad fértil, un resultado negativo en una prueba de embarazo en orina realizada en la visita de selección.
4. Voluntad de cumplir con todos los aspectos del protocolo, incluido el muestreo de sangre, durante la duración del estudio.

Criterios de inclusión para SCGAM-03 en Canadá:

Cualquiera:

Pacientes SCGAM-01 (Estados Unidos, Canadá):

1. Finalización del estudio principal SCGAM-01, con buena tolerancia de octanorm (según lo determine el investigador).

O:

Pacientes de novo (solo en Canadá):

1. C-a Edad de ≥18 años y ≤75 años.

1C-b Diagnóstico confirmado de IP según lo definido por ESID y PAGID y que requiere terapia de reemplazo de inmunoglobulina debido a hipogammaglobulinemia o agammaglobulinemia. Debe registrarse el tipo exacto de PI.

1. C-c Disponibilidad de los niveles mínimos de IgG de 2 infusiones de SCIG anteriores antes de la inscripción y mantenimiento de ≥5,0 g/l en los niveles mínimos de estas 2 infusiones anteriores.

Y:

2. Para pacientes adultos: libre consentimiento informado por escrito. Para pacientes menores de la mayoría de edad legal: consentimiento informado por escrito otorgado libremente por los padres/tutores legales y asentimiento informado por escrito del niño/adolescente de acuerdo con los requisitos locales.

3. Para pacientes mujeres en edad fértil, un resultado negativo en una prueba de embarazo en orina realizada en la visita de selección.

4. Voluntad de cumplir con todos los aspectos del protocolo, incluido el muestreo de sangre, durante la duración del estudio.

Criterios de exclusión para SCGAM-03:

1. Sujeto sin ningún tratamiento con IgG durante un período superior a aproximadamente 5 semanas entre la última infusión de Octanorm en el estudio SCGAM-01 y la primera infusión de Octanorm en el estudio SCGAM-03.
2. Exposición a sangre o cualquier hemoderivado o derivado, que no sea IgG utilizado para el tratamiento regular de la EIP, dentro de los 3 meses anteriores a la primera infusión en este estudio.
3. Embarazo planeado durante el curso del estudio.

Criterios de exclusión para SCGAM-03 en Canadá:

• Cualquiera:

Pacientes SCGAM-01 (Estados Unidos, Canadá):

1 Sujeto sin ningún tratamiento con IgG durante un período superior a 5 semanas entre la última infusión de octanorm en el estudio SCGAM-01 y la primera infusión de octanorm en el estudio SCGAM-03.

O:

Pacientes de novo (solo en Canadá):

1C-a Infección aguda que requiere tratamiento con antibióticos intravenosos en las 2 semanas anteriores y durante el período de selección.

1C-b Antecedentes conocidos de reacciones adversas a IgA en otros productos.

1C-c Pacientes con índice de masa corporal >40 kg/m2.

1C-d Antecedentes continuos de hipersensibilidad o reacciones persistentes a productos derivados de sangre o plasma, o cualquier componente del producto en investigación (como polisorbato 80).

1C-e Requisito de cualquier premedicación de rutina para la administración de IgG.

1C-f Antecedentes de neoplasias malignas de células linfoides e inmunodeficiencia con linfoma.

1C-g Deterioro grave de la función hepática (ALAT 3 veces por encima del límite superior de lo normal).

1C-h Enteropatías perdedoras de proteínas conocidas o proteinuria.

1C-i Presencia de deterioro de la función renal (creatinina >120 μM/L o creatinina >1,35 mg/dL) o predisposición a insuficiencia renal aguda (p. ej., cualquier grado de insuficiencia renal preexistente o tratamiento habitual con fármacos nefríticos conocidos).

1C-j Tratamiento con esteroides orales o parenterales durante ≥30 días o cuando se administran de forma intermitente o en bolo a dosis diarias ≥0,15 mg/kg.

1C-k Tratamiento con fármacos inmunosupresores o inmunomoduladores.

1C-l Vacunación viral viva (como sarampión, rubéola, paperas y varicela) dentro de los últimos 2 meses antes de la primera infusión de octanorm.

Y:

2. Exposición a sangre o cualquier hemoderivado o derivados del plasma, distintos de la SCIG utilizada para el tratamiento habitual de la EPI, en los 3 meses anteriores a la primera infusión de octanorm en este estudio.

3. Mujeres embarazadas o en período de lactancia o embarazo planificado durante el transcurso del estudio.

4. Tratamiento con cualquier medicamento en investigación (que no sea SCGAM-01) dentro de los 3 meses anteriores a la primera infusión de octanorm.

5. Presencia de cualquier condición que pueda interferir con la evaluación de la medicación del estudio o la realización satisfactoria del ensayo.

6. Se sabe o se sospecha que ha abusado del alcohol, las drogas, los agentes psicotrópicos u otras sustancias químicas en los últimos 12 meses antes de la primera infusión de octanorm.

7. Infección conocida o sospechada por VIH, VHC o VHB.