Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

BADANIE III FAZY KLINICZNEJ MAJĄCE NA CELU MONITOROWANIE BEZPIECZEŃSTWA, TOLERANCJI I SKUTECZNOŚCI PODSKÓRNEJ IMMUNOGLOBULINY LUDZKIEJ (OCTANORM) U PACJENTÓW Z PIERWOTNYM NIEDOBOREM ODPORNOŚCI, W TYM (LECZ NIE WYŁĄCZNIE) OSÓB, KTÓRE UKOŃCZYŁY BADANIE SCGAM-01

2 października 2020 zaktualizowane przez: Octapharma

Tytuł dla SCGAM-03: BADANIE III FAZY KLINICZNEJ W CELU MONITOROWANIA BEZPIECZEŃSTWA, TOLERANCJI I SKUTECZNOŚCI PODSKÓRNEJ IMMUNOGLOBULINY LUDZKIEJ (OCTANORM) U PACJENTÓW Z PIERWOTNYM NIEDOBOREM ODPORNOŚCI, KTÓRZY UKOŃCZYLI BADANIE SCGAM-01 Tytuł dla SCGAM-03 w Kanadzie: FAZA KLINICZNA III BADANIE MAJĄCE NA CELU MONITOROWANIE BEZPIECZEŃSTWA, TOLERANCJI I SKUTECZNOŚCI PODANYCH PODSKÓRNIE IMMUNOGLOBULIN LUDZKICH (OCTANORM) U PACJENTÓW Z PIERWOTNYM NIEDOBOREM ODPORNOŚCI, W TYM (LECZ NIE WYŁĄCZNIE) U OSÓB, KTÓRE UKOŃCZYŁY BADANIE SCGAM-01

Podsumowanie dla SCGAM-03: Badanie kliniczne III fazy w celu monitorowania bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności podskórnej immunoglobuliny ludzkiej (Octanorm) u pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności, którzy ukończyli badanie SCGAM-01.

Podsumowanie badania SCGAM-03 w Kanadzie: Badanie III fazy klinicznej w celu monitorowania bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności podskórnej immunoglobuliny ludzkiej (oktanormy) u pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności, w tym (między innymi) u pacjentów, którzy ukończyli badanie SCGAM-01

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2V2
        • Octapharma Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • Octapharma Research Site
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • Octapharma Research Site
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68046
        • Octapharma Research Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43617
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Frisco, Texas, Stany Zjednoczone, 75034
        • Octapharma Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia dla SCGAM-03:

  1. Ukończenie badania głównego SCGAM-01, z dobrą tolerancją Octanormu (zgodnie z ustaleniami badacza).
  2. Dla dorosłych pacjentów: dobrowolna pisemna świadoma zgoda. Dla pacjentów poniżej pełnoletności: dobrowolna pisemna świadoma zgoda rodziców/opiekunów prawnych oraz pisemna świadoma zgoda dziecka/nastolatka zgodnie z lokalnymi wymogami.
  3. W przypadku pacjentek w wieku rozrodczym negatywny wynik testu ciążowego z moczu wykonanego na wizycie przesiewowej.
  4. Gotowość do przestrzegania wszystkich aspektów protokołu, w tym pobierania krwi, przez cały czas trwania badania.

Kryteria włączenia dla SCGAM-03 w Kanadzie:

Albo:

Pacjenci SCGAM-01 (Stany Zjednoczone, Kanada):

1. Ukończenie badania głównego SCGAM-01, z dobrą tolerancją oktanormy (określoną przez badacza).

Lub:

Pacjenci de novo (tylko Kanada):

  1. C-a Wiek ≥18 lat i ≤75 lat.

1C-b Potwierdzone rozpoznanie PI zgodnie z definicją ESID i PAGID oraz wymagające terapii zastępczej immunoglobulinami z powodu hipogammaglobulinemii lub agammaglobulinemii. Należy odnotować dokładny typ PI.

  1. C-c Dostępność minimalnych poziomów IgG z 2 poprzednich wlewów SCIG przed włączeniem i utrzymanie ≥5,0 g/l minimalnych poziomów z tych 2 poprzednich wlewów.

I:

2. Dla dorosłych pacjentów: dobrowolna pisemna świadoma zgoda. Dla pacjentów poniżej pełnoletności: dobrowolna pisemna świadoma zgoda rodziców/opiekunów prawnych oraz pisemna świadoma zgoda dziecka/nastolatka zgodnie z lokalnymi wymogami.

3. W przypadku pacjentek w wieku rozrodczym negatywny wynik testu ciążowego z moczu wykonanego na Wizycie Skriningowej.

4. Chęć przestrzegania wszystkich aspektów protokołu, w tym pobierania krwi, przez cały czas trwania badania.

Kryteria wykluczenia dla SCGAM-03:

  1. Pacjent nie był leczony IgG przez okres dłuższy niż około 5 tygodni między ostatnim wlewem Octanormu w badaniu SCGAM-01 a pierwszym wlewem Octanormu w badaniu SCGAM-03.
  2. Ekspozycja na krew lub jakikolwiek produkt krwiopochodny lub pochodną, ​​inną niż IgG stosowana w regularnym leczeniu PID, w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym wlewem w tym badaniu.
  3. Planowana ciąża w trakcie badania.

Kryteria wykluczenia dla SCGAM-03 w Kanadzie:

  • Albo:

Pacjenci SCGAM-01 (Stany Zjednoczone, Kanada):

1 Pacjent bez leczenia IgG przez okres dłuższy niż 5 tygodni między ostatnim wlewem oktanormu w badaniu SCGAM-01 a pierwszym wlewem oktanormu w badaniu SCGAM-03.

Lub:

Pacjenci de novo (tylko Kanada):

1C-a Ostra infekcja wymagająca dożylnego leczenia antybiotykami w ciągu 2 tygodni przed iw trakcie okresu przesiewowego.

1C-b Znana historia działań niepożądanych na IgA w innych produktach.

1C-c Pacjenci ze wskaźnikiem masy ciała >40 kg/m2.

1C-d Trwająca historia nadwrażliwości lub uporczywych reakcji na produkty pochodzące z krwi lub osocza lub jakikolwiek składnik badanego produktu (taki jak Polisorbat 80).

1C-e Wymóg rutynowej premedykacji przed podaniem IgG.

1C-f Historia nowotworów złośliwych komórek limfoidalnych i niedoboru odporności z chłoniakiem.

1C-g Ciężkie zaburzenia czynności wątroby (ALAT 3 razy powyżej górnej granicy normy).

1C-h Znane enteropatie z utratą białka lub białkomocz.

1C-i Obecność upośledzonej czynności nerek (kreatynina >120 μM/l lub kreatynina >1,35 mg/dl) lub predyspozycja do ostrej niewydolności nerek (np. istniejąca wcześniej niewydolność nerek dowolnego stopnia lub rutynowe leczenie znanymi lekami nefrytycznymi).

1C-j Leczenie sterydami doustnymi lub pozajelitowymi przez ≥30 dni lub podawane z przerwami lub w bolusie w dawkach dobowych ≥0,15 mg/kg.

1C-k Leczenie lekami immunosupresyjnymi lub immunomodulującymi.

1C-1 Żywe szczepionki przeciw wirusom (takim jak odra, różyczka, świnka i ospa wietrzna) w ciągu ostatnich 2 miesięcy przed pierwszym wlewem oktanormu.

I:

2. Ekspozycja na krew lub jakiekolwiek produkty krwiopochodne lub pochodne osocza, inne niż SCIG stosowane w regularnym leczeniu PID, w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym wlewem oktanormu w tym badaniu.

3. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub planowana ciąża w trakcie badania.

4. Leczenie jakimkolwiek badanym produktem leczniczym (innym niż SCGAM-01) w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym wlewem oktanormu.

5. Obecność jakiegokolwiek stanu, który może zakłócać ocenę badanego leku lub zadowalające przeprowadzenie badania.

6. Znany lub podejrzewany o nadużywanie alkoholu, narkotyków, środków psychotropowych lub innych chemikaliów w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed pierwszym wlewem oktanormu.

7. Znane lub podejrzewane zakażenie wirusem HIV, HCV lub HBV.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Oktanorm 16,5%
oktanorm 16,5%, normalna immunoglobulina ludzka do podawania podskórnego (sc.).
Lek: Oktanorm 16,5%
Immunoglobulina ludzka normalna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie wszystkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Liczba TEAE
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Występowanie czasowo powiązanych TEAE
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Liczba czasowo powiązanych TEAE według szybkości infuzji
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Liczba czasowo powiązanych TEAE według szybkości infuzji. Obejmuje tylko ogólnoustrojowe TEAE bez infekcji i bez reakcji w miejscu wlewu
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Miejscowe reakcje w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Ciśnienie krwi
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Skurczowe i rozkurczowe.
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Temperatura ciała
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Częstość oddechów
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Sód
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Zmiany poziomu sodu od wartości początkowej do końca badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Potas
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Zmiany poziomu potasu od wartości początkowej do końca badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Glukoza we krwi
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Zmiany stężenia glukozy we krwi od wartości początkowej do końca badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
ALAT
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Zmiany w ALAT (transaminaza alaninowa) od wartości wyjściowej do końca badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
ASAT
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Zmiany w ASAT (aminotransferaza asparaginianowa) od wartości początkowej do końca badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
LDH
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Zmiany LDH (dehydrogenazy mleczanowej) od wartości początkowej do końca badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Bilirubina całkowita
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Zmiany bilirubiny całkowitej od wartości początkowej do końca badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Azot mocznikowy we krwi
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Zmiany w stężeniu azotu mocznikowego we krwi od wartości początkowej do końca badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Kreatynina
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Zmiany stężenia kreatyniny od wartości początkowej do końca badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
PH moczu
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Zmiany pH moczu od wartości początkowej do końca badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Liczba uczestników ze zmianą stężenia glukozy w moczu
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Liczba uczestników ze zmianą stężenia glukozy w moczu
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Liczba uczestników ze zmianą stężenia ciał ketonowych w moczu
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Liczba uczestników ze zmianą stężenia ciał ketonowych w moczu na początku i na końcu badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Liczba uczestników ze zmianą leukocytów w moczu
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Liczba uczestników ze zmianą liczby leukocytów w moczu na początku i na końcu badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Liczba uczestników ze zmianą stężenia hemoglobiny w moczu
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Liczba uczestników ze zmianą stężenia hemoglobiny w moczu na początku i na końcu badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Pełna liczba czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Zmiany całkowitej liczby krwinek czerwonych od wartości początkowej do końca badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Hematokryt
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Zmiany hematokrytu od wartości początkowej do końca badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Hemoglobina
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Zmiany stężenia hemoglobiny od wartości początkowej do końca badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Pełna liczba białych krwinek
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Zmiany całkowitej liczby krwinek białych od wartości początkowej do końca badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar minimalnych całkowitych poziomów IgG
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Pomiar minimalnych całkowitych poziomów IgG od wartości początkowej do końca badania
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Liczba uczestników z poważnymi infekcjami bakteryjnymi (SBI).
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Liczba uczestników z poważnymi infekcjami bakteryjnymi
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
Ankieta zdrowotna SF-36.
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku

Jakość życia pacjentów >= 14 lat oceniana za pomocą kwestionariusza Short Form 36 Health. Likerta jak skala.

Odpowiedzi udzielone przez pacjentów zostały połączone w celu utworzenia 8 punktów SF-36: funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, ból ciała, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, rola emocjonalna, zdrowie psychiczne

36 pytań, które mieszczą się w 4 podskalach: Punktacja 1-5: Gdzie 1 jest korzystniejsza niż 5 Punktacja 1-3: Gdzie 3 jest korzystniejsza niż 1 Punktacja 1-5: Gdzie 5 jest korzystniejsza niż 1 Ocena 1- 6: Gdzie 1 jest korzystniejsze niż 6. Surowe wyniki podskal są konwertowane na wynik skali od 0 do 100 za pomocą oprogramowania Quality Metric Health Outcomes™ 2.0. = 0 i najwyższy = 100, gdzie wysoki wynik oznacza korzystniejszy stan zdrowia
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku
CHQ-PF50 (Kwestionariusz zdrowia dziecka – formularz dla rodziców)
Ramy czasowe: Od początku do końca studiów, do 3,5 roku

Jakość życia pacjentów w wieku <14 lat oceniana za pomocą CHQ-PF50. Zmierzone wartości reprezentują zmianę wyniku od wartości początkowej do końca badania.

Wyprowadzono dwie oceny sumaryczne: fizyczną i psychospołeczną. Zgodnie z podręcznikiem punktacji, obliczone wyniki zostały przekształcone, dając każdej skali możliwy zakres od 0 do 100, z wyjątkiem zmiany stanu zdrowia, z możliwym zakresem od 1 do 5. Dla wszystkich skal CHQ-PF50 wyższe wyniki wskazywały więcej pozytywne funkcjonowanie lub lepszy stan zdrowia.
Od początku do końca studiów, do 3,5 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Octapharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 września 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 września 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 października 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SCGAM-03 -

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj