KLIININEN VAIHE III TUTKIMUS IHANAALAISEN IHMISEN IMMUNOGLOBULIIININ (OKTANORMIN) TURVALLISUUDEN, SIEDETTÄVYYDEN JA TEHOKKUUDEN SEURAAMISEKSI POTILAILILLE, jolla on PRIMAARINEN IMMUUNATETTAVUUSSAIRAUS, MUKAAN LUKIEN (MUTTA EI RAJOITETTU) HAHGAGAMAN TAPAHTUMIA

SCGAM-03:n sisällyttämiskriteerit:

1. Päätutkimuksen SCGAM-01 loppuun saattaminen hyvällä Octanormin sietokyvyllä (tutkijan määrittämänä).
2. Aikuisille potilaille: vapaasti annettu kirjallinen tietoinen suostumus. Potilaat, jotka ovat alle täysi-ikäisiä: vapaaehtoisesti annettu kirjallinen tietoinen suostumus vanhemmilta/laillisilta huoltajilta ja kirjallinen tietoinen suostumus lapselta/nuorelta paikallisten vaatimusten mukaisesti.
3. Hedelmällisessä iässä oleville naispotilaille seulontakäynnillä tehdyssä virtsan raskaustestissä negatiivinen tulos.
4. Halukkuus noudattaa kaikkia protokollan näkökohtia, mukaan lukien verinäytteenotto, tutkimuksen ajan.

SCGAM-03:n mukaanottokriteerit Kanadassa:

Jompikumpi:

SCGAM-01-potilaat (Yhdysvallat, Kanada):

1. Päätutkimuksen SCGAM-01 loppuun saattaminen oktanormin hyvällä sietokyvyllä (tutkijan määrittämänä).

Tai:

De novo -potilaat (vain Kanada):

1. C-a Ikä ≥18 vuotta ja ≤75 vuotta.

1C-b Vahvistettu PI-diagnoosi ESID:n ja PAGID:n mukaan ja vaatii immunoglobuliinikorvaushoitoa hypogammaglobulinemian tai agammaglobulinemian vuoksi. PI:n tarkka tyyppi tulee kirjata.

1. C-c Kahden edellisen SCIG-infuusion IgG-matalien tasojen saatavuus ennen rekisteröintiä ja ≥5,0 g/l:n ylläpito näiden kahden edellisen infuusion alimmilla tasoilla.

Ja:

2. Aikuiset potilaat: vapaaehtoisesti annettu kirjallinen tietoinen suostumus. Potilaat, jotka ovat alle täysi-ikäisiä: vapaaehtoisesti annettu kirjallinen tietoinen suostumus vanhemmilta/laillisilta huoltajilta ja kirjallinen tietoinen suostumus lapselta/nuorelta paikallisten vaatimusten mukaisesti.

3. Hedelmällisessä iässä oleville naispotilaille seulontakäynnillä tehdyssä virtsan raskaustestissä negatiivinen tulos.

4. Halukkuus noudattaa kaikkia tutkimussuunnitelman näkökohtia, mukaan lukien verinäytteenotto, tutkimuksen ajan.

SCGAM-03:n poissulkemiskriteerit:

1. Koehenkilö on ilman IgG-hoitoa yli noin 5 viikkoa viimeisen Octanorm-infuusion SCGAM-01-tutkimuksessa ja ensimmäisen Octanorm-infuusion välillä SCGAM-03-tutkimuksessa.
2. Altistuminen verelle tai mille tahansa muulle verituotteelle tai johdannaiselle, paitsi säännölliseen PID-hoitoon käytetylle IgG:lle, kolmen kuukauden aikana ennen ensimmäistä infuusiota tässä tutkimuksessa.
3. Suunniteltu raskaus tutkimuksen aikana.

SCGAM-03:n poissulkemiskriteerit Kanadassa:

• Jompikumpi:

SCGAM-01-potilaat (Yhdysvallat, Kanada):

1 Koehenkilö on ilman IgG-hoitoa yli 5 viikon ajan viimeisen octanorm-infuusion SCGAM-01-tutkimuksessa ja ensimmäisen octanorm-infuusion välillä SCGAM-03-tutkimuksessa.

Tai:

De novo -potilaat (vain Kanada):

1C-a Akuutti infektio, joka vaatii suonensisäistä antibioottihoitoa 2 viikon sisällä ennen seulontajaksoa ja sen aikana.

1C-b Tiedossa muiden tuotteiden IgA:n haittavaikutuksia.

1C-c Potilaat, joiden painoindeksi >40 kg/m2.

1C-d Jatkuvat yliherkkyysreaktiot tai jatkuvat reaktiot verestä tai plasmasta peräisin oleville tuotteille tai mille tahansa tutkimustuotteen aineosalle (kuten polysorbaatti 80).

1C-e Rutiininomaisen esilääkityksen vaatimus IgG:n antamista varten.

1C-f Aiemmat lymfoidisolujen pahanlaatuiset kasvaimet ja immuunipuutos lymfooman kanssa.

1C-g Vaikea maksan vajaatoiminta (ALAT 3 kertaa normaalin ylärajan yläpuolella).

1C-h Tunnetut proteiinia menettävät enteropatiat tai proteinuria.

1C-i Munuaisten vajaatoiminta (kreatiniini > 120 μM/l tai kreatiniini > 1,35 mg/dl) tai taipumus akuuttiin munuaisten vajaatoimintaan (esim. mikä tahansa aiempi munuaisten vajaatoiminta tai rutiinihoito tunnetuilla nefriittilääkkeillä).

1C-j Hoito oraalisilla tai parenteraalisilla steroideilla ≥30 päivän ajan tai jaksoittain tai boluksena vuorokausiannoksilla ≥0,15 mg/kg.

1C-k Hoito immunosuppressiivisilla tai immunomoduloivilla lääkkeillä.

1C-l Elävät virusrokotteet (kuten tuhkarokko, vihurirokko, sikotauti ja vesirokko) viimeisen 2 kuukauden aikana ennen ensimmäistä octanorm-infuusiota.

Ja:

2. Altistuminen verelle tai mille tahansa verituotteelle tai plasmajohdannaiselle, paitsi säännölliseen PID-hoitoon käytetylle SCIG:lle, kolmen kuukauden aikana ennen ensimmäistä octanorm-infuusiota tässä tutkimuksessa.

3. Raskaana olevat tai imettävät naiset tai suunniteltu raskaus tutkimuksen aikana.

4. Hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä (muulla kuin SCGAM-01:llä) 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä octanorm-infuusiota.

5. Sellaisen tilan olemassaolo, joka todennäköisesti häiritsee tutkimuslääkityksen arviointia tai tutkimuksen tyydyttävää suorittamista.

6. Tiedetään tai epäillään väärinkäyttäneen alkoholia, huumeita, psykotrooppisia aineita tai muita kemikaaleja viimeisten 12 kuukauden aikana ennen ensimmäistä octanorm-infuusiota.

7. Tunnettu tai epäilty HIV-, HCV- tai HBV-infektio.