KLINISCHE FASE III-ONDERZOEK OM DE VEILIGHEID, VERDRAAGBAARHEID EN WERKZAAMHEID VAN SUBCUTAAN HUMAN IMMUNOGLOBULINE (OCTANORM) TE CONTROLEREN BIJ PATIËNTEN MET PRIMAIRE IMMUNODEFICIENTIEZIEKTEN, INCLUSIEF (MAAR NIET BEPERKT TOT) DEGENEN DIE DE SCGAM-01-PROEF HEBBEN VOLTOOID

Opnamecriteria voor SCGAM-03:

1. Voltooiing van het hoofdonderzoek SCGAM-01, met goede tolerantie voor Octanorm (zoals bepaald door de onderzoeker).
2. Voor volwassen patiënten: vrij gegeven schriftelijke geïnformeerde toestemming. Voor patiënten onder de wettelijke meerderjarigheidsleeftijd: vrijwillig gegeven schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouders/wettelijke voogden en schriftelijke geïnformeerde toestemming van het kind/adolescent in overeenstemming met lokale vereisten.
3. Voor vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, een negatief resultaat van een urine-zwangerschapstest uitgevoerd tijdens het screeningsbezoek.
4. Bereidheid om te voldoen aan alle aspecten van het protocol, inclusief bloedafname, voor de duur van het onderzoek.

Opnamecriteria voor SCGAM-03 in Canada:

Of:

SCGAM-01-patiënten (Verenigde Staten, Canada):

1. Afronding van het hoofdonderzoek SCGAM-01, met goede tolerantie voor octanorm (zoals bepaald door de onderzoeker).

Of:

De novo-patiënten (alleen Canada):

1. C-a Leeftijd ≥18 jaar en ≤75 jaar.

1C-b Bevestigde diagnose van PI zoals gedefinieerd door ESID en PAGID en immunoglobulinesubstitutietherapie vereist vanwege hypogammaglobulinemie of agammaglobulinemie. Het exacte type PI moet worden geregistreerd.

1. C-c Beschikbaarheid van de IgG-dalspiegels van 2 eerdere SCIG-infusies vóór opname, en handhaving van ≥5,0 g/L in de dalspiegels van deze 2 eerdere infusies.

En:

2. Voor volwassen patiënten: vrij gegeven schriftelijke geïnformeerde toestemming. Voor patiënten onder de wettelijke meerderjarigheidsleeftijd: vrijwillig gegeven schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouders/wettelijke voogden en schriftelijke geïnformeerde toestemming van het kind/adolescent in overeenstemming met lokale vereisten.

3. Voor vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, een negatief resultaat van een urine-zwangerschapstest uitgevoerd tijdens het screeningsbezoek.

4. Bereidheid om te voldoen aan alle aspecten van het protocol, inclusief bloedafname, voor de duur van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria voor SCGAM-03:

1. Proefpersoon zonder enige IgG-behandeling gedurende een periode van meer dan ongeveer 5 weken tussen de laatste infusie van Octanorm in de SCGAM-01-studie en de eerste infusie van Octanorm in de SCGAM-03-studie.
2. Blootstelling aan bloed of een bloedproduct of derivaat, anders dan IgG gebruikt voor reguliere PID-behandeling, binnen de 3 maanden voorafgaand aan de eerste infusie in deze studie.
3. Geplande zwangerschap in de loop van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria voor SCGAM-03 in Canada:

• Of:

SCGAM-01-patiënten (Verenigde Staten, Canada):

1 Proefpersoon zonder enige IgG-behandeling gedurende een periode van meer dan 5 weken tussen de laatste infusie van octanorm in de SCGAM-01-studie en de eerste infusie van octanorm in de SCGAM-03-studie.

Of:

De novo-patiënten (alleen Canada):

1C-a Acute infectie waarvoor intraveneuze antibioticabehandeling nodig is binnen 2 weken voorafgaand aan en tijdens de screeningsperiode.

1C-b Bekende voorgeschiedenis van bijwerkingen van IgA in andere producten.

1C-c Patiënten met body mass index >40 kg/m2.

1C-d Aanhoudende voorgeschiedenis van overgevoeligheid of aanhoudende reacties op van bloed of plasma afgeleide producten, of een bestanddeel van het onderzoeksproduct (zoals polysorbaat 80).

1C-e Vereiste van routinematige premedicatie voor IgG-toediening.

1C-f Geschiedenis van maligniteiten van lymfoïde cellen en immunodeficiëntie met lymfoom.

1C-g Ernstige leverfunctiestoornis (ALAT 3 keer boven de bovengrens van normaal).

1C-h Bekende eiwitverliezende enteropathieën of proteïnurie.

1C-i Aanwezigheid van nierfunctiestoornis (creatinine >120 μM/L of creatinine >1,35 mg/dL), of aanleg voor acuut nierfalen (bijv. elke mate van reeds bestaande nierinsufficiëntie of routinematige behandeling met bekende nefritische geneesmiddelen).

1C-j Behandeling met orale of parenterale steroïden gedurende ≥30 dagen of bij intermitterende toediening of als bolus bij dagelijkse doses ≥0,15 mg/kg.

1C-k Behandeling met immunosuppressieve of immunomodulerende geneesmiddelen.

1C-l Levende virale vaccinatie (zoals mazelen, rubella, bof en varicella) binnen de laatste 2 maanden voorafgaand aan de eerste infusie van octanorm.

En:

2. Blootstelling aan bloed of bloedproducten of plasmaderivaten, anders dan SCIG gebruikt voor reguliere PID-behandeling, binnen de 3 maanden vóór de eerste infusie van octanorm in deze studie.

3. Zwangere of zogende vrouwen of geplande zwangerschap tijdens de studie.

4. Behandeling met een geneesmiddel voor onderzoek (anders dan dat van SCGAM-01) binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste infusie van octanorm.

5. Aanwezigheid van een aandoening die waarschijnlijk de beoordeling van de onderzoeksmedicatie of het bevredigende verloop van de studie verstoort.

6. Bekend of verdacht van misbruik van alcohol, drugs, psychotrope middelen of andere chemicaliën in de afgelopen 12 maanden voorafgaand aan de eerste infusie van octanorm.

7. Bekende of vermoede HIV-, HCV- of HBV-infectie.