KLINISK FASE III-STUDIE FOR Å OVERVÅKE SIKKERHETEN, TOLERABILITETEN OG EFFEKTIVITETEN AV SUBCUTANT HUMAN IMMUNOGLOBULIN (OKTANORM) HOS PASIENTER MED PRIMÆRE IMMUNOFEILSYKDOMMER, INKLUDERT (MEN IKKE BEGRENSET TIL HCG-T0)

Inkluderingskriterier for SCGAM-03:

1. Gjennomføring av hovedstudien SCGAM-01, med god toleranse for Octanorm (som bestemt av etterforskeren).
2. For voksne pasienter: fritt gitt skriftlig informert samtykke. For pasienter under myndighetsalder: fritt gitt skriftlig informert samtykke fra foreldre/foresatte og skriftlig informert samtykke fra barnet/ungdommen i henhold til lokale krav.
3. For kvinnelige pasienter i fertil alder, et negativt resultat i en uringraviditetstest utført ved screeningbesøket.
4. Vilje til å overholde alle aspekter av protokollen, inkludert blodprøvetaking, i løpet av studien.

Inkluderingskriterier for SCGAM-03 i Canada:

Enten:

SCGAM-01-pasienter (USA, Canada):

1. Gjennomføring av hovedstudien SCGAM-01, med god toleranse for oktanorm (som bestemt av utrederen).

Eller:

De novo pasienter (kun Canada):

1. C-a Alder på ≥18 år og ≤75 år.

1C-b Bekreftet diagnose av PI som definert av ESID og PAGID og krever immunglobulinerstatningsterapi på grunn av hypogammaglobulinemi eller agammaglobulinemi. Den nøyaktige typen PI bør registreres.

1. C-c Tilgjengelighet av IgG-bunnnivåene for 2 tidligere SCIG-infusjoner før registrering, og opprettholdelse av ≥5,0 g/L i bunnnivåene for disse 2 tidligere infusjonene.

Og:

2. For voksne pasienter: fritt gitt skriftlig informert samtykke. For pasienter under myndighetsalder: fritt gitt skriftlig informert samtykke fra foreldre/foresatte og skriftlig informert samtykke fra barnet/ungdommen i henhold til lokale krav.

3. For kvinnelige pasienter i fertil alder, et negativt resultat i en uringraviditetstest utført ved screeningbesøket.

4. Vilje til å overholde alle aspekter av protokollen, inkludert blodprøvetaking, så lenge studien varer.

Ekskluderingskriterier for SCGAM-03:

1. Pasienten var uten IgG-behandling i mer enn ca. 5 uker mellom siste infusjon av Octanorm i SCGAM-01-studien og den første infusjonen av Octanorm i SCGAM-03-studien.
2. Eksponering for blod eller andre blodprodukter eller derivater, annet enn IgG brukt til vanlig PID-behandling, innen 3 måneder før den første infusjonen i denne studien.
3. Planlagt graviditet i løpet av studiet.

Ekskluderingskriterier for SCGAM-03 i Canada:

• Enten:

SCGAM-01-pasienter (USA, Canada):

1 forsøksperson uten IgG-behandling i mer enn 5 uker mellom siste infusjon av oktanorm i SCGAM-01-studien og første infusjon av oktanorm i SCGAM-03-studien.

Eller:

De novo pasienter (kun Canada):

1C-a Akutt infeksjon som krever intravenøs antibiotikabehandling innen 2 uker før og under screeningsperioden.

1C-b Kjent historie med bivirkninger av IgA i andre produkter.

1C-c Pasienter med kroppsmasseindeks >40 kg/m2.

1C-d Pågående historie med overfølsomhet eller vedvarende reaksjoner på blod- eller plasmaavledede produkter, eller en hvilken som helst komponent av undersøkelsesproduktet (som Polysorbat 80).

1C-e Krav om rutinepremedisinering for IgG-administrasjon.

1C-f Anamnese med maligniteter i lymfoide celler og immunsvikt med lymfom.

1C-g Alvorlig nedsatt leverfunksjon (ALAT 3 ganger over øvre normalgrense).

1C-h Kjente proteintapende enteropatier eller proteinuri.

1C-i Tilstedeværelse av nedsatt nyrefunksjon (kreatinin >120 μM/L eller kreatinin >1,35 mg/dL), eller disposisjon for akutt nyresvikt (f.eks. enhver grad av eksisterende nyresvikt eller rutinemessig behandling med kjente nefritiske legemidler).

1C-j Behandling med orale eller parenterale steroider i ≥30 dager eller når det gis intermitterende eller som bolus ved daglige doser ≥0,15 mg/kg.

1C-k Behandling med immunsuppressive eller immunmodulerende legemidler.

1C-l Levende viral vaksinasjon (som meslinger, røde hunder, kusma og varicella) i løpet av de siste 2 månedene før første infusjon av oktanorm.

Og:

2. Eksponering for blod eller ethvert blodprodukt eller plasmaderivater, annet enn SCIG brukt til vanlig PID-behandling, innen 3 måneder før den første infusjonen av oktanorm i denne studien.

3. Gravide eller ammende kvinner eller planlagt graviditet i løpet av studien.

4. Behandling med ethvert forsøkslegemiddel (annet enn det for SCGAM-01) innen 3 måneder før første infusjon av oktanorm.

5. Tilstedeværelse av enhver tilstand som sannsynligvis vil forstyrre evalueringen av studiemedisinen eller tilfredsstillende gjennomføring av forsøket.

6. Kjent eller mistenkt for å misbruke alkohol, narkotika, psykotrope midler eller andre kjemikalier i løpet av de siste 12 månedene før første infusjon av oktanorm.

7. Kjent eller mistenkt HIV-, HCV- eller HBV-infeksjon.