KLINISK FAS III-STUDIE FÖR ÖVERVAKNING AV SÄKERHET, TOLERABILITET OCH EFFEKTIVITET HOS SUBCUTANT IMMUNOGLOBULIN (OKTANORM) HOS PATIENTER MED PRIMÄRA IMMUNBRISTSJUKDOMAR, INKLUSIVE (MEN EJ BEGRÄNSAT TILL HCG1 SJUKDOMAR)

Inklusionskriterier för SCGAM-03:

1. Slutförande av huvudstudien SCGAM-01, med god tolerans mot Octanorm (som fastställts av utredaren).
2. För vuxna patienter: fritt givet skriftligt informerat samtycke. För patienter under myndig ålder: fritt givet skriftligt informerat samtycke från föräldrar/vårdnadshavare och skriftligt informerat samtycke från barnet/ungdomen i enlighet med lokala krav.
3. För kvinnliga patienter i fertil ålder, ett negativt resultat i ett uringraviditetstest vid screeningbesöket.
4. Villighet att följa alla aspekter av protokollet, inklusive blodprovstagning, under hela studien.

Inklusionskriterier för SCGAM-03 i Kanada:

Antingen:

SCGAM-01-patienter (USA, Kanada):

1. Slutförande av huvudstudien SCGAM-01, med god tolerans för oktanorm (som fastställts av utredaren).

Eller:

De novo patienter (endast Kanada):

1. C-a Ålder ≥18 år och ≤75 år.

1C-b Bekräftad diagnos av PI enligt definitionen av ESID och PAGID och som kräver immunglobulinersättningsterapi på grund av hypogammaglobulinemi eller agammaglobulinemi. Den exakta typen av PI bör registreras.

1. C-c Tillgänglighet av IgG-dalnivåerna för 2 tidigare SCIG-infusioner före registrering och bibehållande av ≥5,0 g/L i dalnivåerna för dessa 2 tidigare infusioner.

Och:

2. För vuxna patienter: fritt givet skriftligt informerat samtycke. För patienter under myndig ålder: fritt givet skriftligt informerat samtycke från föräldrar/vårdnadshavare och skriftligt informerat samtycke från barnet/ungdomen i enlighet med lokala krav.

3. För kvinnliga patienter i fertil ålder, ett negativt resultat i ett uringraviditetstest utfört vid screeningbesöket.

4. Villighet att följa alla aspekter av protokollet, inklusive blodprovstagning, under hela studien.

Uteslutningskriterier för SCGAM-03:

1. Försökspersonen var utan någon IgG-behandling under längre tid än cirka 5 veckor mellan den sista infusionen av Octanorm i SCGAM-01-studien och den första infusionen av Octanorm i SCGAM-03-studien.
2. Exponering för blod eller någon annan blodprodukt eller derivat, annat än IgG som används för vanlig PID-behandling, inom 3 månader före den första infusionen i denna studie.
3. Planerad graviditet under studiens gång.

Uteslutningskriterier för SCGAM-03 i Kanada:

• Antingen:

SCGAM-01-patienter (USA, Kanada):

1 försöksperson är utan någon IgG-behandling under en period på mer än 5 veckor mellan den sista infusionen av octanorm i SCGAM-01-studien och den första infusionen av octanorm i SCGAM-03-studien.

Eller:

De novo patienter (endast Kanada):

1C-a Akut infektion som kräver intravenös antibiotikabehandling inom 2 veckor före och under screeningsperioden.

1C-b Känd historia av biverkningar av IgA i andra produkter.

1C-c Patienter med body mass index >40 kg/m2.

1C-d Pågående historia av överkänslighet eller ihållande reaktioner på blod- eller plasmahärledda produkter, eller någon komponent i undersökningsprodukten (såsom Polysorbate 80).

1C-e Krav på rutinpremedicinering för IgG-administrering.

1C-f Historik av maligniteter i lymfoida celler och immunbrist med lymfom.

1C-g Svår leverfunktionsnedsättning (ALAT 3 gånger över den övre normalgränsen).

1C-h Kända proteinförlorande enteropatier eller proteinuri.

1C-i Förekomst av nedsatt njurfunktion (kreatinin >120 μM/L eller kreatinin >1,35 mg/dL), eller predisposition för akut njursvikt (t.ex. någon grad av redan existerande njurinsufficiens eller rutinbehandling med kända nefritiska läkemedel).

1C-j Behandling med orala eller parenterala steroider i ≥30 dagar eller när den ges intermittent eller som bolus i dagliga doser ≥0,15 mg/kg.

1C-k Behandling med immunsuppressiva eller immunmodulerande läkemedel.

1C-l Levande virusvaccination (såsom mässling, röda hund, påssjuka och varicella) under de senaste 2 månaderna före första infusionen av octanorm.

Och:

2. Exponering för blod eller någon annan blodprodukt eller plasmaderivat, andra än SCIG som används för vanlig PID-behandling, inom 3 månader före den första infusionen av oktanorm i denna studie.

3. Gravida eller ammande kvinnor eller planerad graviditet under studiens gång.

4. Behandling med något prövningsläkemedel (annat än det för SCGAM-01) inom 3 månader före första infusion av oktanorm.

5. Förekomst av något tillstånd som sannolikt kommer att störa utvärderingen av studiemedicinering eller tillfredsställande genomförande av försöket.

6. Känd eller misstänkt för att missbruka alkohol, droger, psykotropa medel eller andra kemikalier under de senaste 12 månaderna före första infusionen av oktanorm.

7. Känd eller misstänkt HIV-, HCV- eller HBV-infektion.