KLINISK FASE III-UNDERSØGELSE TIL OVERVÅGNING AF SIKKERHED, TOLERABILITET OG EFFEKTIVITET AF SUBCUTAN HUMAN IMMUNOGLOBULIN (OKTANORM) HOS PATIENTER MED PRIMÆRE IMMUNFICIENCE-SYGDOMME, HERUNDER (MEN IKKE BEGRÆNSET TIL HCG-T0)

Inklusionskriterier for SCGAM-03:

1. Afslutning af hovedundersøgelsen SCGAM-01, med god tolerance over for Octanorm (som bestemt af investigator).
2. For voksne patienter: frit givet skriftligt informeret samtykke. For patienter under myndig alder: Frit givet skriftligt informeret samtykke fra forældre/værge og skriftligt informeret samtykke fra barnet/den unge i overensstemmelse med lokale krav.
3. For kvindelige patienter i den fødedygtige alder, et negativt resultat i en uringraviditetstest udført ved screeningsbesøget.
4. Vilje til at overholde alle aspekter af protokollen, inklusive blodprøvetagning, i hele undersøgelsens varighed.

Inklusionskriterier for SCGAM-03 i Canada:

Enten:

SCGAM-01 patienter (USA, Canada):

1. Afslutning af hovedundersøgelsen SCGAM-01, med god tolerance over for oktanorm (som bestemt af investigator).

Eller:

De novo patienter (kun Canada):

1. C-a Alder på ≥18 år og ≤75 år.

1C-b Bekræftet diagnose af PI som defineret af ESID og PAGID og kræver immunglobulinerstatningsterapi på grund af hypogammaglobulinæmi eller agammaglobulinæmi. Den nøjagtige type PI skal registreres.

1. C-c Tilgængelighed af IgG-trough-niveauerne for 2 tidligere SCIG-infusioner før tilmelding og opretholdelse af ≥5,0 g/L i bundniveauerne for disse 2 tidligere infusioner.

Og:

2. For voksne patienter: frit givet skriftligt informeret samtykke. For patienter under myndig alder: Frit givet skriftligt informeret samtykke fra forældre/værge og skriftligt informeret samtykke fra barnet/den unge i overensstemmelse med lokale krav.

3. For kvindelige patienter i den fødedygtige alder, et negativt resultat i en uringraviditetstest udført ved screeningsbesøget.

4. Vilje til at overholde alle aspekter af protokollen, inklusive blodprøvetagning, i hele undersøgelsens varighed.

Ekskluderingskriterier for SCGAM-03:

1. Forsøgspersonen var uden nogen IgG-behandling i mere end ca. 5 uger mellem den sidste infusion af Octanorm i SCGAM-01-undersøgelsen og den første infusion af Octanorm i SCGAM-03-undersøgelsen.
2. Eksponering for blod eller andre blodprodukter eller derivater, bortset fra IgG, der anvendes til almindelig PID-behandling, inden for 3 måneder før den første infusion i denne undersøgelse.
3. Planlagt graviditet i løbet af undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier for SCGAM-03 i Canada:

• Enten:

SCGAM-01 patienter (USA, Canada):

1 forsøgsperson var uden nogen IgG-behandling i mere end 5 uger mellem den sidste infusion af octanorm i SCGAM-01-undersøgelsen og den første infusion af octanorm i SCGAM-03-undersøgelsen.

Eller:

De novo patienter (kun Canada):

1C-a Akut infektion, der kræver intravenøs antibiotikabehandling inden for 2 uger før og under screeningsperioden.

1C-b Kendt historie med bivirkninger af IgA i andre produkter.

1C-c Patienter med body mass index >40 kg/m2.

1C-d Igangværende historie med overfølsomhed eller vedvarende reaktioner på blod- eller plasmaafledte produkter eller enhver komponent i forsøgsproduktet (såsom Polysorbat 80).

1C-e Krav om enhver rutinepræmedicinering til IgG-administration.

1C-f Anamnese med maligniteter i lymfoide celler og immundefekt med lymfom.

1C-g Svært nedsat leverfunktion (ALAT 3 gange over øvre normalgrænse).

1C-h Kendte proteintabende enteropatier eller proteinuri.

1C-i Tilstedeværelse af nedsat nyrefunktion (kreatinin >120 μM/L eller kreatinin >1,35 mg/dL) eller disposition for akut nyresvigt (f.eks. enhver grad af allerede eksisterende nyreinsufficiens eller rutinemæssig behandling med kendte nefritiske lægemidler).

1C-j Behandling med orale eller parenterale steroider i ≥30 dage eller ved intermitterende behandling eller som bolus ved daglige doser ≥0,15 mg/kg.

1C-k Behandling med immunsuppressive eller immunmodulerende lægemidler.

1C-l Levende viral vaccination (såsom mæslinger, røde hunde, fåresyge og skoldkopper) inden for de sidste 2 måneder før første infusion af octanorm.

Og:

2. Eksponering for blod eller ethvert blodprodukt eller plasmaderivater, bortset fra SCIG, der anvendes til almindelig PID-behandling, inden for de 3 måneder før den første infusion af octanorm i denne undersøgelse.

3. Gravide eller ammende kvinder eller planlagt graviditet i løbet af undersøgelsen.

4. Behandling med ethvert forsøgslægemiddel (bortset fra SCGAM-01) inden for 3 måneder før første infusion af octanorm.

5. Tilstedeværelse af enhver tilstand, der sandsynligvis vil forstyrre evalueringen af ​​undersøgelsesmedicin eller tilfredsstillende gennemførelse af forsøget.

6. Kendt eller mistænkt for at misbruge alkohol, stoffer, psykotrope midler eller andre kemikalier inden for de seneste 12 måneder forud for første infusion af octanorm.

7. Kendt eller mistænkt HIV-, HCV- eller HBV-infektion.