Évaluation clinique de la pharmacocinétique, de l'efficacité et de l'innocuité des IgIV à 10 % chez les patients atteints de DIP (CARES10)

Critère d'intégration:

• Consentement éclairé écrit / assentiment obtenu du ou des parents du participant / participant ou d'un représentant légalement acceptable indiquant qu'ils comprennent le but et les procédures requises pour l'étude et qu'ils sont disposés à y participer.
• Diagnostic clinique confirmé d'un PID, nécessitant un traitement par IgIV et ayant documenté une agammaglobulinémie (définie comme l'absence totale d'une ou plusieurs classes d'anticorps) ou une hypogammaglobulinémie (définie comme de faibles niveaux d'une ou plusieurs classes [c'est-à-dire au moins 2 écarts-types sous le niveau moyen par âge])
• Homme ou femme, âgé de 2 à 70 ans au moment du dépistage
• A reçu 200 à 800 mg/kg d'un traitement IgIV disponible dans le commerce à des intervalles de 21 ou 28 jours (± 3 jours ou ± 4 jours, respectivement) pendant au moins 3 cycles de perfusion avant le dépistage
• Au moins 2 niveaux creux d'IgG documentés tout en recevant une IgIV, supérieurs ou égaux à (>=) 6 grammes par litre (g/L) obtenus à 2 cycles de perfusion dans les 12 mois (1 doit être dans les 6 mois) avant Informé Signature du formulaire de consentement (ICF)
• Le participant est prêt à se conformer à toutes les exigences du protocole.
• Femmes en âge de procréer avec un test de grossesse urinaire négatif et qui acceptent d'utiliser des mesures de contrôle des naissances adéquates pendant l'étude
• Autorisation d'accès aux renseignements personnels sur la santé
• Le participant ayant déjà participé à un essai clinique avec une autre IgIV expérimentale peut être inscrit s'il a reçu un traitement IgIV stable disponible dans le commerce pendant au moins 3 cycles de perfusion (21 ou 28 jours) avant le dépistage
• Le participant actuellement sous traitement avec n'importe quelle immunoglobuline sous-cutanée (SCIG) peut être inscrit s'il passe à un traitement IgIV stable disponible dans le commerce pendant au moins 3 cycles de perfusion (21 ou 28 jours) avant le dépistage

Critère d'exclusion:

• MIP nouvellement diagnostiqué et naïf de thérapie de remplacement d'IgG
• Dysgammaglobulinémie (définie comme un déficit en une ou plusieurs classes d'anticorps, mais pas suffisamment grave pour nécessiter un traitement substitutif) ou déficit isolé en sous-classe d'IgG ou déficit profond en cellules T primaires (défini comme l'absence ou la réduction sévère des lymphocytes T [CD3+ <300 cellules par millimètre cube (cellule/mm3)] et une réponse proliférative absente ou particulièrement faible [10 % de la plage normale inférieure] à la phytohémagglutinine P [PHA])
• A des antécédents de réactions sévères ou graves ou d'hypersensibilité aux IgIV ou à d'autres formes injectables d'IgG
• A des antécédents d'événements thrombotiques (y compris thrombose veineuse profonde, accident vasculaire cérébral, embolie pulmonaire, accidents ischémiques transitoires ou infarctus du myocarde), tels que définis par au moins 1 événement dans la vie du participant
• A un déficit en IgA avec des anticorps anti-IgA documentés
• Avoir reçu des produits sanguins qui n'ont pas subi de mesures d'inactivation virale dans les 12 mois précédant la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF)
• Présente une entéropathie importante avec perte de protéines, un syndrome néphrotique ou une lymphangiectasie
• A une infection aiguë documentée par culture ou imagerie diagnostique et/ou une température corporelle >= 38 degrés Celsius (°C) (>=100,4 degré Fahrenheit (°F) dans les 7 jours précédant le dépistage
• A acquis le syndrome d'immunodéficience (SIDA) et/ou l'hépatite B/C active à la signature de l'ICF
• A des niveaux d'alanine aminotransférase (ALT) ou d'aspartate aminotransférase (AST), 2,5 fois la limite supérieure de la normale pour le laboratoire désigné pour l'étude
• Utilisation d'un dispositif d'accès veineux implanté
• Présente une anémie profonde (hémoglobine inférieure à 10 grammes par décilitre [g/dl]) ou une neutropénie sévère persistante (<= 1 000 neutrophiles par millimètre cube (mm^3) ou une lymphopénie de moins de 500 cellules par microlitre
• Avoir une maladie chronique grave telle qu'une insuffisance rénale (concentration de créatinine > 2,0 fois la limite supérieure de la normale) avec protéinurie, insuffisance cardiaque congestive (New York Heart Association III/IV), cardiomyopathie, arythmie cardiaque associée à des événements thromboemboliques (par exemple, fibrillation auriculaire) , une cardiopathie ischémique instable ou avancée, une hyperviscosité ou toute autre condition qui, selon l'investigateur, est susceptible d'interférer avec l'évaluation du médicament à l'étude ou avec le déroulement satisfaisant de l'essai. Les valeurs normales de créatinine sérique sont les suivantes : a) Femme (18 ans et plus) : 45 - 84 micromoles par litre (mcmol/L) ou 0,51 - 0,95 milligrammes par décilitre (mg/dl) ; b) Homme (18 ans et plus) : 59 - 103 mcmol/L ou 0,67 - 1,17 mg/dl
• A des antécédents d'une maladie maligne autre qu'un carcinome in situ correctement traité du col de l'utérus ou un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau dans les 24 mois précédant la signature de l'ICF
• A des antécédents d'épilepsie pharmacorésistante ou de multiples épisodes de migraine (définis comme au moins 1 épisode dans les 6 mois suivant la signature de l'ICF) non complètement contrôlés par des médicaments
• Les participants ne doivent pas recevoir de stéroïdes (dose quotidienne orale ou parentérale >= 0,15 milligramme par kilogramme par jour (mg/kg/jour) de prednisone ou équivalent) ou d'autres médicaments immunosuppresseurs ou chimiothérapie
• Femmes enceintes, allaitant ou planifiant une grossesse au cours de l'étude. Les femmes qui tomberont enceintes pendant l'étude seront retirées de l'étude
• A participé à une autre étude clinique dans les 3 semaines précédant l'étude Signature ICF
• A des antécédents d'abus de drogues ou d'alcool dans les 6 mois précédant le dépistage
• A employé ou un parent direct d'un employé du CRO, du site d'étude ou du commanditaire
• Précédemment traité dans le cadre de ce protocole
• Incapable de fournir un consentement éclairé ou de fournir un consentement éclairé par un représentant légalement autorisé