Evaluación clínica de la farmacocinética, la eficacia y la seguridad de la IgIV al 10 % en pacientes con IDP (CARES10)

Criterios de inclusión:

• Consentimiento/asentimiento informado por escrito obtenido del participante/padre(s) del participante o representante legalmente aceptable que indique que entienden el propósito y los procedimientos requeridos para el estudio y están dispuestos a participar en él.
• Diagnóstico clínico confirmado de una EPI, que requiere tratamiento con IgIV y tiene agammaglobulinemia documentada (definida como la ausencia total de una o más clases de anticuerpos) o hipogammaglobulinemia (definida como niveles bajos de una o más clases [es decir, al menos 2 desviaciones estándar bajo el nivel medio por edad])
• Hombre o mujer, de 2 a 70 años de edad en el momento de la selección
• Recibió de 200 a 800 mg/kg de una terapia con IgIV comercialmente disponible en intervalos de 21 o 28 días (±3 días o ±4 días, respectivamente) durante al menos 3 ciclos de infusión antes de la selección
• Al menos 2 niveles mínimos de IgG documentados mientras recibía una IgIV, mayores o iguales a (>=) 6 gramos por litro (g/L) obtenidos en 2 ciclos de infusión dentro de los 12 meses (1 debe ser dentro de los 6 meses) antes de Informado Firma del formulario de consentimiento (ICF)
• El participante está dispuesto a cumplir con todos los requisitos del protocolo.
• Mujeres en edad fértil con una prueba de embarazo en orina negativa y que aceptan emplear medidas anticonceptivas adecuadas durante el estudio
• Autorización para acceder a información personal de salud
• El participante que participó previamente en un ensayo clínico con otra IgIV experimental puede inscribirse si ha recibido una terapia de IgIV estable disponible comercialmente durante al menos 3 ciclos de infusión (21 o 28 días) antes de la selección.
• El participante que actualmente recibe tratamiento con cualquier inmunoglobulina subcutánea (SCIG) puede inscribirse si se cambia a una terapia IgIV estable disponible en el mercado durante al menos 3 ciclos de infusión (21 o 28 días) antes de la selección

Criterio de exclusión:

• PID recién diagnosticada y sin tratamiento previo con terapia de reemplazo de IgG
• Disgammaglobulinemia (definida como una deficiencia en una o más clases de anticuerpos, pero no lo suficientemente grave como para requerir terapia sustitutiva) o deficiencia aislada de subclases de IgG o deficiencia primaria profunda de células T (definida como la ausencia o reducción severa de linfocitos T [CD3+ <300 células por milímetro cúbico (células/mm3)] y una respuesta proliferativa ausente o particularmente baja [10 % del rango normal inferior] a la fitohemaglutinina P [PHA])
• Tiene antecedentes de reacciones graves o graves o hipersensibilidad a IgIV u otras formas inyectables de IgG
• Tiene antecedentes de eventos trombóticos (que incluyen trombosis venosa profunda, accidente cerebrovascular, embolia pulmonar, ataques isquémicos transitorios o infarto de miocardio), definidos por al menos 1 evento en la vida del participante
• Tiene deficiencia de IgA con anticuerpos documentados contra IgA
• Haber recibido productos sanguíneos que no se hayan sometido a medidas de inactivación viral dentro de los 12 meses anteriores a la firma del Formulario de Consentimiento Informado (ICF)
• Tiene enteropatía perdedora de proteínas significativa, síndrome nefrótico o linfangiectasia
• Tiene una infección aguda documentada por cultivo o imágenes de diagnóstico y/o una temperatura corporal >= 38 grados Celsius (°C) (>=100.4 grado Fahrenheit (°F) dentro de los 7 días previos a la evaluación
• Tiene síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) y/o enfermedad activa de hepatitis B/C en la firma de ICF
• Tiene niveles de alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST), 2,5 veces el límite superior normal para el laboratorio designado para el estudio
• Uso de un dispositivo de acceso venoso implantado
• Tiene anemia profunda (hemoglobina menos de 10 gramos por decilitro [g/dl]) o neutropenia severa persistente (<= 1000 neutrófilos por milímetro cúbico (mm^3) o linfopenia de menos de 500 células por microlitro
• Tiene una afección crónica grave, como insuficiencia renal (concentración de creatinina > 2,0 veces el límite superior de lo normal) con proteinuria, insuficiencia cardíaca congestiva (New York Heart Association III/IV), cardiomiopatía, arritmia cardíaca asociada con eventos tromboembólicos (p. ej., fibrilación auricular) , cardiopatía isquémica inestable o avanzada, hiperviscosidad o cualquier otra afección que el investigador crea que puede interferir con la evaluación del fármaco del estudio o con la realización satisfactoria del ensayo. Los valores normales de creatinina sérica son los siguientes: a) Mujeres (mayores de 18 años): 45 - 84 micromoles por litro (mcmol/L) o 0,51 - 0,95 miligramos por decilitro (mg/dl); b) Hombres (18+ años): 59 - 103 mcmol/L o 0,67 - 1,17 mg/dl
• Tiene antecedentes de una enfermedad maligna distinta del carcinoma in situ del cuello uterino tratado adecuadamente o el carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel dentro de los 24 meses anteriores a la firma de ICF
• Tiene antecedentes de epilepsia farmacorresistente o múltiples episodios de migraña (definidos como al menos 1 episodio dentro de los 6 meses posteriores a la firma de ICF) no controlados completamente con medicamentos
• Los participantes no deben recibir esteroides (dosis diaria oral o parenteral de >= 0,15 miligramos por kilogramo por día (mg/kg/día) de prednisona o equivalente) u otros medicamentos inmunosupresores o quimioterapia
• Mujeres que están embarazadas, amamantando o planeando un embarazo durante el curso del estudio. Las mujeres que queden embarazadas durante el estudio serán retiradas del estudio.
• Ha participado en otro estudio clínico dentro de las 3 semanas anteriores al estudio Firma ICF
• Tiene antecedentes de abuso de drogas o alcohol dentro de los 6 meses anteriores a la evaluación
• Ha empleado o es un familiar directo de un empleado del CRO, el sitio de estudio o el Patrocinador
• Previamente tratados bajo este protocolo
• Incapaz de proporcionar consentimiento informado o proporcionar consentimiento informado por un representante legalmente autorizado