Avaliação clínica da farmacocinética, eficácia e segurança de 10% de IVIg em pacientes com IDP (CARES10)

Critério de inclusão:

• Consentimento informado/assentimento por escrito obtido do(s) pai(s) do participante/participante ou representante legalmente aceitável, indicando que eles entendem o propósito e os procedimentos necessários para o estudo e estão dispostos a participar dele.
• Diagnóstico clínico confirmado de uma IDP, requerendo tratamento com IVIg e agamaglobulinemia documentada (definida como a ausência total de uma ou mais classes de anticorpos) ou hipogamaglobulinemia (definida como níveis baixos de uma ou mais classes [ou seja, pelo menos 2 desvios padrão sob o nível médio por idade])
• Homem ou mulher, com idades entre 2 e 70 anos na triagem
• Recebeu 200 a 800 mg/kg de uma terapia de IVIg disponível comercialmente em intervalos de 21 ou 28 dias (±3 dias ou ±4 dias, respectivamente) por pelo menos 3 ciclos de infusão antes da triagem
• Pelo menos 2 níveis mínimos documentados de IgG durante o recebimento de IVIg, maior ou igual a (>=) 6 gramas por litro (g/L) obtidos em 2 ciclos de infusão em 12 meses (1 deve estar dentro de 6 meses) antes do Informado Assinatura do Termo de Consentimento (ICF)
• O participante está disposto a cumprir todos os requisitos do protocolo.
• Mulheres com potencial para engravidar com teste de gravidez de urina negativo e que concordam em empregar medidas adequadas de controle de natalidade durante o estudo
• Autorização para acessar informações pessoais de saúde
• O participante que participou anteriormente de um ensaio clínico com outro IVIg experimental pode ser inscrito se tiver recebido terapia estável de IVIg comercialmente disponível por pelo menos 3 ciclos de infusão (21 ou 28 dias) antes da triagem
• O participante atualmente em tratamento com qualquer imunoglobulina subcutânea (SCIG) pode ser inscrito se mudar para terapia IVIg estável comercialmente disponível por pelo menos 3 ciclos de infusão (21 ou 28 dias) antes da triagem

Critério de exclusão:

• IDP recém-diagnosticada e virgem à terapia de reposição de IgG
• Disgamaglobulinemia (definida como uma deficiência em uma ou mais classes de anticorpos, mas não grave o suficiente para exigir terapia substitutiva) ou deficiência isolada da subclasse de IgG ou profunda deficiência primária de células T (definida como ausência ou redução grave de linfócitos T [CD3+ <300 células por milímetro cúbico (célula/mm3)] e uma resposta proliferativa ausente ou particularmente baixa [10% do intervalo normal inferior] à fitohemaglutinina P [PHA])
• Tem história de reações graves ou graves ou hipersensibilidade a IVIg ou outras formas injetáveis ​​de IgG
• Tem história de eventos trombóticos (incluindo trombose venosa profunda, acidente vascular cerebral, embolia pulmonar, ataques isquêmicos transitórios ou infarto do miocárdio), conforme definido por pelo menos 1 evento na vida do participante
• Tem deficiência de IgA com anticorpos documentados para IgA
• Ter recebido hemoderivados que não tenham sido submetidos a medidas de inativação viral nos 12 meses anteriores à assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
• Tem enteropatia com perda significativa de proteínas, síndrome nefrótica ou linfangiectasia
• Tem uma infecção aguda documentada por cultura ou diagnóstico por imagem e/ou temperatura corporal >= 38 graus Celsius (°C) (>=100,4 graus Fahrenheit (°F) dentro de 7 dias antes da triagem
• Tem síndrome de imunodeficiência adquirida (AIDS) e/ou doença ativa por hepatite B/C na assinatura do ICF
• Possui níveis de Alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST), 2,5 vezes acima do limite superior da normalidade para o laboratório designado para o estudo
• Usando um dispositivo de acesso venoso implantado
• Tem anemia profunda (hemoglobina inferior a 10 gramas por decilitro [g/dl]) ou neutropenia grave persistente (<= 1000 neutrófilos por milímetro cúbico (mm^3) ou linfopenia inferior a 500 células por microlitro
• Tem condição crônica grave, como insuficiência renal (concentração de creatinina > 2,0 vezes o limite superior do normal) com proteinúria, insuficiência cardíaca congestiva (New York Heart Association III/IV), cardiomiopatia, arritmia cardíaca associada a eventos tromboembólicos (por exemplo, fibrilação atrial) , doença cardíaca isquêmica instável ou avançada, hiperviscosidade ou qualquer outra condição que o investigador acredite que possa interferir na avaliação do medicamento em estudo ou na condução satisfatória do estudo. Os valores normais de creatinina sérica são os seguintes: a) Mulher (18+ anos): 45 - 84 micromoles por litro (mcmol/L) ou 0,51 - 0,95 miligramas por decilitro (mg/dl); b) Masculino (18+ anos): 59 - 103 mcmol/L ou 0,67 - 1,17 mg/dl
• Tem história de doença maligna que não seja carcinoma in situ do colo do útero ou carcinoma basocelular ou carcinoma espinocelular da pele devidamente tratado nos 24 meses anteriores à assinatura do ICF
• Tem história de epilepsia farmacorresistente ou múltiplos episódios de enxaqueca (definidos como pelo menos 1 episódio dentro de 6 meses após a assinatura do ICF) não completamente controlados por medicação
• Os participantes não devem estar recebendo esteróides (dose oral ou parenteral diária >= 0,15 miligrama por quilograma por dia (mg/kg/dia) de prednisona ou equivalente) ou outros medicamentos imunossupressores ou quimioterapia
• Mulheres grávidas, amamentando ou planejando uma gravidez durante o estudo. As mulheres que engravidarem durante o estudo serão retiradas do estudo
• Participou de outro estudo clínico nas 3 semanas anteriores à assinatura do ICF do estudo
• Tem histórico de abuso de drogas ou álcool nos 6 meses anteriores à triagem
• Empregado ou parente direto de um funcionário do CRO, do local do estudo ou do Patrocinador
• Anteriormente tratado sob este protocolo
• Incapaz de fornecer consentimento informado ou fornecer consentimento informado por um representante legalmente autorizado