Paramètres pour évaluer la réponse au traitement antibiotique intraveineux des exacerbations pulmonaires dans la fibrose kystique (PRIVATE)
La fibrose kystique (FK) est une maladie multisystémique caractérisée par des sécrétions visqueuses dans plusieurs systèmes d'organes. L'infection et les lésions pulmonaires représentent la majeure partie de la charge de morbidité. Les changements aigus des signes et symptômes respiratoires appelés exacerbations pulmonaires nécessitent un traitement avec des antibiotiques intraveineux et une hospitalisation. Ces épisodes perturbent considérablement la vie des personnes et ont un impact sur la fonction pulmonaire, la qualité de vie et la durée de vie. Les régimes de traitement actuels doivent être améliorés, mais une étude plus approfondie est nécessaire pour identifier qui pourrait bénéficier d'une approche différente.
Cette étude observationnelle vise à évaluer si les mesures multidimensionnelles prises pendant le traitement correspondent à la réponse ultérieure au traitement. Cela peut nous permettre de personnaliser plus efficacement le traitement à l'avenir et de mieux comprendre comment les individus réagissent au traitement.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Les exacerbations pulmonaires de la mucoviscidose nécessitent un traitement avec des antibiotiques intraveineux (IV) et une hospitalisation de 10 à 21 jours. Ces épisodes perturbent considérablement la vie des personnes et ont un impact sur la fonction pulmonaire, la qualité de vie et la durée de vie. Des preuves solides pour soutenir les approches de traitement actuelles font défaut avec une prise de conscience que les régimes actuels pourraient être optimisés.
Il n'existe pas encore de modèle pour prédire comment les patients atteints de mucoviscidose répondront à un traitement antibiotique IV - autre que le jugement clinique et la réponse de la fonction pulmonaire. Cela est dû au manque de mesures robustes pour identifier la réponse clinique au moment du traitement et prédire en toute sécurité les résultats cliniques ultérieurs. résultats. L'hétérogénéité de la population FK du 21e siècle signifie qu'une mesure composite multidimensionnelle est nécessaire. Cette étude a donc été conçue pour fournir une image globale de la réponse des personnes, y compris des mesures de résultats cliniques, biochimiques et liées aux patients. En utilisant l'évaluation multidimensionnelle, nous espérons que les mesures évaluées dans cette étude donneront une meilleure image de la façon dont les gens se sentent et comment ils réagissent au traitement.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Belfast, Royaume-Uni, BT9 7AE
- Belfast Regional Adult CF Centre
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Patients fréquentant le service pour adultes avec un diagnostic confirmé de mucoviscidose par test de la sueur ou génotype
- Capable de fournir un consentement éclairé écrit
- Capable de comprendre et de se conformer aux exigences et aux instructions du protocole
- Exacerbation pulmonaire confirmée nécessitant un traitement avec des antibiotiques intraveineux en utilisant des critères définis (le médecin et le patient ont convenu de la nécessité d'une admission pour un traitement antibiotique intraveineux)
Critère d'exclusion:
- Ancien receveur d'une greffe de poumon ou d'un autre organe solide
- Incapacité à remplir les questionnaires
- Inscription actuelle à un autre essai randomisé sur un médicament expérimental
- Admission pour des raisons autres que l'exacerbation pulmonaire de la mucoviscidose
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Autre
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Adultes atteints de fibrose kystique
Tous les adultes avec un diagnostic confirmé de fibrose kystique admis pour un traitement antibiotique intraveineux d'une exacerbation pulmonaire Cette étude est observationnelle donc aucune intervention ne sera réalisée. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1)
Délai: Modification de la fonction pulmonaire entre le départ et le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Fonction pulmonaire Mesure
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Modification de la fonction pulmonaire entre le départ et le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Échec du traitement défini par la nécessité d'un traitement antibiotique IV supplémentaire dans les 30 jours
Délai: Nécessité d'une nouvelle cure d'antibiotiques IV dans les 30 jours suivant la fin du traitement
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Le nombre de participants nécessitant une nouvelle cure d'antibiotiques IV dans les 30 jours
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Nécessité d'une nouvelle cure d'antibiotiques IV dans les 30 jours suivant la fin du traitement
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Modification des symptômes respiratoires
Délai: Changement entre le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Modification des symptômes respiratoires évaluée par CF-Respiratory Symptom Diary
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Changement entre le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Niveaux d'activité physique (nombre de pas, distance parcourue, minutes légèrement actives, activité physique à vitesse modérée (MVPA) et exercice)
Délai: Changement entre le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Changement des niveaux d'activité physique mesurés par un appareil portable consommable
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Changement entre le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Paramètres de sommeil mesurés par un appareil portable consommable
Délai: Changement entre le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Changement du temps passé au lit, du temps de sommeil et du temps d'éveil/d'agitation (minutes)
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Changement entre le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Modification du marqueur inflammatoire sérique (C-Reactive Protein)
Délai: Changement entre le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Modification du marqueur inflammatoire sérique (CRP)
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Changement entre le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Modification des marqueurs inflammatoires des expectorations
Délai: Changement entre le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Modification des crachats (interleukines, facteur de nécrose tumorale-alpha, calprotectine et protéine de la boîte de croissance de la mobilité humaine -1) marqueurs inflammatoires (mesurés en pg/ml)
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Changement entre le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Modification de la croissance microbiologique mesurée par culture
Délai: Changement entre le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Modification de la croissance microbiologique mesurée par culture
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Changement entre le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Modification de la composition de la communauté microbiologique mesurée par analyse du microbiote
Délai: Changement entre le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Modification de l'abondance relative, de la dominance, de l'uniformité, de la diversité et de la richesse microbiologiques
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Changement entre le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Modification du volume des expectorations sur 24 heures
Délai: Changement entre le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Modification du volume des expectorations sur 24 heures (ml)
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Changement entre le jour 0, le jour 5 et le jour 14 du traitement
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Temps jusqu'à la prochaine exacerbation
Délai: Délai avant la prochaine cure d'antibiotiques intraveineux dans la période de suivi de 12 mois (fin de l'étude)
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Temps jusqu'à la prochaine exacerbation
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Délai avant la prochaine cure d'antibiotiques intraveineux dans la période de suivi de 12 mois (fin de l'étude)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Damian Dr Downey, MBBS MD, Belfast Health And Social Care Trust
Publications et liens utiles
Publications générales
- Heltshe SL, Goss CH, Thompson V, Sagel SD, Sanders DB, Marshall BC, Flume PA. Short-term and long-term response to pulmonary exacerbation treatment in cystic fibrosis. Thorax. 2016 Mar;71(3):223-9. doi: 10.1136/thoraxjnl-2014-206750. Epub 2015 Apr 24.
- Britto MT, Kotagal UR, Hornung RW, Atherton HD, Tsevat J, Wilmott RW. Impact of recent pulmonary exacerbations on quality of life in patients with cystic fibrosis. Chest. 2002 Jan;121(1):64-72. doi: 10.1378/chest.121.1.64.
- de Boer K, Vandemheen KL, Tullis E, Doucette S, Fergusson D, Freitag A, Paterson N, Jackson M, Lougheed MD, Kumar V, Aaron SD. Exacerbation frequency and clinical outcomes in adult patients with cystic fibrosis. Thorax. 2011 Aug;66(8):680-5. doi: 10.1136/thx.2011.161117. Epub 2011 Jun 15.
- VanDevanter DR, Pasta DJ, Konstan MW. Treatment and demographic factors affecting time to next pulmonary exacerbation in cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2015 Nov;14(6):763-9. doi: 10.1016/j.jcf.2015.02.007. Epub 2015 Mar 6.
- Sanders DB, Bittner RC, Rosenfeld M, Hoffman LR, Redding GJ, Goss CH. Failure to recover to baseline pulmonary function after cystic fibrosis pulmonary exacerbation. Am J Respir Crit Care Med. 2010 Sep 1;182(5):627-32. doi: 10.1164/rccm.200909-1421OC. Epub 2010 May 12.
- Flume PA, Mogayzel PJ Jr, Robinson KA, Goss CH, Rosenblatt RL, Kuhn RJ, Marshall BC; Clinical Practice Guidelines for Pulmonary Therapies Committee. Cystic fibrosis pulmonary guidelines: treatment of pulmonary exacerbations. Am J Respir Crit Care Med. 2009 Nov 1;180(9):802-8. doi: 10.1164/rccm.200812-1845PP. Epub 2009 Sep 3.
- VanDevanter DR, O'Riordan MA, Blumer JL, Konstan MW. Assessing time to pulmonary function benefit following antibiotic treatment of acute cystic fibrosis exacerbations. Respir Res. 2010 Oct 6;11(1):137. doi: 10.1186/1465-9921-11-137.
- Collaco JM, Green DM, Cutting GR, Naughton KM, Mogayzel PJ Jr. Location and duration of treatment of cystic fibrosis respiratory exacerbations do not affect outcomes. Am J Respir Crit Care Med. 2010 Nov 1;182(9):1137-43. doi: 10.1164/rccm.201001-0057OC. Epub 2010 Jun 25.
- Smith DJ, Badrick AC, Zakrzewski M, Krause L, Bell SC, Anderson GJ, Reid DW. Pyrosequencing reveals transient cystic fibrosis lung microbiome changes with intravenous antibiotics. Eur Respir J. 2014 Oct;44(4):922-30. doi: 10.1183/09031936.00203013. Epub 2014 Jul 17.
- Heltshe SL, Goss CH. Optimising treatment of CF pulmonary exacerbation: a tough nut to crack. Thorax. 2016 Feb;71(2):101-2. doi: 10.1136/thoraxjnl-2015-208057. No abstract available.
- Shoki AH, Mayer-Hamblett N, Wilcox PG, Sin DD, Quon BS. Systematic review of blood biomarkers in cystic fibrosis pulmonary exacerbations. Chest. 2013 Nov;144(5):1659-1670. doi: 10.1378/chest.13-0693.
- McCourt F, O'Neill B, Logan I, Abbott J, Plant B, McCrum-Gardner E, McKeown S, Stuart Elborn J, Bradley JM. Indicators of pulmonary exacerbation in cystic fibrosis: A Delphi survey of patients and health professionals. J Cyst Fibros. 2015 Jan;14(1):90-6. doi: 10.1016/j.jcf.2014.06.007. Epub 2014 Aug 12.
- Goss CH, Edwards TC, Ramsey BW, Aitken ML, Patrick DL. Patient-reported respiratory symptoms in cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2009 Jul;8(4):245-52. doi: 10.1016/j.jcf.2009.04.003. Epub 2009 May 29.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IRAS 210802
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