Parâmetros para avaliar a resposta ao tratamento antibiótico intravenoso para exacerbações pulmonares na fibrose cística (PRIVATE)
A fibrose cística (FC) é uma doença multissistêmica caracterizada por secreções viscosas em múltiplos sistemas orgânicos. A infecção pulmonar e os danos são responsáveis pela maior parte da carga de doenças. Alterações agudas nos sinais e sintomas respiratórios denominadas Exacerbações Pulmonares requerem tratamento com antibióticos intravenosos e internação hospitalar. Esses episódios causam perturbações substanciais na vida das pessoas e afetam a função pulmonar, a qualidade de vida e o tempo de vida. Os regimes de tratamento atuais requerem melhorias, mas mais estudos são necessários para identificar quem pode se beneficiar de uma abordagem diferente.
Este estudo observacional visa avaliar se as medições multidimensionais realizadas durante o tratamento correspondem à resposta posterior ao tratamento. Isso pode nos permitir personalizar o tratamento de forma mais eficaz no futuro e entender melhor como os indivíduos respondem ao tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Exacerbações pulmonares na FC requerem tratamento com antibióticos intravenosos (IV) e internação hospitalar por 10 a 21 dias. Esses episódios causam perturbações substanciais na vida das pessoas e afetam a função pulmonar, a qualidade de vida e o tempo de vida. Faltam evidências robustas para apoiar as abordagens de tratamento atuais, com a consciência de que os regimes atuais podem ser otimizados.
Até o momento, não existe um modelo para prever como os pacientes com FC responderão ao tratamento com antibiótico IV - além do julgamento clínico e da resposta da função pulmonar. Isso se deve à falta de medidas robustas para identificar a resposta clínica no momento do tratamento e prever com segurança clínica resultados. A heterogeneidade da população com FC do século 21 significa que uma medida composta multidimensional é necessária. Este estudo foi, portanto, projetado para fornecer uma visão geral da resposta das pessoas, incluindo medidas de resultados clínicos, bioquímicos e relacionados ao paciente. Usando a avaliação multidimensional, esperamos que as medidas avaliadas neste estudo forneçam uma imagem melhor de como as pessoas se sentem e como respondem ao tratamento.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Belfast, Reino Unido, BT9 7AE
- Belfast Regional Adult CF Centre
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes atendidos no serviço adulto com diagnóstico confirmado de FC pelo teste do suor ou genótipo
- Capaz de fornecer consentimento informado por escrito
- Capaz de entender e cumprir os requisitos e instruções do protocolo
- Exacerbação Pulmonar Confirmada requerendo tratamento com antibióticos intravenosos usando critérios definidos (Médico e paciente concordaram com a necessidade de internação para tratamento com antibióticos intravenosos)
Critério de exclusão:
- Receptor anterior de um transplante de pulmão ou outro órgão sólido
- Incapacidade de preencher questionários
- Inscrição atual em outro estudo randomizado de medicamento experimental
- Admissão por outras razões que não a exacerbação pulmonar da FC
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Adultos com Fibrose Cística
Todos os adultos com diagnóstico confirmado de fibrose cística admitidos para tratamento antibiótico intravenoso de exacerbação pulmonar Este estudo é observacional, portanto nenhuma intervenção será realizada. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Volume Expiratório Forçado em 1 segundo (FEV1)
Prazo: Alteração na função pulmonar entre a linha de base e o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Medida da função pulmonar
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Alteração na função pulmonar entre a linha de base e o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Falha no tratamento definida pela necessidade de tratamento antibiótico intravenoso adicional em 30 dias
Prazo: Necessidade de um novo curso de antibióticos IV dentro de 30 dias após o término do tratamento
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O número de participantes que necessitam de um novo curso de antibióticos IV dentro de 30 dias
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Necessidade de um novo curso de antibióticos IV dentro de 30 dias após o término do tratamento
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Alteração nos sintomas respiratórios
Prazo: Mudança entre o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Mudança nos sintomas respiratórios avaliados pelo CF-Respiratory Symptom Diary
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Mudança entre o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Níveis de atividade física (contagem de passos, distância percorrida, minutos de atividade leve, atividade física de velocidade moderada (MVPA) e exercício)
Prazo: Mudança entre o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Alteração nos níveis de atividade física medidos por dispositivo vestível consumível
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Mudança entre o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Parâmetros de sono medidos por dispositivo vestível consumível
Prazo: Mudança entre o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Mudança no tempo na cama, tempo dormindo e tempo acordado/inquieto (minutos)
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Mudança entre o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Alteração no marcador inflamatório sérico (Proteína C-Reativa)
Prazo: Mudança entre o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Alteração no marcador inflamatório sérico (PCR)
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Mudança entre o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Alteração nos marcadores inflamatórios do escarro
Prazo: Mudança entre o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Alteração no escarro (Interleucinas, Fator de Necrose Tumoral-Alfa, Calprotectina e Proteína da Caixa de Crescimento de Mobilidade Humana -1) marcadores inflamatórios (medidos em pg/ml)
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Mudança entre o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Mudança no crescimento microbiológico medido pela cultura
Prazo: Mudança entre o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Mudança no crescimento microbiológico medido pela cultura
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Mudança entre o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Mudança na composição da comunidade microbiológica medida pela análise da microbiota
Prazo: Mudança entre o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Mudança na abundância relativa microbiológica, dominância, uniformidade, diversidade e riqueza
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Mudança entre o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Alteração no volume do escarro em 24 horas
Prazo: Mudança entre o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Alteração no volume de escarro de 24 horas (mls)
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Mudança entre o dia 0, dia 5 e dia 14 de tratamento
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Tempo para a próxima exacerbação
Prazo: Tempo para o próximo curso de antibióticos intravenosos dentro do período de acompanhamento de 12 meses (final do estudo)
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Tempo para a próxima exacerbação
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Tempo para o próximo curso de antibióticos intravenosos dentro do período de acompanhamento de 12 meses (final do estudo)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Damian Dr Downey, MBBS MD, Belfast Health and Social Care Trust
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Heltshe SL, Goss CH, Thompson V, Sagel SD, Sanders DB, Marshall BC, Flume PA. Short-term and long-term response to pulmonary exacerbation treatment in cystic fibrosis. Thorax. 2016 Mar;71(3):223-9. doi: 10.1136/thoraxjnl-2014-206750. Epub 2015 Apr 24.
- Britto MT, Kotagal UR, Hornung RW, Atherton HD, Tsevat J, Wilmott RW. Impact of recent pulmonary exacerbations on quality of life in patients with cystic fibrosis. Chest. 2002 Jan;121(1):64-72. doi: 10.1378/chest.121.1.64.
- de Boer K, Vandemheen KL, Tullis E, Doucette S, Fergusson D, Freitag A, Paterson N, Jackson M, Lougheed MD, Kumar V, Aaron SD. Exacerbation frequency and clinical outcomes in adult patients with cystic fibrosis. Thorax. 2011 Aug;66(8):680-5. doi: 10.1136/thx.2011.161117. Epub 2011 Jun 15.
- VanDevanter DR, Pasta DJ, Konstan MW. Treatment and demographic factors affecting time to next pulmonary exacerbation in cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2015 Nov;14(6):763-9. doi: 10.1016/j.jcf.2015.02.007. Epub 2015 Mar 6.
- Sanders DB, Bittner RC, Rosenfeld M, Hoffman LR, Redding GJ, Goss CH. Failure to recover to baseline pulmonary function after cystic fibrosis pulmonary exacerbation. Am J Respir Crit Care Med. 2010 Sep 1;182(5):627-32. doi: 10.1164/rccm.200909-1421OC. Epub 2010 May 12.
- Flume PA, Mogayzel PJ Jr, Robinson KA, Goss CH, Rosenblatt RL, Kuhn RJ, Marshall BC; Clinical Practice Guidelines for Pulmonary Therapies Committee. Cystic fibrosis pulmonary guidelines: treatment of pulmonary exacerbations. Am J Respir Crit Care Med. 2009 Nov 1;180(9):802-8. doi: 10.1164/rccm.200812-1845PP. Epub 2009 Sep 3.
- VanDevanter DR, O'Riordan MA, Blumer JL, Konstan MW. Assessing time to pulmonary function benefit following antibiotic treatment of acute cystic fibrosis exacerbations. Respir Res. 2010 Oct 6;11(1):137. doi: 10.1186/1465-9921-11-137.
- Collaco JM, Green DM, Cutting GR, Naughton KM, Mogayzel PJ Jr. Location and duration of treatment of cystic fibrosis respiratory exacerbations do not affect outcomes. Am J Respir Crit Care Med. 2010 Nov 1;182(9):1137-43. doi: 10.1164/rccm.201001-0057OC. Epub 2010 Jun 25.
- Smith DJ, Badrick AC, Zakrzewski M, Krause L, Bell SC, Anderson GJ, Reid DW. Pyrosequencing reveals transient cystic fibrosis lung microbiome changes with intravenous antibiotics. Eur Respir J. 2014 Oct;44(4):922-30. doi: 10.1183/09031936.00203013. Epub 2014 Jul 17.
- Heltshe SL, Goss CH. Optimising treatment of CF pulmonary exacerbation: a tough nut to crack. Thorax. 2016 Feb;71(2):101-2. doi: 10.1136/thoraxjnl-2015-208057. No abstract available.
- Shoki AH, Mayer-Hamblett N, Wilcox PG, Sin DD, Quon BS. Systematic review of blood biomarkers in cystic fibrosis pulmonary exacerbations. Chest. 2013 Nov;144(5):1659-1670. doi: 10.1378/chest.13-0693.
- McCourt F, O'Neill B, Logan I, Abbott J, Plant B, McCrum-Gardner E, McKeown S, Stuart Elborn J, Bradley JM. Indicators of pulmonary exacerbation in cystic fibrosis: A Delphi survey of patients and health professionals. J Cyst Fibros. 2015 Jan;14(1):90-6. doi: 10.1016/j.jcf.2014.06.007. Epub 2014 Aug 12.
- Goss CH, Edwards TC, Ramsey BW, Aitken ML, Patrick DL. Patient-reported respiratory symptoms in cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2009 Jul;8(4):245-52. doi: 10.1016/j.jcf.2009.04.003. Epub 2009 May 29.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IRAS 210802
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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