- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04016571
Parametrar för att bedöma respons på intravenös antibiotikabehandling för pulmonell exacerbation vid cystisk fibros (PRIVATE)
Cystisk fibros (CF) är en multisystemsjukdom som kännetecknas av trögflytande sekret i flera organsystem. Lunginfektion och skador står för det mesta av sjukdomsbördan. Akuta förändringar i andningssymptom och symtom som kallas lungexacerbationer kräver behandling med intravenös antibiotika och sjukhusinläggning. Dessa episoder orsakar betydande störningar i människors liv och påverkar lungfunktion, livskvalitet och livslängd. Nuvarande behandlingsregimer kräver förbättringar men ytterligare studier behövs för att identifiera vem som kan dra nytta av ett annat tillvägagångssätt.
Denna observationsstudie syftar till att bedöma om flerdimensionella mätningar som tas under behandlingen överensstämmer med senare behandlingssvar. Detta kan göra det möjligt för oss att skräddarsy behandlingen mer effektivt i framtiden och att bättre förstå hur individer svarar på behandlingen.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Lungexacerbationer vid CF kräver behandling med intravenös (IV) antibiotika och sjukhusinläggning i mellan 10-21 dagar. Dessa episoder orsakar avsevärda störningar i människors liv och påverkar lungfunktion, livskvalitet och livslängd. Robusta bevis för att stödja nuvarande behandlingsmetoder saknas med medvetenhet om att nuvarande regimer kan optimeras.
Ännu finns det ingen modell för att förutsäga hur patienter med CF kommer att svara på IV antibiotikabehandling - annat än kliniskt omdöme och lungfunktionssvar. Detta beror på bristen på robusta åtgärder för att identifiera kliniskt svar vid behandlingstillfället och säkert förutsäga senare kliniska resultat. Heterogeniteten hos CF-populationen från 2000-talet innebär att ett flerdimensionellt sammansatt mått behövs. Denna studie har därför utformats för att ge en övergripande bild av människors svar inklusive kliniska, biokemiska och patientrelaterade resultatmått. Med hjälp av multidimensionell bedömning hoppas vi att de åtgärder som bedöms i denna studie kommer att ge en bättre bild av hur människor mår och hur de svarar på behandlingen.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Belfast, Storbritannien, BT9 7AE
- Belfast Regional Adult CF Centre
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter som går till vuxentjänsten med en bekräftad diagnos av CF genom svetttest eller genotyp
- Kan ge skriftligt informerat samtycke
- Kunna förstå och följa protokollkrav och instruktioner
- Bekräftad lungexacerbation som kräver behandling med intravenös antibiotika enligt definierade kriterier (läkare och patient har kommit överens om behov av intagning för intravenös antibiotikabehandling)
Exklusions kriterier:
- Tidigare mottagare av en lung- eller annan solid organtransplantation
- Oförmåga att fylla i frågeformulär
- Nuvarande inskrivning i randomiserad prövning av andra prövningsläkemedel
- Inläggning av andra skäl än lungexacerbation av CF
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Övrig
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Vuxna med cystisk fibros
Alla vuxna med en bekräftad diagnos av cystisk fibros som tas in för intravenös antibiotikabehandling av en pulmonell exacerbation Denna studie är observationell så ingen intervention kommer att utföras. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1)
Tidsram: Förändring i lungfunktionen mellan baslinje och dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
Lungfunktion Mät
|
Förändring i lungfunktionen mellan baslinje och dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Behandlingsmisslyckande definieras av behov av ytterligare IV-antibiotisk behandling inom 30 dagar
Tidsram: Behov av ytterligare en kur med IV-antibiotika inom 30 dagar efter avslutad behandling
|
Antalet deltagare som behöver en ytterligare kur med IV-antibiotika inom 30 dagar
|
Behov av ytterligare en kur med IV-antibiotika inom 30 dagar efter avslutad behandling
|
|
Förändring i andningssymtom
Tidsram: Byt mellan dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
Förändring i andningssymtom utvärderade av CF-respiratoriska symtomdagbok
|
Byt mellan dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
|
Fysiska aktivitetsnivåer (stegräkning, promenerad distans, lätt aktiva minuter, måttlig hastighet fysisk aktivitet (MVPA) och motion)
Tidsram: Byt mellan dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
Förändring i fysisk aktivitetsnivåer mätt med förbrukningsbar bärbar enhet
|
Byt mellan dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
|
Sömnparametrar uppmätta av förbrukningsbar bärbar enhet
Tidsram: Byt mellan dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
Ändring i tid i sängen, tid sömn och tid vaken/rastlös (min)
|
Byt mellan dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
|
Förändring i seruminflammatorisk markör (C-Reactive Protein)
Tidsram: Byt mellan dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
Förändring i seruminflammatorisk markör (CRP)
|
Byt mellan dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
|
Förändring i sputum inflammatoriska markörer
Tidsram: Byt mellan dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
Förändring i sputum (interleukiner, tumörnekrosfaktor-alfa, kalprotektin och humant mobilitetstillväxtboxprotein -1) inflammatoriska markörer (mätt i pg/ml)
|
Byt mellan dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
|
Förändring i mikrobiologisk tillväxt mätt med odling
Tidsram: Byt mellan dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
Förändring i mikrobiologisk tillväxt mätt med odling
|
Byt mellan dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
|
Förändring i mikrobiologisk samhällssammansättning mätt med mikrobiotaanalys
Tidsram: Byt mellan dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
Förändring i mikrobiologisk relativ överflöd, dominans, jämnhet, mångfald och rikedom
|
Byt mellan dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
|
Ändring av 24 timmars sputumvolym
Tidsram: Byt mellan dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
Förändring i 24 timmars sputumvolym (mls)
|
Byt mellan dag 0, dag 5 och dag 14 av behandlingen
|
|
Dags för nästa exacerbation
Tidsram: Tid till nästa kur med intravenös antibiotika inom 12 månaders uppföljningsperiod (studieslut)
|
Dags för nästa exacerbation
|
Tid till nästa kur med intravenös antibiotika inom 12 månaders uppföljningsperiod (studieslut)
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Damian Dr Downey, MBBS MD, Belfast Health And Social Care Trust
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Heltshe SL, Goss CH, Thompson V, Sagel SD, Sanders DB, Marshall BC, Flume PA. Short-term and long-term response to pulmonary exacerbation treatment in cystic fibrosis. Thorax. 2016 Mar;71(3):223-9. doi: 10.1136/thoraxjnl-2014-206750. Epub 2015 Apr 24.
- Britto MT, Kotagal UR, Hornung RW, Atherton HD, Tsevat J, Wilmott RW. Impact of recent pulmonary exacerbations on quality of life in patients with cystic fibrosis. Chest. 2002 Jan;121(1):64-72. doi: 10.1378/chest.121.1.64.
- de Boer K, Vandemheen KL, Tullis E, Doucette S, Fergusson D, Freitag A, Paterson N, Jackson M, Lougheed MD, Kumar V, Aaron SD. Exacerbation frequency and clinical outcomes in adult patients with cystic fibrosis. Thorax. 2011 Aug;66(8):680-5. doi: 10.1136/thx.2011.161117. Epub 2011 Jun 15.
- VanDevanter DR, Pasta DJ, Konstan MW. Treatment and demographic factors affecting time to next pulmonary exacerbation in cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2015 Nov;14(6):763-9. doi: 10.1016/j.jcf.2015.02.007. Epub 2015 Mar 6.
- Sanders DB, Bittner RC, Rosenfeld M, Hoffman LR, Redding GJ, Goss CH. Failure to recover to baseline pulmonary function after cystic fibrosis pulmonary exacerbation. Am J Respir Crit Care Med. 2010 Sep 1;182(5):627-32. doi: 10.1164/rccm.200909-1421OC. Epub 2010 May 12.
- Flume PA, Mogayzel PJ Jr, Robinson KA, Goss CH, Rosenblatt RL, Kuhn RJ, Marshall BC; Clinical Practice Guidelines for Pulmonary Therapies Committee. Cystic fibrosis pulmonary guidelines: treatment of pulmonary exacerbations. Am J Respir Crit Care Med. 2009 Nov 1;180(9):802-8. doi: 10.1164/rccm.200812-1845PP. Epub 2009 Sep 3.
- VanDevanter DR, O'Riordan MA, Blumer JL, Konstan MW. Assessing time to pulmonary function benefit following antibiotic treatment of acute cystic fibrosis exacerbations. Respir Res. 2010 Oct 6;11(1):137. doi: 10.1186/1465-9921-11-137.
- Collaco JM, Green DM, Cutting GR, Naughton KM, Mogayzel PJ Jr. Location and duration of treatment of cystic fibrosis respiratory exacerbations do not affect outcomes. Am J Respir Crit Care Med. 2010 Nov 1;182(9):1137-43. doi: 10.1164/rccm.201001-0057OC. Epub 2010 Jun 25.
- Smith DJ, Badrick AC, Zakrzewski M, Krause L, Bell SC, Anderson GJ, Reid DW. Pyrosequencing reveals transient cystic fibrosis lung microbiome changes with intravenous antibiotics. Eur Respir J. 2014 Oct;44(4):922-30. doi: 10.1183/09031936.00203013. Epub 2014 Jul 17.
- Heltshe SL, Goss CH. Optimising treatment of CF pulmonary exacerbation: a tough nut to crack. Thorax. 2016 Feb;71(2):101-2. doi: 10.1136/thoraxjnl-2015-208057. No abstract available.
- Shoki AH, Mayer-Hamblett N, Wilcox PG, Sin DD, Quon BS. Systematic review of blood biomarkers in cystic fibrosis pulmonary exacerbations. Chest. 2013 Nov;144(5):1659-1670. doi: 10.1378/chest.13-0693.
- McCourt F, O'Neill B, Logan I, Abbott J, Plant B, McCrum-Gardner E, McKeown S, Stuart Elborn J, Bradley JM. Indicators of pulmonary exacerbation in cystic fibrosis: A Delphi survey of patients and health professionals. J Cyst Fibros. 2015 Jan;14(1):90-6. doi: 10.1016/j.jcf.2014.06.007. Epub 2014 Aug 12.
- Goss CH, Edwards TC, Ramsey BW, Aitken ML, Patrick DL. Patient-reported respiratory symptoms in cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2009 Jul;8(4):245-52. doi: 10.1016/j.jcf.2009.04.003. Epub 2009 May 29.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IRAS 210802
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .