评估囊性纤维化肺部恶化的静脉内抗生素治疗反应的参数 (PRIVATE)
2020年8月4日 更新者：Belfast Health and Social Care Trust
囊性纤维化 (CF) 是一种多系统疾病，其特征是多个器官系统出现粘性分泌物。 肺部感染和损害占疾病负担的大部分。 呼吸系统症状和体征的急性变化称为肺部恶化，需要静脉注射抗生素和住院治疗。 这些事件对人们的生活造成严重破坏，并影响肺功能、生活质量和寿命。 目前的治疗方案需要改进，但需要进一步研究以确定哪些人可能会从不同的方法中受益。
这项观察性研究旨在评估治疗期间进行的多维测量是否与以后的治疗反应相对应。 这可能使我们能够在未来更有效地个性化治疗，并更好地了解个人对治疗的反应。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
CF 的肺部恶化需要静脉内 (IV) 抗生素治疗和住院 10-21 天。 这些事件对人们的生活造成重大破坏，并影响肺功能、生活质量和寿命。缺乏支持当前治疗方法的有力证据，并意识到可以优化当前的治疗方案。
到目前为止，除了临床判断和肺功能反应外，还没有模型可以预测 CF 患者对静脉注射抗生素治疗的反应。这是由于缺乏强有力的措施来确定治疗时的临床反应并安全地预测以后的临床反应结果。 21 世纪 CF 人口的异质性意味着需要多维综合措施。 因此，本研究旨在提供人们反应的总体情况，包括临床、生化和患者相关的结果测量。 使用多维评估，我们希望本研究中评估的措施能够更好地了解人们的感受以及他们对治疗的反应。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
31
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Belfast、英国、BT9 7AE
- Belfast Regional Adult CF Centre
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
已确诊患有囊性纤维化的成年人根据定义的标准接受静脉内抗生素治疗肺部恶化（医生和患者同意需要接受静脉内抗生素治疗）
描述
纳入标准：
- 参加成人服务并通过汗液测试或基因型确诊为 CF 的患者
- 能够提供书面知情同意书
- 能够理解并遵守协议要求和说明
- 确认的肺部恶化需要使用定义的标准进行静脉内抗生素治疗（医生和患者同意需要入院进行静脉内抗生素治疗）
排除标准：
- 以前接受过肺或其他实体器官移植
- 无法完成问卷调查
- 目前参加其他研究性医药产品随机试验
- 因 CF 肺部恶化以外的原因入院
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：其他
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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患有囊性纤维化的成年人
所有确诊为囊性纤维化的成年人均接受静脉内抗生素治疗肺部恶化 这项研究是观察性的，因此不会进行任何干预。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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1 秒用力呼气量 (FEV1)
大体时间：基线与治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间肺功能的变化
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肺功能测量
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基线与治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间肺功能的变化
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗失败定义为需要在 30 天内进一步静脉注射抗生素治疗
大体时间：治疗完成后 30 天内需要进一步静脉注射抗生素
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在 30 天内需要进一步静脉注射抗生素疗程的参与者人数
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治疗完成后 30 天内需要进一步静脉注射抗生素
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呼吸系统症状的变化
大体时间：治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间的变化
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通过 CF-呼吸症状日记评估的呼吸症状变化
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治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间的变化
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体力活动水平（步数、步行距离、轻度活动分钟数、中等速度体力活动 (MVPA) 和锻炼）
大体时间：治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间的变化
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消耗性可穿戴设备测量的身体活动水平变化
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治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间的变化
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可穿戴设备测量的睡眠参数
大体时间：治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间的变化
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床上时间、睡眠时间和清醒/不安时间的变化（分钟）
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治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间的变化
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血清炎症标志物（C-反应蛋白）的变化
大体时间：治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间的变化
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血清炎症标志物（CRP）的变化
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治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间的变化
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痰液炎症标志物的变化
大体时间：治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间的变化
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痰液（白细胞介素、肿瘤坏死因子-α、钙卫蛋白和人体流动性生长盒蛋白 -1）炎症标志物的变化（以 pg/ml 为单位）
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治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间的变化
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通过培养测量微生物生长的变化
大体时间：治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间的变化
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通过培养测量微生物生长的变化
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治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间的变化
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通过微生物群分析测量微生物群落组成的变化
大体时间：治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间的变化
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微生物相对丰度、优势、均匀度、多样性和丰富度的变化
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治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间的变化
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24小时痰量变化
大体时间：治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间的变化
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24 小时痰量变化 (mls)
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治疗第 0 天、第 5 天和第 14 天之间的变化
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下次恶化的时间
大体时间：在 12 个月的随访期内（研究结束）到下一疗程静脉注射抗生素的时间
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下次恶化的时间
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在 12 个月的随访期内（研究结束）到下一疗程静脉注射抗生素的时间
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Damian Dr Downey, MBBS MD、Belfast Health and Social Care Trust
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Heltshe SL, Goss CH, Thompson V, Sagel SD, Sanders DB, Marshall BC, Flume PA. Short-term and long-term response to pulmonary exacerbation treatment in cystic fibrosis. Thorax. 2016 Mar;71(3):223-9. doi: 10.1136/thoraxjnl-2014-206750. Epub 2015 Apr 24.
- Britto MT, Kotagal UR, Hornung RW, Atherton HD, Tsevat J, Wilmott RW. Impact of recent pulmonary exacerbations on quality of life in patients with cystic fibrosis. Chest. 2002 Jan;121(1):64-72. doi: 10.1378/chest.121.1.64.
- de Boer K, Vandemheen KL, Tullis E, Doucette S, Fergusson D, Freitag A, Paterson N, Jackson M, Lougheed MD, Kumar V, Aaron SD. Exacerbation frequency and clinical outcomes in adult patients with cystic fibrosis. Thorax. 2011 Aug;66(8):680-5. doi: 10.1136/thx.2011.161117. Epub 2011 Jun 15.
- VanDevanter DR, Pasta DJ, Konstan MW. Treatment and demographic factors affecting time to next pulmonary exacerbation in cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2015 Nov;14(6):763-9. doi: 10.1016/j.jcf.2015.02.007. Epub 2015 Mar 6.
- Sanders DB, Bittner RC, Rosenfeld M, Hoffman LR, Redding GJ, Goss CH. Failure to recover to baseline pulmonary function after cystic fibrosis pulmonary exacerbation. Am J Respir Crit Care Med. 2010 Sep 1;182(5):627-32. doi: 10.1164/rccm.200909-1421OC. Epub 2010 May 12.
- Flume PA, Mogayzel PJ Jr, Robinson KA, Goss CH, Rosenblatt RL, Kuhn RJ, Marshall BC; Clinical Practice Guidelines for Pulmonary Therapies Committee. Cystic fibrosis pulmonary guidelines: treatment of pulmonary exacerbations. Am J Respir Crit Care Med. 2009 Nov 1;180(9):802-8. doi: 10.1164/rccm.200812-1845PP. Epub 2009 Sep 3.
- VanDevanter DR, O'Riordan MA, Blumer JL, Konstan MW. Assessing time to pulmonary function benefit following antibiotic treatment of acute cystic fibrosis exacerbations. Respir Res. 2010 Oct 6;11(1):137. doi: 10.1186/1465-9921-11-137.
- Collaco JM, Green DM, Cutting GR, Naughton KM, Mogayzel PJ Jr. Location and duration of treatment of cystic fibrosis respiratory exacerbations do not affect outcomes. Am J Respir Crit Care Med. 2010 Nov 1;182(9):1137-43. doi: 10.1164/rccm.201001-0057OC. Epub 2010 Jun 25.
- Smith DJ, Badrick AC, Zakrzewski M, Krause L, Bell SC, Anderson GJ, Reid DW. Pyrosequencing reveals transient cystic fibrosis lung microbiome changes with intravenous antibiotics. Eur Respir J. 2014 Oct;44(4):922-30. doi: 10.1183/09031936.00203013. Epub 2014 Jul 17.
- Heltshe SL, Goss CH. Optimising treatment of CF pulmonary exacerbation: a tough nut to crack. Thorax. 2016 Feb;71(2):101-2. doi: 10.1136/thoraxjnl-2015-208057. No abstract available.
- Shoki AH, Mayer-Hamblett N, Wilcox PG, Sin DD, Quon BS. Systematic review of blood biomarkers in cystic fibrosis pulmonary exacerbations. Chest. 2013 Nov;144(5):1659-1670. doi: 10.1378/chest.13-0693.
- McCourt F, O'Neill B, Logan I, Abbott J, Plant B, McCrum-Gardner E, McKeown S, Stuart Elborn J, Bradley JM. Indicators of pulmonary exacerbation in cystic fibrosis: A Delphi survey of patients and health professionals. J Cyst Fibros. 2015 Jan;14(1):90-6. doi: 10.1016/j.jcf.2014.06.007. Epub 2014 Aug 12.
- Goss CH, Edwards TC, Ramsey BW, Aitken ML, Patrick DL. Patient-reported respiratory symptoms in cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2009 Jul;8(4):245-52. doi: 10.1016/j.jcf.2009.04.003. Epub 2009 May 29.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年12月1日
初级完成 (实际的)
2018年8月10日
研究完成 (实际的)
2019年3月1日
研究注册日期
首次提交
2019年1月18日
首先提交符合 QC 标准的
2019年7月10日
首次发布 (实际的)
2019年7月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年8月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年8月4日
最后验证
2020年8月1日
更多信息
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