Une étude pour enquêter sur la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité du balovaptan chez les enfants atteints de troubles du spectre autistique

Critère d'intégration:

• Diagnostic du TSA selon les critères du Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux, Cinquième édition (DSM-5) pour le TSA. Les diagnostics seront effectués par une équipe d'experts en autisme et confirmés par les critères de l'Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2). Les critères du DSM-5 pour le diagnostic de l'autisme doivent être satisfaits avec la plus grande confiance dans l'opinion de l'investigateur. Les enfants avec des résultats de diagnostic ambigus ne peuvent pas être inscrits à l'étude. Si l'évaluation ADOS-2 a été réalisée par un évaluateur certifié et documentée dans les 12 mois suivant la visite de dépistage, il n'est pas obligatoire de la répéter à moins que le sujet ait été évalué avant l'âge de 2 ans.
• Audition et vision compatibles avec les évaluations de l'étude, telles que jugées par l'investigateur
• Capacité du sujet et du soignant à se conformer au protocole d'étude, au jugement de l'investigateur
• Disponibilité d'un parent ou d'un autre soignant fiable qui parle couramment la langue du site et a des contacts fréquents et suffisants avec le sujet.

Critère d'exclusion:

• Comorbidité psychiatrique et/ou neurologique cliniquement significative pouvant interférer avec les paramètres d'innocuité ou d'efficacité de l'avis de l'investigateur
• Régression cliniquement significative de toute compétence linguistique et motrice acquise de l'avis de l'investigateur tout au long du développement du sujet
• Antécédents de convulsions à l'exception d'une seule convulsion fébrile non compliquée >= 6 mois avant le dépistage
• Diagnostic clinique de neuropathie périphérique ou signes et symptômes indiquant une neuropathie périphérique
• Toute maladie cardiovasculaire cliniquement pertinente
• Élévation confirmée de la troponine I cardiaque (cTn I), de la troponine cardiaque T hautement sensible (hs cTn T), du peptide natriurétique de type pro-B N-terminal (NT-proBNP) ou, le cas échéant, d'une anomalie cliniquement pertinente dans l'échocardiogramme Doppler
• Anomalie cliniquement significative confirmée à l'ECG lors du dépistage, y compris, mais sans s'y limiter, un intervalle QT corrigé par l'utilisation de la formule de Fridericia (QTcF) >= 450 ms, l'absence de rythme sinusal dominant ou un bloc auriculo-ventriculaire du deuxième ou du troisième degré
• Pression artérielle systolique ou diastolique confirmée au-dessus du 95e centile ou en dessous du 5e centile selon les tableaux de normes des Centers for Disease Control and Prevention (CDC) se référant aux centiles de stature (taille) pour l'âge
• Fréquence cardiaque confirmée : >150 bpm chez les enfants de 2 ans, >135 bpm chez les enfants de 3 ans ou >120 bpm chez les enfants de 4 ans.
• Maladie ou affection concomitante qui pourrait interférer avec, ou dont le traitement pourrait interférer avec, la conduite de l'étude ; ou l'arrêt de médicaments interdits qui pourraient présenter des risques inacceptables pour le sujet de l'avis de l'investigateur
• Preuve d'une maladie gastro-intestinale actuelle qui interférerait avec la conduite de l'étude ou poserait des risques inacceptables de l'avis de l'investigateur
• Antécédents de coagulopathies, troubles hémorragiques ou dyscrasies sanguines
• Sérologie positive pour le VIH-1 ou le VIH-2
• Anomalie cliniquement significative confirmée dans les paramètres de l'hématologie, de la chimie clinique, de la coagulation ou de l'analyse d'urine, en particulier un nombre absolu de neutrophiles (ANC) confirmé
• Antécédents de malignité
• Perte de sang cliniquement significative dans les 3 mois précédant le dépistage
• Utilisation instable de médicaments autorisés pendant 4 semaines avant le dépistage
• Utilisation de médicaments interdits dans les 30 jours (ou 5 fois la demi-vie, selon la plus longue) avant le début du traitement à l'étude