Исследование по изучению фармакокинетики, безопасности и переносимости баловаптана у детей с расстройствами аутистического спектра

Критерии включения:

• Диагностика РАС в соответствии с критериями РАС Диагностического и статистического руководства по психическим расстройствам, пятое издание (DSM-5). Диагностика будет проводиться группой экспертов по аутизму и подтверждаться критериями Графика наблюдения за диагностикой аутизма, второе издание (ADOS-2). По мнению исследователя, критерии DSM-5 для диагностики аутизма должны быть соблюдены с максимальной достоверностью. Дети с неоднозначными результатами диагностики не могут быть включены в исследование. Если оценка ADOS-2 была проведена сертифицированным оценщиком и задокументирована в течение 12 месяцев после визита для скрининга, ее повторение не является обязательным, если субъект не был оценен в возрасте до 2 лет.
• Слух и зрение, совместимые с оценками исследования, по мнению исследователя
• Способность субъекта и лица, осуществляющего уход, соблюдать протокол исследования, по мнению исследователя.
• Наличие родителя или другого надежного опекуна, который свободно говорит на языке сайта и имеет частые и достаточные контакты с субъектом.

Критерий исключения:

• Клинически значимое психиатрическое и/или неврологическое сопутствующее заболевание, которое, по мнению исследователя, может влиять на конечные точки безопасности или эффективности.
• Клинически значимая регрессия любых приобретенных языковых и двигательных навыков, по мнению исследователя, на протяжении всего развития субъекта.
• Судороги в анамнезе, за исключением единичных неосложненных фебрильных судорог >= 6 месяцев до скрининга
• Клинический диагноз периферической невропатии или признаки и симптомы, указывающие на периферическую невропатию
• Любое клинически значимое сердечно-сосудистое заболевание
• Подтвержденное повышение уровня сердечного тропонина I (cTn I), высокочувствительного сердечного тропонина T (hs cTn T), N-концевого про-В-типа натрийуретического пептида (NT-proBNP) или клинически значимая аномалия на допплер-эхокардиограмме, если она проводилась
• Подтвержденная клинически значимая аномалия на ЭКГ при скрининге, включая, помимо прочего, интервал QT, скорректированный с помощью формулы Фридериции (QTcF) >= 450 мс, отсутствие доминирующего синусового ритма или атриовентрикулярную блокаду второй или третьей степени.
• Подтвержденное систолическое или диастолическое артериальное давление выше 95-го процентиля или ниже 5-го процентиля в соответствии с таблицами норм Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC) со ссылкой на процентили роста (роста) к возрасту.
• Подтвержденная частота сердечных сокращений: >150 ударов в минуту у детей 2 лет, >135 ударов в минуту у детей 3 лет или >120 ударов в минуту у детей 4 лет.
• Сопутствующее заболевание или состояние, которое может помешать или лечение которого может помешать проведению исследования; или прекращение приема запрещенных препаратов, которые, по мнению исследователя, могут представлять неприемлемый риск для субъекта.
• Доказательства текущего заболевания желудочно-кишечного тракта, которые могут помешать проведению исследования или создать неприемлемый риск, по мнению исследователя.
• Коагулопатии, нарушения свертываемости крови или дискразии крови в анамнезе
• Положительная серология на ВИЧ-1 или ВИЧ-2
• Подтвержденное клинически значимое отклонение в параметрах гематологии, клинической химии, коагуляции или анализа мочи, особенно подтвержденное абсолютное число нейтрофилов (АНЧ)
• История злокачественности
• Клинически значимая потеря крови в течение 3 месяцев до скрининга
• Нестабильный прием разрешенных препаратов в течение 4 недель до скрининга
• Использование запрещенных препаратов в течение 30 дней (или 5-кратного периода полувыведения, в зависимости от того, что больше) до начала исследуемого лечения.