Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji balovaptanu u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

21 września 2020 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Faza Ib, wieloośrodkowe, otwarte, 6-tygodniowe badanie z 48-tygodniowym przedłużeniem w celu zbadania farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji balovaptanu u dzieci w wieku 2-4 lat z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

Było to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy Ib z udziałem dzieci w wieku 2-4 lat z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD) w celu zbadania farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji doustnej dawki balowaptanu raz dziennie (QD). Badanie miało składać się z 6-tygodniowego okresu leczenia w celu oceny farmakokinetyki balowaptanu u dzieci w wieku od 2 do 4 lat, a następnie ewentualnego przedłużenia o 48 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • New York
      • Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center; Division of Child and Adolescent Psychiatry
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 4 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza ASD według kryteriów Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, wydanie piąte (DSM-5) dla ASD. Diagnostyka zostanie przeprowadzona przez zespół ekspertów od autyzmu i potwierdzona kryteriami Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2). Kryteria DSM-5 diagnozy autyzmu muszą być spełnione z najwyższą pewnością w opinii badacza. Dzieci z niejednoznacznymi wynikami diagnostycznymi nie mogą być włączone do badania. Jeżeli ocena ADOS-2 została przeprowadzona przez certyfikowanego oceniającego i udokumentowana w ciągu 12 miesięcy od wizyty przesiewowej, nie ma obowiązku jej powtarzania, chyba że osoba została oceniona poniżej 2 roku życia.
  • Słuch i wzrok zgodne z ocenami badania, według oceny badacza
  • Zdolność uczestnika i opiekuna do przestrzegania protokołu badania, w ocenie badacza
  • Dostępność rodzica lub innego godnego zaufania opiekuna, który biegle włada językiem strony i ma częsty i wystarczający kontakt z tematem.

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotne współistniejące choroby psychiczne i/lub neurologiczne, które zdaniem badacza mogą zakłócać punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa lub skuteczności
  • Klinicznie istotna regresja wszelkich nabytych umiejętności językowych i motorycznych w opinii badacza w trakcie rozwoju podmiotu
  • Historia napadów z wyjątkiem pojedynczego, niepowikłanego napadu gorączkowego >= 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Rozpoznanie kliniczne neuropatii obwodowej lub oznaki i objawy wskazujące na neuropatię obwodową
  • Każda istotna klinicznie choroba układu krążenia
  • Potwierdzone zwiększenie stężenia troponiny sercowej I (cTn I), wysokoczułej troponiny sercowej T (hs cTn T), N-końcowego peptydu natriuretycznego typu pro-B (NT-proBNP) lub, jeśli przeprowadzono, klinicznie istotna nieprawidłowość w echokardiogramie dopplerowskim
  • Potwierdzona klinicznie istotna nieprawidłowość w zapisie EKG podczas badania przesiewowego, w tym między innymi odstęp QT skorygowany za pomocą wzoru Fridericii (QTcF) >= 450 ms, brak dominującego rytmu zatokowego lub blok przedsionkowo-komorowy drugiego lub trzeciego stopnia
  • Potwierdzone skurczowe lub rozkurczowe ciśnienie krwi powyżej 95. percentyla lub poniżej 5. percentyla zgodnie z tabelami norm Centrum Kontroli i Zapobiegania Chorób (CDC) odnoszącymi się do percentyli wzrostu (wzrostu) dla wieku
  • Potwierdzone tętno: >150 uderzeń na minutę u dzieci w wieku 2 lat, >135 uderzeń na minutę u dzieci w wieku 3 lat lub >120 uderzeń na minutę u dzieci w wieku 4 lat.
  • Współistniejąca choroba lub stan, który może zakłócać przebieg badania lub którego leczenie może zakłócać; lub odstawienie zabronionego leku, który w opinii badacza może stanowić niedopuszczalne ryzyko dla podmiotu
  • Dowody na obecną chorobę przewodu pokarmowego, która w opinii badacza mogłaby zakłócić prowadzenie badania lub stwarzać niedopuszczalne ryzyko
  • Historia koagulopatii, skaz krwotocznych lub dyskrazji krwi
  • Pozytywna serologia w kierunku HIV-1 lub HIV-2
  • Potwierdzona klinicznie istotna nieprawidłowość parametrów hematologicznych, chemii klinicznej, krzepnięcia lub analizy moczu, w szczególności potwierdzona bezwzględna liczba neutrofili (ANC)
  • Historia nowotworów złośliwych
  • Klinicznie istotna utrata krwi w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Niestabilne stosowanie dozwolonych leków przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym
  • Stosowanie zabronionych leków w ciągu 30 dni (lub 5-krotności okresu półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Balowaptan
Lek: Balowaptan
Uczestnicy mieli otrzymywać doustną dawkę balowaptanu raz dziennie (QD) przez 6-tygodniowy okres leczenia, po którym nastąpił opcjonalny okres przedłużenia wynoszący 48 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Pole pod krzywą w stanie ustalonym (AUCss) Balovaptanu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Stężenie balowaptanu w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Stężenie metabolitu M2 w osoczu, jeśli dotyczy
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Stężenie metabolitu M3 w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Stosunek stężenia M2 do Balovaptanu w osoczu, jeśli dotyczy
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Stosunek stężenia M3 do Balovaptanu w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu
Przed podaniem dawki, 2, 4, 6 godzin po podaniu w 2. tygodniu; przed podaniem dawki w 6. tygodniu; przed podaniem dawki w 12. tygodniu; przed podaniem dawki w 24. tygodniu, przed podaniem dawki w 54. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Do około 20 tygodnia
Do około 20 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 maja 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 września 2020

Ostatnia weryfikacja

1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WP40877

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków o dane z badań klinicznych (www.clinicalstudydatarequest.com). Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji z badań klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów z badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Chile

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj