En studie för att undersöka farmakokinetiken, säkerheten och tolerabiliteten av Balovaptan hos barn med autismspektrumstörning

Inklusionskriterier:

• Diagnos av ASD enligt Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) kriterier för ASD. Diagnostik kommer att utföras av ett team av autismexperter och bekräftas av Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, andra upplagan (ADOS-2) kriterier. DSM-5-kriterierna för diagnos av autism måste uppfyllas med högsta tillförsikt enligt utredarens åsikt. Barn med tvetydiga diagnostiska resultat kan inte inkluderas i studien. Om ADOS-2-bedömningen har utförts av en certifierad bedömare och dokumenterad inom 12 månader efter screeningbesöket är det inte obligatoriskt att upprepa den om inte försökspersonen bedömdes under en ålder av 2 år.
• Hörsel och syn förenliga med studiens bedömningar, enligt bedömningen av utredaren
• Förmåga för försöksperson och vårdgivare att följa studieprotokollet, enligt utredarens bedömning
• Tillgänglighet för en förälder eller annan pålitlig vårdgivare som är flytande i språket på webbplatsen och har frekvent och tillräcklig kontakt med ämnet.

Exklusions kriterier:

• Kliniskt signifikant psykiatrisk och/eller neurologisk komorbiditet som kan störa säkerhets- eller effektmåtten enligt utredaren
• Kliniskt signifikant regression av alla förvärvade språk- och motoriska färdigheter enligt utredarens uppfattning under försökspersonens utveckling
• Historik med anfall med undantag för ett enstaka, icke-komplicerat feberkramper >= 6 månader före screening
• Klinisk diagnos av perifer neuropati eller tecken och symtom som tyder på perifer neuropati
• Alla kliniskt relevanta hjärt-kärlsjukdomar
• Bekräftad förhöjning av hjärttroponin I (cTn I), högkänsligt hjärttroponin T (hs cTn T), N-terminal pro-B-typ natriuretisk peptid (NT-proBNP) eller, om utförd, kliniskt relevant abnormitet i dopplerekokardiogram
• Bekräftad kliniskt signifikant abnormitet på EKG vid screening, inklusive, men inte begränsat till, ett QT-intervall korrigerat genom användning av Fridericias formel (QTcF) på >= 450 ms, frånvaro av dominerande sinusrytm eller andra eller tredje gradens atrioventrikulära blockering
• Bekräftat systoliskt eller diastoliskt blodtryck över 95:e percentilen eller under 5:e percentilen enligt Centers for Disease Control and Prevention (CDC) normtabeller som hänvisar till statur (längd)-percentiler
• Bekräftad hjärtfrekvens: >150 slag/min hos 2-åriga barn, >135 slag/min hos 3-åriga barn eller >120 slag/min hos 4-åriga barn.
• Samtidig sjukdom eller tillstånd som kan störa, eller behandling av vilka kan störa genomförandet av studien; eller utsättande av förbjuden medicinering som kan utgöra oacceptabla risker för försökspersonen enligt utredarens uppfattning
• Bevis för aktuell GI-sjukdom som skulle störa genomförandet av studien eller utgöra oacceptabla risker enligt utredarens uppfattning
• Historik av koagulopatier, blödningsrubbningar eller bloddyskrasier
• Positiv serologi för HIV-1 eller HIV-2
• Bekräftad kliniskt signifikant abnormitet i parametrar för hematologi, klinisk kemi, koagulation eller urinanalys, specifikt ett bekräftat absolut antal neutrofiler (ANC)
• Historia om malignitet
• Kliniskt signifikant förlust av blod inom 3 månader före screening
• Instabil användning av tillåtna mediciner i 4 veckor före screening
• Användning av förbjudna läkemedel inom 30 dagar (eller 5 gånger halveringstiden, beroende på vilken som är längre) innan studiebehandlingen påbörjas