Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající farmakokinetiku, bezpečnost a snášenlivost balovaptanu u dětí s poruchou autistického spektra

21. září 2020 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Fáze Ib, multicentrická, otevřená, 6týdenní studie s 48týdenním prodloužením ke zkoumání farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti balovaptanu u dětí ve věku 2-4 let s poruchou autistického spektra

Jednalo se o fázi Ib, multicentrickou, otevřenou studii u dětí ve věku 2–4 let s poruchou autistického spektra (ASD), která zkoumala farmakokinetiku, bezpečnost a snášenlivost perorální dávky balovaptanu jednou denně (QD). Studie měla sestávat z 6týdenního léčebného období k vyhodnocení farmakokinetiky balovaptanu u dětí ve věku 2 až 4 let, po kterém následovalo volitelné prodloužení o 48 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • New York
      • Staten Island, New York, Spojené státy, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center; Division of Child and Adolescent Psychiatry
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 4 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika ASD podle kritérií Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) pro ASD. Diagnostiku bude provádět tým odborníků na autismus a bude potvrzena kritérii Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2). Kritéria DSM-5 pro diagnózu autismu musí být splněna s nejvyšší důvěrou v názor zkoušejícího. Do studia nemohou být zařazeny děti s nejednoznačnými diagnostickými výsledky. Pokud bylo hodnocení ADOS-2 provedeno certifikovaným hodnotitelem a doloženo do 12 měsíců od screeningové návštěvy, není povinné jej opakovat, pokud nebyl subjekt hodnocen ve věku do 2 let.
  • Sluch a zrak kompatibilní s hodnocením studie, jak posoudil zkoušející
  • Schopnost subjektu a pečovatele dodržovat protokol studie podle úsudku zkoušejícího
  • Dostupnost rodiče nebo jiného spolehlivého pečovatele, který mluví plynně jazykem stránky a má častý a dostatečný kontakt se subjektem.

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významná psychiatrická a/nebo neurologická komorbidita, která může interferovat s koncovými body bezpečnosti nebo účinnosti z pohledu zkoušejícího
  • Klinicky signifikantní regrese jakýchkoli získaných jazykových a motorických dovedností podle názoru výzkumníka během vývoje subjektu
  • Anamnéza křečí s výjimkou jednoho nekomplikovaného febrilního záchvatu >= 6 měsíců před screeningem
  • Klinická diagnóza periferní neuropatie nebo známky a symptomy svědčící pro periferní neuropatii
  • Jakékoli klinicky relevantní kardiovaskulární onemocnění
  • Potvrzené zvýšení srdečního troponinu I (cTn I), vysoce citlivého srdečního troponinu T (hs cTn T), N-terminálního pro-B-typu natriuretického peptidu (NT-proBNP) nebo, pokud byla provedena, klinicky relevantní abnormalita na Dopplerově echokardiogramu
  • Potvrzená klinicky významná abnormalita na EKG při screeningu, mimo jiné včetně QT intervalu korigovaného pomocí Fridericiina vzorce (QTcF) >= 450 ms, absence dominujícího sinusového rytmu nebo atrioventrikulárního bloku druhého nebo třetího stupně
  • Potvrzený systolický nebo diastolický krevní tlak nad 95. percentilem nebo pod 5. percentilem podle tabulek norem Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC) s odkazem na percentily vzrůstu (výšky) podle věku
  • Potvrzená srdeční frekvence: >150 tepů za minutu u dvouletých dětí, >135 tepů za minutu u tříletých dětí nebo >120 tepů za minutu u čtyřletých dětí.
  • Průběžné onemocnění nebo stav, který by mohl narušovat nebo jehož léčba by mohla narušovat provádění studie; nebo přerušení zakázaných léků, které by podle názoru zkoušejícího mohly pro subjekt představovat nepřijatelná rizika
  • Důkaz pro současné onemocnění GI, které by podle názoru zkoušejícího narušovalo provádění studie nebo představovalo nepřijatelná rizika
  • Koagulopatie, poruchy krvácení nebo krevní dyskrazie v anamnéze
  • Pozitivní sérologie na HIV-1 nebo HIV-2
  • Potvrzená klinicky významná abnormalita v parametrech hematologie, klinické chemie, koagulace nebo analýzy moči, konkrétně potvrzený absolutní počet neutrofilů (ANC)
  • Historie malignity
  • Klinicky významná ztráta krve během 3 měsíců před screeningem
  • Nestabilní užívání povolených léků po dobu 4 týdnů před screeningem
  • Užívání zakázaných léků během 30 dnů (nebo 5násobku poločasu, podle toho, co je delší) před zahájením studijní léčby

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Balovaptan
Lék: Balovaptan
Účastníci měli dostávat perorální dávku balovaptanu jednou denně (QD) po dobu 6 týdnů léčby, po které následovalo případné prodloužení o 48 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Oblast pod křivkou v ustáleném stavu (AUCss) Balovaptanu
Časové okno: Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Plazmatická koncentrace balovaptanu
Časové okno: Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Plazmatická koncentrace metabolitu M2 podle potřeby
Časové okno: Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Plazmatická koncentrace metabolitu M3
Časové okno: Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Poměr plazmatické koncentrace M2 k Balovaptanu, podle potřeby
Časové okno: Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Poměr plazmatické koncentrace M3 k Balovaptanu
Časové okno: Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54
Před dávkou, 2, 4, 6 hodin po dávce v týdnu 2; předdávkujte v týdnu 6; předdávkování v týdnu 12; předdávkujte v týdnu 24, předdávkujte v týdnu 54

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Přibližně do 20. týdne
Přibližně do 20. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

23. dubna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

6. května 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

8. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. září 2020

Naposledy ověřeno

1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WP40877

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy pro žádosti o údaje z klinických studií (www.clinicalstudydatarequest.com). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení informací o klinických studiích a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Klinické studie na Balovaptan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit