자폐 스펙트럼 장애 아동을 대상으로 Balovaptan의 약동학, 안전성 및 내약성을 조사하기 위한 연구
2020년 9월 21일 업데이트: Hoffmann-La Roche
자폐증 스펙트럼 장애가 있는 2~4세 어린이를 대상으로 Balovaptan의 약동학, 안전성 및 내약성을 조사하기 위해 48주 연장된 1b상, 다기관, 공개 라벨, 6주 연구
이것은 자폐증 스펙트럼 장애(ASD)가 있는 2~4세 아동을 대상으로 한 1b상, 다기관, 공개 라벨 연구로, 경구 투여량의 발라밥탄 1일 1회(QD)의 약동학, 안전성 및 내약성을 조사했습니다.
이 연구는 2~4세 소아에서 발로밥탄의 약동학을 평가하기 위한 6주 치료 기간과 48주의 선택적 연장 기간으로 구성되었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
2
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
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New York
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Staten Island, New York, 미국, 10312
- Richmond Behavioral Associates
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center; Division of Child and Adolescent Psychiatry
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 정신 장애 진단 및 통계 매뉴얼, 제5판(DSM-5) ASD 기준에 따른 ASD 진단. 진단은 자폐증 전문가 팀에 의해 수행되고 Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition(ADOS-2) 기준에 의해 확인됩니다. 자폐증 진단을 위한 DSM-5 기준은 연구자의 의견에서 가장 높은 확신을 가지고 충족되어야 합니다. 진단 결과가 모호한 아동은 연구에 등록할 수 없습니다. ADOS-2 평가가 공인 평가자에 의해 수행되고 스크리닝 방문 후 12개월 이내에 문서화된 경우, 피험자가 2세 미만으로 평가되지 않는 한 반복할 의무가 없습니다.
- 조사자의 판단에 따라 연구 평가와 호환되는 청력 및 시력
- 연구자의 판단에 따라 피험자와 간병인이 연구 프로토콜을 준수할 수 있는 능력
- 사이트의 언어에 능통하고 피험자와 자주 충분한 접촉을 하는 부모 또는 기타 신뢰할 수 있는 간병인의 가용성.
제외 기준:
- 연구자의 관점에서 안전성 또는 효능 종점을 방해할 수 있는 임상적으로 중요한 정신과 및/또는 신경학적 동반이환
- 피험자의 발달 전반에 걸쳐 조사자의 의견에 따라 획득한 언어 및 운동 기능 기술의 임상적으로 유의미한 퇴보
- 합병증이 없는 단일 열성 발작을 제외한 발작 병력 >= 스크리닝 전 6개월
- 말초 신경병증의 임상 진단 또는 말초 신경병증을 나타내는 징후 및 증상
- 임상적으로 관련된 모든 심혈관 질환
- 심장 트로포닌 I(cTn I), 고감도 심장 트로포닌 T(hs cTn T), N-말단 pro-B형 나트륨 이뇨 펩티드(NT-proBNP)의 확인된 상승 또는 수행된 경우 도플러 심초음파에서 임상적으로 관련된 이상
- 프리데리시아 공식(QTcF)을 사용하여 교정된 QT 간격 >= 450ms, 지배적인 동리듬의 부재, 또는 2도 또는 3도 방실 차단을 포함하되 이에 국한되지 않는 스크리닝 시 ECG에서 확인된 임상적으로 유의한 이상
- 신장(신장)-연령 백분위수를 참조하는 질병 통제 예방 센터(CDC) 기준표에 따라 95번째 백분위수 이상 또는 5번째 백분위수 미만으로 확인된 수축기 또는 이완기 혈압
- 확인된 심박수: 2세 아동의 경우 >150bpm, 3세 아동의 경우 >135bpm 또는 4세 아동의 경우 >120bpm.
- 연구 수행을 방해할 수 있거나 방해할 수 있는 치료가 수반되는 질병 또는 상태; 또는 연구자의 의견에 따라 피험자에게 허용할 수 없는 위험을 초래할 수 있는 금지된 약물의 중단
- 연구 수행을 방해하거나 조사자의 의견에 허용할 수 없는 위험을 초래할 현재 위장관 질환에 대한 증거
- 응고 장애, 출혈 장애 또는 혈액 질환의 병력
- HIV-1 또는 HIV-2에 대한 양성 혈청학
- 혈액학, 임상 화학, 응고 또는 요검사의 매개변수, 구체적으로 확인된 절대 호중구 수(ANC)에서 임상적으로 유의미한 이상이 확인됨
- 악성의 역사
- 스크리닝 전 3개월 이내에 임상적으로 유의한 혈액 손실
- 스크리닝 전 4주 동안 허용된 약물의 불안정한 사용
- 연구 치료 시작 전 30일 이내(또는 반감기의 5배 중 더 긴 기간)에 금지 약물 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 발로밥탄
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참가자들은 6주의 치료 기간 동안 하루에 한 번(QD) 발로밥탄 경구 투여를 받은 후 선택적으로 48주의 연장 기간을 받았습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Balovaptan의 정상 상태 곡선 아래 면적(AUCss)
기간: 투약 전, 2주째 투약 후 2, 4, 6시간; 6주에 투여 전; 12주차에 투여 전; 24주차에 투여 전, 54주차에 투여 전
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투약 전, 2주째 투약 후 2, 4, 6시간; 6주에 투여 전; 12주차에 투여 전; 24주차에 투여 전, 54주차에 투여 전
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Balovaptan의 혈장 농도
기간: 투약 전, 2주째 투약 후 2, 4, 6시간; 6주에 투여 전; 12주차에 투여 전; 24주차에 투여 전, 54주차에 투여 전
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투약 전, 2주째 투약 후 2, 4, 6시간; 6주에 투여 전; 12주차에 투여 전; 24주차에 투여 전, 54주차에 투여 전
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해당되는 경우 M2 대사산물의 혈장 농도
기간: 투약 전, 2주째 투약 후 2, 4, 6시간; 6주에 투여 전; 12주차에 투여 전; 24주차에 투여 전, 54주차에 투여 전
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투약 전, 2주째 투약 후 2, 4, 6시간; 6주에 투여 전; 12주차에 투여 전; 24주차에 투여 전, 54주차에 투여 전
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M3 대사체의 혈장 농도
기간: 투약 전, 2주째 투약 후 2, 4, 6시간; 6주에 투여 전; 12주차에 투여 전; 24주차에 투여 전, 54주차에 투여 전
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투약 전, 2주째 투약 후 2, 4, 6시간; 6주에 투여 전; 12주차에 투여 전; 24주차에 투여 전, 54주차에 투여 전
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적용 가능한 경우 M2 대 Balovaptan의 혈장 농도 비율
기간: 투약 전, 2주째 투약 후 2, 4, 6시간; 6주에 투여 전; 12주차에 투여 전; 24주차에 투여 전, 54주차에 투여 전
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투약 전, 2주째 투약 후 2, 4, 6시간; 6주에 투여 전; 12주차에 투여 전; 24주차에 투여 전, 54주차에 투여 전
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M3 대 Balovaptan의 혈장 농도 비율
기간: 투약 전, 2주째 투약 후 2, 4, 6시간; 6주에 투여 전; 12주차에 투여 전; 24주차에 투여 전, 54주차에 투여 전
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투약 전, 2주째 투약 후 2, 4, 6시간; 6주에 투여 전; 12주차에 투여 전; 24주차에 투여 전, 54주차에 투여 전
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 약 20주까지
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약 20주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 12월 19일
기본 완료 (실제)
2020년 4월 23일
연구 완료 (실제)
2020년 5월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 8월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 8월 6일
처음 게시됨 (실제)
2019년 8월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 10월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 9월 21일
마지막으로 확인됨
2020년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- WP40877
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 데이터 요청 플랫폼(www.clinicalstudydatarequest.com)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
적격 연구에 대한 Roche의 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx)에서 확인할 수 있습니다.
임상 연구 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 액세스 요청 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)를 참조하십시오.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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자폐 스펙트럼 장애에 대한 임상 시험
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University Hospital, Basel, SwitzerlandGebert Rüf-Stiftung모집하지 않고 적극적으로ESBL(Extended Spectrum Beta Lactamases) 대장균스위스