Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus balovaptaanin farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä autismikirjon häiriöistä kärsivillä lapsilla

maanantai 21. syyskuuta 2020 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Vaihe Ib, monikeskus, avoin, 6 viikon tutkimus, jossa on 48 viikon jatkotutkimus, jossa tutkitaan balovaptaanin farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä 2–4-vuotiailla lapsilla, joilla on autismispektrihäiriö

Tämä oli vaiheen Ib monikeskustutkimus 2–4-vuotiailla lapsilla, joilla on autismikirjon häiriö (ASD), jossa tutkittiin kerran vuorokaudessa suun kautta otetun balovaptaaniannoksen (QD) farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä. Tutkimuksen piti koostua 6 viikon hoitojaksosta, jossa arvioitiin balovaptaanin farmakokinetiikkaa 2–4-vuotiailla lapsilla, mitä seurasi valinnainen 48 viikon jatkojakso.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • New York
      • Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center; Division of Child and Adolescent Psychiatry
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 4 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ASD:n diagnoosi mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan, Fifth Edition (DSM-5) -kriteerien mukaisesti. Diagnostiikan suorittaa autismiasiantuntijoiden ryhmä, ja sen vahvistaa Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2) -kriteerit. DSM-5-kriteerit autismin diagnosoinnissa on täytettävä tutkijan mielipiteen mukaan parhaalla varmuudella. Lapsia, joiden diagnostiset tulokset ovat epäselviä, ei voida ottaa mukaan tutkimukseen. Jos ADOS-2-arvioinnin on tehnyt sertifioitu arvioija ja se on dokumentoitu 12 kuukauden kuluessa seulontakäynnistä, sitä ei ole pakko toistaa, ellei koehenkilöä ole arvioitu alle 2-vuotiaana.
  • Kuulo ja näkö ovat yhteensopivat tutkimusarvioiden kanssa tutkijan arvioiden mukaan
  • Tutkittavan ja hoitajan kyky noudattaa tutkimussuunnitelmaa tutkijan harkinnan mukaan
  • Vanhemman tai muun luotettavan hoitajan saatavuus, joka puhuu sujuvasti sivuston kieltä ja on usein ja riittävässä määrin yhteydessä tutkittavaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä psykiatrinen ja/tai neurologinen samanaikainen sairaus, joka voi häiritä turvallisuuden tai tehon päätepisteitä tutkijan mielestä
  • Kliinisesti merkittävä kaikkien hankittujen kieli- ja motoristen toimintojen regressio tutkijan mielestä koko koehenkilön kehityksen ajan
  • Anamneesi kouristuskohtauksia lukuun ottamatta yksittäistä, ei-komplisoitunutta kuumekohtausta >= 6 kuukautta ennen seulontaa
  • Perifeerisen neuropatian kliininen diagnoosi tai perifeeriseen neuropatiaan viittaavat merkit ja oireet
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonisairaus
  • Vahvistettu sydämen troponiini I:n (cTn I), erittäin herkän sydämen troponiini T:n (hs cTn T), N-terminaalisen pro-B-tyypin natriureettisen peptidin (NT-proBNP) kohoaminen tai, jos se on tehty, kliinisesti merkittävä poikkeavuus Doppler-kaikukuvauksessa
  • Vahvistettu kliinisesti merkittävä poikkeama EKG:ssä seulonnassa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, QT-aika, joka on korjattu käyttämällä Friderician kaavaa (QTcF) >= 450 ms, hallitsevan sinusrytmin puuttuminen tai toisen tai kolmannen asteen eteiskammiokatkos
  • Vahvistettu systolinen tai diastolinen verenpaine yli 95. prosenttipisteen tai alle 5. prosenttipisteen keskuksen (CDC) normitaulukoiden mukaan, jotka viittaavat pituuden (pituuden) ja iän prosenttipisteisiin
  • Vahvistettu syke: >150 lyöntiä minuutissa 2-vuotiailla lapsilla, >135 lyöntiä minuutissa 3-vuotiailla lapsilla tai >120 bpm 4-vuotiailla lapsilla.
  • Samanaikainen sairaus tai tila, joka voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai jonka hoito saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista; tai kielletyn lääkityksen lopettaminen, joka saattaa aiheuttaa tutkittavalle kohtuuttomia riskejä tutkijan mielestä
  • Todisteet nykyisestä GI-sairaudesta, joka häiritsisi tutkimuksen suorittamista tai aiheuttaisi tutkijan mielestä kohtuuttomia riskejä
  • Aiemmat koagulopatiat, verenvuotohäiriöt tai veren dyskrasiat
  • Positiivinen serologia HIV-1:lle tai HIV-2:lle
  • Vahvistettu kliinisesti merkittävä poikkeavuus hematologisissa, kliinisen kemian, hyytymisen tai virtsan analyysissä, erityisesti vahvistettu absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC)
  • Pahanlaatuisuuden historia
  • Kliinisesti merkittävä verenhukka 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Epävakaa sallittujen lääkkeiden käyttö 4 viikkoa ennen seulontaa
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö 30 päivän sisällä (tai 5 kertaa puoliintumisaika sen mukaan, kumpi on pidempi) ennen tutkimushoidon aloittamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Balovaptaani
Lääke: Balovaptaani
Osallistujien piti saada oraalinen annos balovaptaania kerran päivässä (QD) 6 viikon hoitojakson ajan, jota seurasi valinnainen 48 viikon jatkojakso.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Balovaptanin käyrän alla oleva alue vakaassa tilassa (AUCss).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
Balovaptaanin pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
M2-metaboliitin pitoisuus plasmassa soveltuvin osin
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
M3-metaboliitin pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
Plasman M2:n pitoisuus Balovaptaaniin soveltuvin osin
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
Plasman M3:n ja balovaptaanin pitoisuussuhde
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54
Ennen annosta, 2, 4, 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2; ennakkoannos viikolla 6; ennakkoannos viikolla 12; esiannos viikolla 24, ennakkoannos viikolla 54

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Noin viikkoon 20 asti
Noin viikkoon 20 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 19. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 23. huhtikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 6. toukokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 6. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 8. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 14. lokakuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. syyskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WP40877

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisten potilastason tietoihin kliinisen tutkimuksen tietojen pyyntöalustan (www.clinicalstudydatarequest.com) kautta. Lisätietoja Rochen tukikelpoisten tutkimusten kriteereistä on saatavilla täältä (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Lisätietoja Rochen kliinisten tutkimustietojen jakamista koskevasta maailmanlaajuisesta käytännöstä ja siihen liittyvien kliinisten tutkimusten asiakirjojen pyytämisestä on täällä (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Autismispektrihäiriö

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malta

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa