Eine Studie zur Untersuchung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Balovaptan bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung

Einschlusskriterien:

• Diagnose von ASD gemäß den Kriterien für ASD des Diagnostischen und Statistischen Handbuchs für psychische Störungen, fünfte Ausgabe (DSM-5). Die Diagnose wird von einem Team von Autismus-Experten durchgeführt und durch die Kriterien des Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2) bestätigt. Die DSM-5-Kriterien für die Diagnose von Autismus müssen nach Meinung des Untersuchers mit höchster Zuverlässigkeit erfüllt werden. Kinder mit unklaren Diagnoseergebnissen können nicht in die Studie aufgenommen werden. Wenn die ADOS-2-Bewertung von einem zertifizierten Bewerter durchgeführt und innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening-Besuch dokumentiert wurde, ist es nicht zwingend erforderlich, sie zu wiederholen, es sei denn, der Proband wurde unter einem Alter von 2 Jahren bewertet.
• Hör- und Sehvermögen kompatibel mit den Studienbewertungen, wie vom Prüfarzt beurteilt
• Fähigkeit des Probanden und der Pflegekraft, das Studienprotokoll nach Einschätzung des Prüfers einzuhalten
• Verfügbarkeit eines Elternteils oder einer anderen zuverlässigen Bezugsperson, die die Sprache der Website fließend beherrscht und häufigen und ausreichenden Kontakt mit dem Thema hat.

Ausschlusskriterien:

• Klinisch signifikante psychiatrische und/oder neurologische Komorbidität, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheits- oder Wirksamkeitsendpunkte beeinträchtigen kann
• Klinisch signifikante Regression aller erworbenen Sprach- und Motorikfähigkeiten nach Meinung des Prüfarztes während der gesamten Entwicklung des Subjekts
• Vorgeschichte von Anfällen mit Ausnahme eines einzelnen, unkomplizierten Fieberkrampfs >= 6 Monate vor dem Screening
• Klinische Diagnose einer peripheren Neuropathie oder Anzeichen und Symptome, die auf eine periphere Neuropathie hinweisen
• Jede klinisch relevante kardiovaskuläre Erkrankung
• Bestätigte Erhöhung von kardialem Troponin I (cTn I), hochsensitivem kardialem Troponin T (hs cTn T), N-terminalem natriuretischem Peptid vom Typ B (NT-proBNP) oder, falls durchgeführt, klinisch relevante Anomalie im Doppler-Echokardiogramm
• Bestätigte klinisch signifikante Anomalie im EKG beim Screening, einschließlich, aber nicht beschränkt auf ein QT-Intervall, korrigiert durch die Anwendung der Fridericia-Formel (QTcF) von >= 450 ms, Fehlen eines dominierenden Sinusrhythmus oder atrioventrikulärer Block zweiten oder dritten Grades
• Bestätigter systolischer oder diastolischer Blutdruck über dem 95. Perzentil oder unter dem 5. Perzentil gemäß den Normtabellen der Centers for Disease Control and Prevention (CDC), die sich auf Statur (Größe)-für-Alter-Perzentile beziehen
• Bestätigte Herzfrequenz: >150 bpm bei 2-jährigen Kindern, >135 bpm bei 3-jährigen Kindern oder >120 bpm bei 4-jährigen Kindern.
• Begleiterkrankungen oder -zustände, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen oder deren Behandlung die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnte; oder Absetzen verbotener Medikamente, die nach Ansicht des Prüfarztes unannehmbare Risiken für den Probanden darstellen könnten
• Hinweise auf eine aktuelle GI-Erkrankung, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen oder nach Ansicht des Prüfarztes unannehmbare Risiken darstellen würden
• Vorgeschichte von Koagulopathien, Blutungsstörungen oder Blutdyskrasien
• Positive Serologie für HIV-1 oder HIV-2
• Bestätigte klinisch signifikante Anomalie bei Parametern der Hämatologie, klinischen Chemie, Gerinnung oder Urinanalyse, insbesondere eine bestätigte absolute Neutrophilenzahl (ANC)
• Geschichte der Malignität
• Klinisch signifikanter Blutverlust innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening
• Instabile Einnahme zulässiger Medikamente für 4 Wochen vor dem Screening
• Verwendung verbotener Medikamente innerhalb von 30 Tagen (oder der 5-fachen Halbwertszeit, je nachdem, welcher Wert länger ist) vor Beginn der Studienbehandlung