En studie for å undersøke farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til balovaptan hos barn med autismespektrumforstyrrelse

Inklusjonskriterier:

• Diagnose av ASD i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) kriterier for ASD. Diagnostikk vil bli utført av et team av autismeeksperter og bekreftet av Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2) kriterier. DSM-5-kriteriene for diagnostisering av autisme må oppfylles med størst mulig sikkerhet, mener etterforskeren. Barn med tvetydige diagnostiske resultater kan ikke meldes inn i studien. Hvis ADOS-2-vurderingen er utført av en sertifisert vurderer og dokumentert innen 12 måneder etter screeningbesøket, er det ikke obligatorisk å gjenta den med mindre forsøkspersonen ble vurdert under en alder på 2 år.
• Hørsel og syn forenlig med studievurderingene, vurdert av etterforskeren
• Evne for forsøkspersonen og omsorgspersonen til å overholde studieprotokollen, etter etterforskerens vurdering
• Tilgjengelighet av en forelder eller annen pålitelig omsorgsperson som er flytende i språket på nettstedet og har hyppig og tilstrekkelig kontakt med emnet.

Ekskluderingskriterier:

• Klinisk signifikant psykiatrisk og/eller nevrologisk komorbiditet som kan forstyrre sikkerhets- eller effektendepunktene etter etterforskerens syn
• Klinisk signifikant regresjon av eventuelle ervervede språk- og motoriske ferdigheter etter etterforskerens mening gjennom fagets utvikling
• Anamnese med anfall med unntak av et enkelt, ikke-komplisert feberanfall >= 6 måneder før screening
• Klinisk diagnose av perifer nevropati eller tegn og symptomer som indikerer perifer nevropati
• Enhver klinisk relevant kardiovaskulær sykdom
• Bekreftet økning i hjertetroponin I (cTn I), høysensitiv hjertetroponin T (hs cTn T), N-terminalt pro-B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) eller, hvis utført, klinisk relevant abnormitet i Doppler-ekkokardiogram
• Bekreftet klinisk signifikant abnormitet på EKG ved screening, inkludert, men ikke begrenset til, et QT-intervall korrigert ved bruk av Fridericias formel (QTcF) på >= 450 ms, fravær av dominerende sinusrytme eller andre- eller tredjegrads atrioventrikulær blokkering
• Bekreftet systolisk eller diastolisk blodtrykk over 95. persentil eller under 5. persentil i henhold til Centers for Disease Control and Prevention (CDC) normtabeller som refererer til statur (høyde)-for-alder persentiler
• Bekreftet hjertefrekvens: >150 slag/min hos 2 år gamle barn, >135 slag/min hos 3 år gamle barn, eller >120 slag/min hos 4 år gamle barn.
• Samtidig sykdom eller tilstand som kan forstyrre, eller behandling som kan forstyrre gjennomføringen av studien; eller seponering av forbudte medisiner som kan utgjøre en uakseptabel risiko for forsøkspersonen etter etterforskerens mening
• Bevis for gjeldende GI-sykdom som ville forstyrre gjennomføringen av studien eller utgjøre uakseptable risikoer etter etterforskerens mening
• Historie med koagulopatier, blødningsforstyrrelser eller bloddyskrasier
• Positiv serologi for HIV-1 eller HIV-2
• Bekreftet klinisk signifikant abnormitet i parametere for hematologi, klinisk kjemi, koagulasjon eller urinanalyse, nærmere bestemt et bekreftet absolutt nøytrofiltall (ANC)
• Historie om malignitet
• Klinisk signifikant tap av blod innen 3 måneder før screening
• Ustabil bruk av tillatte medisiner i 4 uker før screening
• Bruk av forbudte medisiner innen 30 dager (eller 5 ganger halveringstiden, avhengig av hva som er lengst) før oppstart av studiebehandling