Tanulmány a balovaptán farmakokinetikájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálatára autista spektrumzavarban szenvedő gyermekeknél
2020. szeptember 21. frissítette: Hoffmann-La Roche
Fázis Ib, többközpontú, nyílt, 6 hetes vizsgálat 48 hetes meghosszabbítással a balovaptán farmakokinetikájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálatára 2-4 éves autizmus spektrum zavarban szenvedő gyermekeknél
Ez egy Ib fázisú, többközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat volt 2-4 éves, autizmus spektrum zavarban (ASD) szenvedő gyermekeken, hogy megvizsgálják a balovaptán napi egyszeri orális dózisának (QD) farmakokinetikáját, biztonságosságát és tolerálhatóságát.
A vizsgálatnak egy 6 hetes kezelési periódusból kellett állnia a balovaptán farmakokinetikájának értékelésére 2–4 éves gyermekeknél, amelyet egy opcionálisan 48 hetes meghosszabbítás követett.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
2
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Egyesült Államok, 10312
- Richmond Behavioral Associates
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center; Division of Child and Adolescent Psychiatry
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az ASD diagnózisa a Mentális zavarok Diagnosztikai és statisztikai kézikönyve, 5. kiadás (DSM-5) ASD kritériumai szerint. A diagnosztikát autizmus szakértőkből álló csapat végzi, és az Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2) kritériumai igazolják. Az autizmus diagnosztizálására vonatkozó DSM-5 kritériumokat a legnagyobb bizalommal kell teljesíteni a vizsgáló véleménye szerint. A kétértelmű diagnosztikai eredményekkel rendelkező gyermekek nem vonhatók be a vizsgálatba. Ha az ADOS-2 értékelést minősített értékelő végezte el, és a szűrővizsgálatot követő 12 hónapon belül dokumentálták, akkor nem kötelező megismételni, kivéve, ha az alany 2 éves kora alatt került értékelésre.
- A hallás és látás kompatibilis a vizsgálati értékelésekkel, a vizsgáló megítélése szerint
- Az alany és a gondozó képessége a vizsgálati protokoll betartására, a vizsgáló megítélése szerint
- Szülő vagy más megbízható gondozó elérhetősége, aki folyékonyan beszéli az oldal nyelvét, és gyakori és elegendő kapcsolata van az alanyal.
Kizárási kritériumok:
- Klinikailag jelentős pszichiátriai és/vagy neurológiai komorbiditás, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a biztonsági vagy hatásossági végpontokat
- Bármilyen megszerzett nyelvi és motoros képesség klinikailag szignifikáns regressziója a vizsgáló véleménye szerint az alany fejlődése során
- görcsrohamok anamnézisében, kivéve egyetlen, nem szövődményes lázas rohamot >= 6 hónappal a szűrés előtt
- A perifériás neuropátia vagy a perifériás neuropátiára utaló jelek és tünetek klinikai diagnózisa
- Bármilyen klinikailag jelentős szív- és érrendszeri betegség
- A szív troponin I (cTn I), nagy érzékenységű szív troponin T (hs cTn T), N-terminális pro-B-típusú natriuretikus peptid (NT-proBNP) megerősített emelkedése vagy klinikailag jelentős eltérés a Doppler echocardiogramban
- Megerősített klinikailag szignifikáns eltérés az EKG-n a szűrés során, beleértve, de nem kizárólagosan, a Fridericia-képlet (QTcF) alkalmazásával korrigált QT-intervallum >= 450 ms, a domináns szinuszritmus hiánya vagy másod- vagy harmadik fokú atrioventricularis blokk
- Megerősített szisztolés vagy diasztolés vérnyomás a 95. percentilis felett vagy az 5. percentilis alatt a Centers for Disease Control és Prevention (CDC) normatáblázatai szerint, amelyek a testmagasság (magasság) és életkor szerinti percentilisekre vonatkoznak.
- Megerősített pulzusszám: >150 bpm 2 éves gyermekeknél, >135 bpm 3 éveseknél vagy >120 bpm 4 éves gyermekeknél.
- Egyidejű betegség vagy állapot, amely megzavarhatja a vizsgálat lefolytatását, vagy amelynek kezelése megzavarhatja azt; vagy olyan tiltott gyógyszerszedés abbahagyása, amely a vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatot jelenthet az alany számára
- A jelenlegi GI-betegség bizonyítéka, amely megzavarná a vizsgálat lefolytatását, vagy a vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatot jelentene
- Véralvadási zavarok, vérzési rendellenességek vagy vérképződési zavarok anamnézisében
- Pozitív szerológia HIV-1-re vagy HIV-2-re
- Megerősített klinikailag jelentős eltérés a hematológiai, klinikai kémiai, véralvadási vagy vizeletvizsgálati paraméterekben, különösen a megerősített abszolút neutrofilszámban (ANC)
- Rosszindulatú daganatok anamnézisében
- Klinikailag jelentős vérveszteség a szűrést megelőző 3 hónapon belül
- Az engedélyezett gyógyszerek instabil alkalmazása 4 hétig a szűrés előtt
- Tiltott gyógyszerek alkalmazása a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 30 napon belül (vagy a felezési idő ötszöröse, attól függően, hogy melyik a hosszabb)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Balovaptán
|
A résztvevőknek naponta egyszer szájon át adott balovaptánt (QD) kellett kapniuk 6 hetes kezelési időszakon keresztül, amelyet egy opcionálisan 48 hetes meghosszabbítás követett.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A Balovaptán görbe alatti területe (AUCss).
Időkeret: Adagolás előtt, 2, 4, 6 órával az adagolás után, a 2. héten; előadagolás a 6. héten; előadagolás a 12. héten; előadagolás a 24. héten, előadagolás az 54. héten
|
Adagolás előtt, 2, 4, 6 órával az adagolás után, a 2. héten; előadagolás a 6. héten; előadagolás a 12. héten; előadagolás a 24. héten, előadagolás az 54. héten
|
|
A balovaptán plazmakoncentrációja
Időkeret: Adagolás előtt, 2, 4, 6 órával az adagolás után, a 2. héten; előadagolás a 6. héten; előadagolás a 12. héten; előadagolás a 24. héten, előadagolás az 54. héten
|
Adagolás előtt, 2, 4, 6 órával az adagolás után, a 2. héten; előadagolás a 6. héten; előadagolás a 12. héten; előadagolás a 24. héten, előadagolás az 54. héten
|
|
Az M2-metabolit plazmakoncentrációja, ahogyan alkalmazható
Időkeret: Adagolás előtt, 2, 4, 6 órával az adagolás után, a 2. héten; előadagolás a 6. héten; előadagolás a 12. héten; előadagolás a 24. héten, előadagolás az 54. héten
|
Adagolás előtt, 2, 4, 6 órával az adagolás után, a 2. héten; előadagolás a 6. héten; előadagolás a 12. héten; előadagolás a 24. héten, előadagolás az 54. héten
|
|
Az M3 metabolit plazmakoncentrációja
Időkeret: Adagolás előtt, 2, 4, 6 órával az adagolás után, a 2. héten; előadagolás a 6. héten; előadagolás a 12. héten; előadagolás a 24. héten, előadagolás az 54. héten
|
Adagolás előtt, 2, 4, 6 órával az adagolás után, a 2. héten; előadagolás a 6. héten; előadagolás a 12. héten; előadagolás a 24. héten, előadagolás az 54. héten
|
|
Az M2 plazmakoncentráció aránya a balovaptánhoz viszonyítva
Időkeret: Adagolás előtt, 2, 4, 6 órával az adagolás után, a 2. héten; előadagolás a 6. héten; előadagolás a 12. héten; előadagolás a 24. héten, előadagolás az 54. héten
|
Adagolás előtt, 2, 4, 6 órával az adagolás után, a 2. héten; előadagolás a 6. héten; előadagolás a 12. héten; előadagolás a 24. héten, előadagolás az 54. héten
|
|
Az M3 és a balovaptán plazmakoncentráció aránya
Időkeret: Adagolás előtt, 2, 4, 6 órával az adagolás után, a 2. héten; előadagolás a 6. héten; előadagolás a 12. héten; előadagolás a 24. héten, előadagolás az 54. héten
|
Adagolás előtt, 2, 4, 6 órával az adagolás után, a 2. héten; előadagolás a 6. héten; előadagolás a 12. héten; előadagolás a 24. héten, előadagolás az 54. héten
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma
Időkeret: Körülbelül a 20. hétig
|
Körülbelül a 20. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. december 19.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. április 23.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. május 6.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. augusztus 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. augusztus 6.
Első közzététel (Tényleges)
2019. augusztus 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. október 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. szeptember 21.
Utolsó ellenőrzés
2020. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- WP40877
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
IPD terv leírása
A képesített kutatók hozzáférést kérhetnek az egyes betegek szintjén lévő adatokhoz a klinikai vizsgálati adatok lekérési platformján (www.clinicalstudydatarequest.com) keresztül.
A Roche támogatható tanulmányokra vonatkozó kritériumairól további részletek itt találhatók (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx).
A Roche klinikai vizsgálati információk megosztására vonatkozó globális szabályzatával és a kapcsolódó klinikai vizsgálati dokumentumokhoz való hozzáférés kérésével kapcsolatos további részletekért lásd itt (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Autizmus spektrum zavar
-
Linkoeping UniversityBefejezveWhiplash Associated DisorderSvédország
-
Kyunghee University Medical CenterUniversity of TsukubaBefejezveWhiplash Associated Disorder (WAD)Koreai Köztársaság
-
University Hospitals, LeicesterBefejezveWhiplash Associated DisorderEgyesült Királyság
-
Tianjin Medical University General HospitalVisszavontNeuromyelitis Optica Spectrum Disorder RelapszusKína
-
Jagannadha R AvasaralaMegszűntSclerosis multiplex | Optikai ideggyulladás | Neuromyelitis Optica spektrumzavar támadás | Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Relapszus | Neuromyelitis Optica spektrumzavar progressziójaEgyesült Államok
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Még nincs toborzásTerhesség | Paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) | Atípusos hemolitikus urémiás szindróma (aHUS) | Ultomirisnek kitett terhes/szülés után | Generalizált myasthenia gravis (gMG) | Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)