En undersøgelse for at undersøge farmakokinetik, sikkerhed og tolerabilitet af Balovaptan hos børn med autismespektrumforstyrrelse

Inklusionskriterier:

• Diagnose af ASD i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) kriterier for ASD. Diagnostik vil blive udført af et team af autismeeksperter og bekræftet af Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2) kriterier. DSM-5-kriterierne for diagnosticering af autisme skal efter investigators opfattelse opfyldes med størst mulig tillid. Børn med tvetydige diagnostiske resultater kan ikke optages i undersøgelsen. Hvis ADOS-2-vurderingen er udført af en certificeret bedømmer og dokumenteret inden for 12 måneder efter screeningsbesøget, er det ikke obligatorisk at gentage den, medmindre forsøgspersonen er vurderet under en alder på 2 år.
• Høre og syn forenelige med undersøgelsens vurderinger, som vurderet af investigator
• Evne for forsøgspersonen og omsorgspersonen til at overholde undersøgelsesprotokollen efter investigators vurdering
• Tilgængelighed af en forælder eller en anden pålidelig omsorgsperson, der er flydende i sproget på webstedet og har hyppig og tilstrækkelig kontakt med emnet.

Ekskluderingskriterier:

• Klinisk signifikant psykiatrisk og/eller neurologisk komorbiditet, der kan interferere med sikkerheds- eller effektmålene efter investigators opfattelse
• Klinisk signifikant regression af eventuelle erhvervede sproglige og motoriske færdigheder efter investigatorens mening gennem forsøgspersonens udvikling
• Anamnese med anfald med undtagelse af et enkelt, ikke-kompliceret feberkramper >= 6 måneder før screening
• Klinisk diagnose af perifer neuropati eller tegn og symptomer, der tyder på perifer neuropati
• Enhver klinisk relevant hjerte-kar-sygdom
• Bekræftet forhøjelse af hjertetroponin I (cTn I), højsensitiv hjertetroponin T (hs cTn T), N-terminalt pro-B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) eller, hvis det udføres, klinisk relevant abnormitet i Doppler-ekkokardiogram
• Bekræftet klinisk signifikant abnormitet på EKG ved screening, inklusive, men ikke begrænset til, et QT-interval korrigeret ved brug af Fridericias formel (QTcF) på >= 450 ms, fravær af dominerende sinusrytme eller anden- eller tredjegrads atrioventrikulær blokering
• Bekræftet systolisk eller diastolisk blodtryk over 95. percentilen eller under 5. percentilen i henhold til Centers for Disease Control and Prevention (CDC) normtabeller, der henviser til statur (højde)-for-alder percentiler
• Bekræftet hjertefrekvens: >150 slag/min hos 2-årige børn, >135 slag/min hos 3-årige børn eller >120 slag/min hos 4-årige børn.
• Samtidig sygdom eller tilstand, der kan interferere med, eller behandling af, som kan interferere med gennemførelsen af ​​undersøgelsen; eller seponering af forbudt medicin, der kan udgøre uacceptable risici for forsøgspersonen efter investigators mening
• Beviser for aktuel GI-sygdom, som ville forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen eller udgøre uacceptable risici efter investigators mening
• Anamnese med koagulopatier, blødningsforstyrrelser eller bloddyskrasier
• Positiv serologi for HIV-1 eller HIV-2
• Bekræftet klinisk signifikant abnormitet i parametre for hæmatologi, klinisk kemi, koagulation eller urinanalyse, specifikt et bekræftet absolut neutrofiltal (ANC)
• Historie om malignitet
• Klinisk signifikant tab af blod inden for 3 måneder før screening
• Ustabil brug af tilladt medicin i 4 uger før screening
• Brug af forbudt medicin inden for 30 dage (eller 5 gange halveringstiden, alt efter hvad der er længst) før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling