Een studie om de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van Balovaptan bij kinderen met autismespectrumstoornis te onderzoeken

Inclusiecriteria:

• Diagnose van ASS volgens Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) criteria voor ASS. Diagnostiek zal worden uitgevoerd door een team van autisme-experts en bevestigd door Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2) criteria. Aan de criteria van de DSM-5 voor de diagnose van autisme moet naar de mening van de onderzoeker met het grootste vertrouwen worden voldaan. Kinderen met onduidelijke diagnostische resultaten kunnen niet worden opgenomen in het onderzoek. Als de ADOS-2-beoordeling is uitgevoerd door een gecertificeerde beoordelaar en gedocumenteerd binnen 12 maanden na het screeningbezoek, is het niet verplicht om deze te herhalen, tenzij de proefpersoon jonger dan 2 jaar is beoordeeld.
• Horen en zien verenigbaar met de onderzoeksbeoordelingen, zoals beoordeeld door de onderzoeker
• Vermogen voor de proefpersoon en de verzorger om het onderzoeksprotocol na te leven, naar het oordeel van de onderzoeker
• Beschikbaarheid van een ouder of andere betrouwbare verzorger die de taal van de site vloeiend spreekt en frequent en voldoende contact heeft met het onderwerp.

Uitsluitingscriteria:

• Klinisch significante psychiatrische en/of neurologische comorbiditeit die volgens de onderzoeker de eindpunten voor veiligheid of werkzaamheid kunnen verstoren
• Klinisch significante achteruitgang van alle verworven taal- en motorische vaardigheden naar de mening van de onderzoeker gedurende de ontwikkeling van de proefpersoon
• Voorgeschiedenis van convulsies met uitzondering van een enkele, niet-gecompliceerde koortsconvulsie >= 6 maanden voor screening
• Klinische diagnose van perifere neuropathie of tekenen en symptomen die wijzen op perifere neuropathie
• Elke klinisch relevante hart- en vaatziekten
• Bevestigde verhoging van cardiaal troponine I (cTn I), hooggevoelig cardiaal troponine T (hs cTn T), N-terminaal pro-B-type natriuretisch peptide (NT-proBNP) of, indien uitgevoerd, klinisch relevante afwijking in Doppler-echocardiogram
• Bevestigde klinisch significante afwijking op ECG bij screening, inclusief maar niet beperkt tot een QT-interval gecorrigeerd door gebruik van Fridericia's formule (QTcF) van >= 450 ms, afwezigheid van dominant sinusritme of tweede- of derdegraads atrioventriculair blok
• Bevestigde systolische of diastolische bloeddruk boven het 95e percentiel of onder het 5e percentiel volgens de normtabellen van de Centers for Disease Control and Prevention (CDC) die verwijzen naar lengte-percentielen
• Bevestigde hartslag: >150 bpm bij 2-jarige kinderen, >135 bpm bij 3-jarige kinderen of >120 bpm bij 4-jarige kinderen.
• Bijkomende ziekte of aandoening die de uitvoering van het onderzoek zou kunnen verstoren, of waarvan de behandeling zou kunnen interfereren; of stopzetting van verboden medicatie die volgens de onderzoeker onaanvaardbare risico's voor de proefpersoon kunnen opleveren
• Bewijs voor huidige gastro-intestinale ziekte die de uitvoering van het onderzoek zou verstoren of naar de mening van de onderzoeker onaanvaardbare risico's zou opleveren
• Geschiedenis van coagulopathieën, bloedingsstoornissen of bloeddyscrasieën
• Positieve serologie voor HIV-1 of HIV-2
• Bevestigde klinisch significante afwijking in parameters van hematologie, klinische chemie, coagulatie of urineonderzoek, met name een bevestigd absoluut aantal neutrofielen (ANC)
• Geschiedenis van maligniteit
• Klinisch significant bloedverlies binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening
• Onstabiel gebruik van toegestane medicijnen gedurende 4 weken voor screening
• Gebruik van verboden medicijnen binnen 30 dagen (of 5 keer de halfwaardetijd, afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de start van de studiebehandeling