Um estudo para investigar a farmacocinética, segurança e tolerabilidade do balovaptan em crianças com transtorno do espectro autista

Critério de inclusão:

• Diagnóstico de TEA de acordo com os critérios do Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais, Quinta Edição (DSM-5) para TEA. Os diagnósticos serão realizados por uma equipe de especialistas em autismo e confirmados pelos critérios do Autism Diagnostic Observation ScheduleTM, Second Edition (ADOS-2). Os critérios do DSM-5 para o diagnóstico de autismo devem ser atendidos com a maior confiança na opinião do investigador. Crianças com resultados diagnósticos ambíguos não podem ser incluídas no estudo. Se a avaliação ADOS-2 tiver sido realizada por um avaliador certificado e documentada dentro de 12 meses da visita de triagem, não é obrigatório repeti-la, a menos que o sujeito tenha sido avaliado com menos de 2 anos de idade.
• Audição e visão compatíveis com as avaliações do estudo, conforme julgado pelo investigador
• Capacidade do sujeito e do cuidador de cumprir o protocolo do estudo, no julgamento do investigador
• Disponibilidade de um dos pais ou outro cuidador de confiança que seja fluente no idioma do site e tenha contato frequente e suficiente com o sujeito.

Critério de exclusão:

• Comorbidade psiquiátrica e/ou neurológica clinicamente significativa que pode interferir nos desfechos de segurança ou eficácia na visão do investigador
• Regressão clinicamente significativa de qualquer linguagem adquirida e habilidades de função motora na opinião do investigador ao longo do desenvolvimento do sujeito
• História de convulsões com exceção de uma única convulsão febril não complicada >= 6 meses antes da triagem
• Diagnóstico clínico de neuropatia periférica ou sinais e sintomas indicativos de neuropatia periférica
• Qualquer doença cardiovascular clinicamente relevante
• Elevação confirmada da troponina I cardíaca (cTn I), troponina T cardíaca de alta sensibilidade (hs cTn T), peptídeo natriurético N-terminal pró-tipo B (NT-proBNP) ou, se realizada, anormalidade clinicamente relevante no ecocardiograma Doppler
• Anormalidade clinicamente significativa confirmada no ECG na triagem, incluindo, mas não limitado a, um intervalo QT corrigido pelo uso da fórmula de Fridericia (QTcF) >= 450 ms, ausência de ritmo sinusal dominante ou bloqueio atrioventricular de segundo ou terceiro grau
• Pressão arterial sistólica ou diastólica confirmada acima do percentil 95 ou abaixo do percentil 5, de acordo com as tabelas de normas dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) referentes aos percentis de estatura (altura) para idade
• Frequência cardíaca confirmada: >150 bpm em crianças de 2 anos, >135 bpm em crianças de 3 anos ou >120 bpm em crianças de 4 anos.
• Doença ou condição concomitante que possa interferir ou cujo tratamento possa interferir na condução do estudo; ou descontinuação de medicamentos proibidos que possam representar riscos inaceitáveis ​​para o sujeito na opinião do investigador
• Evidência de doença gastrointestinal atual que interferiria na condução do estudo ou representaria riscos inaceitáveis ​​na opinião do investigador
• História de coagulopatias, distúrbios hemorrágicos ou discrasias sanguíneas
• Sorologia positiva para HIV-1 ou HIV-2
• Anormalidade clinicamente significativa confirmada em parâmetros de hematologia, química clínica, coagulação ou urinálise, especificamente uma contagem absoluta confirmada de neutrófilos (ANC)
• História de malignidade
• Perda de sangue clinicamente significativa dentro de 3 meses antes da triagem
• Uso instável de medicamentos permitidos por 4 semanas antes da triagem
• Uso de medicamentos proibidos dentro de 30 dias (ou 5 vezes a meia-vida, o que for maior) antes do início do tratamento do estudo