Mimétique de l'hepcidine chez les patients atteints de polycythémie vraie (REVIVE)
4 août 2025 mis à jour par: Protagonist Therapeutics, Inc.
Une étude de phase 2 du mimétique de l'hepcidine PTG-300 chez des patients atteints de polycythémie vraie nécessitant une phlébotomie
Il s'agit d'une étude de phase 2 avec une phase d'escalade de dose en ouvert suivie d'une phase de retrait en aveugle et d'une extension en ouvert.
L'étude est conçue pour surveiller le profil d'innocuité du PTG-300 et pour obtenir des preuves préliminaires de l'efficacité du PTG-300 pour le traitement de la polyglobulie essentielle nécessitant une phlébotomie.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Étude de phase 2 portant sur une soixantaine de sujets ayant déjà reçu un diagnostic de polycythémie vraie et nécessitant une phlébotomie de routine.
Il y a une phase de recherche de dose de 28 semaines pour identifier une dose qui maintient l'hématocrite
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
70
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Maharashtra
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Pune, Maharashtra, Inde, 411004
- Sahyadri Super Specialty Hospital
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Uttarakhand
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Rishikesh, Uttarakhand, Inde, 249203
- All India Institute of Medical Sciences
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
- Mayo Clinic - Mayo Clinic Hospital
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California
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Greenbrae, California, États-Unis, 94904
- Marin Cancer Care
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford University
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Florida
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Tampa, Florida, États-Unis, 33612
- Moffitt Cancer Center
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Kansas
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Westwood, Kansas, États-Unis, 66205
- University of Kansas
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Louisiana
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Covington, Louisiana, États-Unis, 70433
- Pontchartrain Cancer Care
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Maryland
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
- Center for Cancer and Blood Disorders
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Karmanos Cancer Center
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Mount Sinai
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New York, New York, États-Unis, 10065
- New York Presbyterian Hospital - Weill Cornell Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Cleveland Clinic - Taussig Cancer Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75230
- Mary Crowley Cancer Research Center
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion principaux : Tous les sujets doivent répondre à TOUS les critères d'inclusion suivants pour être inscrits.
- Sujets masculins et féminins âgés de 18 ans ou plus.
- Répondre aux critères révisés de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) de 2016 pour le diagnostic de la polycythémie vraie.
- Les enregistrements de toutes les phlébotomies effectuées pendant au moins 28 semaines (de préférence jusqu'à 52 semaines) avant l'administration sont disponibles.
- Les sujets qui ne reçoivent pas de traitement cytoréducteur doivent avoir interrompu tout traitement cytoréducteur antérieur pendant au moins 24 semaines avant le dépistage et se sont remis de tout événement indésirable dû au traitement cytoréducteur.
- Les sujets recevant un traitement cytoréducteur avec de l'hydroxyurée, de l'interféron ou du ruxolitinib doivent avoir reçu un traitement cytoréducteur pendant au moins 24 semaines et recevoir une dose stable ou une dose décroissante (approbation du moniteur médical requise) pendant au moins 8 semaines avant l'administration et sans changement prévu en doses.
Critères d'exclusion principaux : les sujets ne doivent répondre à AUCUN des critères d'exclusion suivants pour être inscrits :
- Saignement actif ou chronique dans les 4 semaines suivant le dépistage.
- Répond aux critères de la myélofibrose post-PCV tels que définis par l'International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT).
- Immunodéficience primaire ou secondaire connue.
- Toute intervention chirurgicale nécessitant une anesthésie générale dans le mois précédant le dépistage ou la chirurgie élective planifiée pendant l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Recherche de dose PTG-300 (Partie 1); PTG-300 (Partie 2); Extension en étiquette ouverte PTG-300 (Partie 3)
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Actif
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Expérimental: Recherche de dose PTG-300 (Partie 1); Placebo (Partie 2); Extension en étiquette ouverte PTG-300 (Partie 3)
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Placebo
Actif
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Proportion de répondeurs pendant la période d'attente randomisée en aveugle (semaine 29 à semaine 41).
Délai: 12 semaines
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Un sujet sera considéré comme un répondeur pendant la phase de retrait randomisé en aveugle si le contrôle de l'hématocrite est maintenu sans éligibilité à la phlébotomie. "L'éligibilité à la phlébotomie" est définie comme l'un des critères suivants rempli :
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12 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement du taux d'événements de phlébotomie entre la semaine 17 et la semaine 29 (inclus ; 12 semaines) par rapport au taux historique de chaque sujet.
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Changement du taux d'événements de phlébotomie entre la semaine 1 et la semaine 29 (inclus ; 28 semaines) par rapport au taux historique de chaque sujet.
Délai: 28 semaines
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28 semaines
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Proportion de sujets obtenant une réponse à la semaine 29, la réponse étant définie comme ayant atteint l'absence d'"éligibilité à la phlébotomie" pendant la phase d'évaluation de l'efficacité commençant à la semaine 17 et se poursuivant jusqu'à la semaine 29.
Délai: 12 semaines
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« L'éligibilité à la phlébotomie » dans la partie 1 est définie comme un hématocrite ≥ 45 % qui était ≥ 3 % supérieur au niveau de référence (défini comme partie 1 avant la dose le jour 1) ou un hématocrite > 48 %.
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12 semaines
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Proportion de sujets présentant une réduction du taux d'événements de phlébotomie commençant à la visite de la semaine 17 et se poursuivant jusqu'à la semaine 29 (12 semaines) par rapport au taux historique de chaque sujet.
Délai: 12 semaines
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Délai d'« admissibilité à la phlébotomie » de la semaine 29 à la semaine 41/fin de la partie 2.
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12 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 octobre 2019
Achèvement primaire (Réel)
14 février 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
17 juin 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 août 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 août 2019
Première publication (Réel)
14 août 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 août 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 août 2025
Dernière vérification
1 août 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PTG-300-04
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .