Hepcidinmimetikum hos patienter med polycytemi Vera (REVIVE)
4 augusti 2025 uppdaterad av: Protagonist Therapeutics, Inc.
En fas 2-studie av Hepcidin Mimetic PTG-300 hos patienter med flebotomi som kräver polycytemi Vera
Detta är en fas 2-studie med en öppen dosökningsfas följt av en blindad abstinensfas och en öppen förlängning.
Studien är utformad för att övervaka säkerhetsprofilen för PTG-300 och för att erhålla preliminära bevis på effektiviteten av PTG-300 för behandling av flebotomi-krävande polycytemia vera.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Fas 2-studie på cirka sextio personer som tidigare diagnostiserats med Polycytemia Vera och som kräver flebotomi på rutinbasis.
Det finns en 28 veckors dossökningsfas för att identifiera en dos som upprätthåller hematokrit
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
70
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
- Mayo Clinic - Mayo Clinic Hospital
-
-
California
-
Greenbrae, California, Förenta staterna, 94904
- Marin Cancer Care
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
- Moffitt Cancer Center
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Förenta staterna, 66205
- University of Kansas
-
-
Louisiana
-
Covington, Louisiana, Förenta staterna, 70433
- Pontchartrain Cancer Care
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
- Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Karmanos Cancer Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Mount Sinai
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- New York Presbyterian Hospital - Weill Cornell Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Cleveland Clinic - Taussig Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
- Mary Crowley Cancer Research Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Indien, 411004
- Sahyadri Super Specialty Hospital
-
-
Uttarakhand
-
Rishikesh, Uttarakhand, Indien, 249203
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Huvudinklusionskriterier: Alla ämnen måste uppfylla ALLA följande inklusionskriterier för att bli registrerade.
- Manliga och kvinnliga försökspersoner i åldern 18 år eller äldre.
- Uppfylla 2016 års reviderade kriterier från Världshälsoorganisationen (WHO) för diagnos av polycytemi vera.
- Registreringar av alla flebotomier utförda under minst 28 veckor (helst upp till 52 veckor) före dosering finns tillgängliga.
- Patienter som inte får cytoreduktiv terapi måste ha avbrutits från någon tidigare cytoreduktiv terapi i minst 24 veckor före screening och ha återhämtat sig från eventuella biverkningar på grund av cytoreduktiv terapi.
- Försökspersoner som får cytoreduktiv behandling med hydroxiurea, interferon eller ruxolitinib måste ha fått cytoreduktiv behandling i minst 24 veckor och ha en stabil dos eller ha en minskande dos (godkännande av medicinsk monitor krävs) i minst 8 veckor före dosering och utan planerad förändring i dos.
Huvudsakliga uteslutningskriterier: Ämnen måste uppfylla INGA av följande uteslutningskriterier för att bli registrerade:
- Aktiv eller kronisk blödning inom 4 veckor efter screening.
- Uppfyller kriterierna för post-PCV myelofibros enligt definitionen av International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT).
- Känd primär eller sekundär immunbrist.
- Varje kirurgiskt ingrepp som kräver generell anestesi inom 1 månad före screening eller planerad elektiv operation under studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Dosfinnande PTG-300 (del 1); PTG-300 (del 2); Öppen etikettförlängning PTG-300 (del 3)
|
Aktiva
|
|
Experimentell: Dosfinnande PTG-300 (del 1); Placebo (del 2); Öppen etikettförlängning PTG-300 (del 3)
|
Placebo
Aktiva
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel svarspersoner under den blindade randomiserade abstinensperioden (vecka 29 till vecka 41).
Tidsram: 12 veckor
|
En patient kommer att betraktas som en responder under den blindade randomiserade abstinensfasen om hematokritkontroll upprätthålls utan flebotomiberättigande. "Kvalificering för flebotomi" definieras som att något av följande kriterier uppfylls:
|
12 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i frekvens av flebotomihändelser mellan vecka 17 till och med vecka 29 (inklusive; 12 veckor) jämfört med varje försökspersons historiska takt.
Tidsram: 12 veckor
|
12 veckor
|
|
|
Förändring i frekvens av flebotomihändelser mellan vecka 1 till och med vecka 29 (inklusive; 28 veckor) jämfört med varje försökspersons historiska takt.
Tidsram: 28 veckor
|
28 veckor
|
|
|
Andel försökspersoner som uppnår ett svar vid vecka 29, med svar definierat som att de uppnått frånvaron av "flebotomikvalificering" under effektutvärderingsfasen som börjar vid vecka 17 och fortsätter till vecka 29.
Tidsram: 12 veckor
|
"Kvalificering för flebotomi" i del 1 definieras som en hematokrit ≥45 % som var ≥3 % högre än baslinjenivån (definierad som del 1 före dos dag 1) eller en hematokrit >48 %.
|
12 veckor
|
|
Andel försökspersoner med minskning av frekvensen av flebotomihändelser som börjar vid besöket vecka 17 och fortsätter till vecka 29 (12 veckor) jämfört med varje försökspersons historiska frekvens.
Tidsram: 12 veckor
|
Dags att "kvalificera sig för flebotomi" från vecka 29 till vecka 41/slutet av del 2.
|
12 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 oktober 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
14 februari 2023
Avslutad studie (Faktisk)
17 juni 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 augusti 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 augusti 2019
Första postat (Faktisk)
14 augusti 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 augusti 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 augusti 2025
Senast verifierad
1 augusti 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PTG-300-04
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .