Hepcidin-mimetikum hos pasienter med polycytemi Vera (REVIVE)
4. august 2025 oppdatert av: Protagonist Therapeutics, Inc.
En fase 2-studie av Hepcidin Mimetic PTG-300 hos pasienter med flebotomi som krever polycytemi Vera
Dette er en fase 2-studie med en åpen doseeskaleringsfase etterfulgt av en blindet abstinensfase og en åpen forlengelse.
Studien er designet for å overvåke PTG-300-sikkerhetsprofilen og for å innhente foreløpige bevis på effekten av PTG-300 for behandling av flebotomikrevende polycytemia vera.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Fase 2-studie i ca. seksti forsøkspersoner tidligere diagnostisert med Polycytemia Vera som krever flebotomi på rutinebasis.
Det er en 28 ukers dosefinnende fase for å identifisere en dose som opprettholder hematokrit
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
70
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
- Mayo Clinic - Mayo Clinic Hospital
-
-
California
-
Greenbrae, California, Forente stater, 94904
- Marin Cancer Care
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- Moffitt Cancer Center
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Forente stater, 66205
- University of Kansas
-
-
Louisiana
-
Covington, Louisiana, Forente stater, 70433
- Pontchartrain Cancer Care
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817
- Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Karmanos Cancer Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Mount Sinai
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- New York Presbyterian Hospital - Weill Cornell Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Cleveland Clinic - Taussig Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75230
- Mary Crowley Cancer Research Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, India, 411004
- Sahyadri Super Specialty Hospital
-
-
Uttarakhand
-
Rishikesh, Uttarakhand, India, 249203
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Hovedinkluderingskriterier: Alle fag må oppfylle ALLE følgende inklusjonskriterier for å bli registrert.
- Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i alderen 18 år eller eldre.
- Møt reviderte 2016 Verdens helseorganisasjons (WHO) kriterier for diagnostisering av polycytemi vera.
- Registreringer av alle flebotomier utført i minst 28 uker (fortrinnsvis opptil 52 uker) før dosering er tilgjengelig.
- Pasienter som ikke får cytoreduktiv behandling må ha blitt avbrutt fra noen tidligere cytoreduktiv behandling i minst 24 uker før screening og ha kommet seg etter eventuelle bivirkninger på grunn av cytoreduktiv behandling.
- Personer som får cytoreduktiv behandling med hydroksyurea, interferon eller ruxolitinib må ha fått cytoreduktiv behandling i minst 24 uker og være på en stabil dose eller ha en avtagende dose (krever medisinsk monitor-godkjenning) i minst 8 uker før dosering og uten planlagt endring. i dose.
Hovedeksklusjonskriterier: Emner må oppfylle INGEN av følgende eksklusjonskriterier for å bli registrert:
- Aktiv eller kronisk blødning innen 4 uker etter screening.
- Oppfyller kriteriene for post-PCV myelofibrose som definert av International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT).
- Kjent primær eller sekundær immunsvikt.
- Enhver kirurgisk prosedyre som krever generell anestesi innen 1 måned før screening eller planlagt elektiv kirurgi under studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Dosefinnende PTG-300 (del 1); PTG-300 (del 2); Åpen etikettforlengelse PTG-300 (del 3)
|
Aktiv
|
|
Eksperimentell: Dosefinnende PTG-300 (del 1); Placebo (del 2); Åpen etikettforlengelse PTG-300 (del 3)
|
Placebo
Aktiv
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel respondere i løpet av den blindede randomiserte tilbaketrekningsperioden (uke 29 til uke 41).
Tidsramme: 12 uker
|
En person vil bli betraktet som en responder under den blindede randomiserte abstinensfasen hvis hematokritkontroll opprettholdes uten flebotomi-kvalifisering. "Kvalifisering for flebotomi" er definert som at ett av følgende kriterier er oppfylt:
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i frekvensen av flebotomihendelser mellom uke 17 til og med uke 29 (inkludert; 12 uker) sammenlignet med hvert enkelt individs historiske frekvens.
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
|
|
Endring i frekvensen av flebotomihendelser mellom uke 1 til og med uke 29 (inklusive; 28 uker) sammenlignet med hvert enkelt individs historiske frekvens.
Tidsramme: 28 uker
|
28 uker
|
|
|
Andel forsøkspersoner som oppnår respons ved uke 29, med respons definert som å ha oppnådd fravær av "flebotomi-kvalifisering" under effektevalueringsfasen som begynner ved uke 17 og fortsetter til uke 29.
Tidsramme: 12 uker
|
"Kvalifisert for flebotomi" i del 1 er definert som en hematokrit ≥45 % som var ≥3 % høyere enn baseline-nivået (definert som del 1 før-dose dag 1) eller en hematokrit >48 %.
|
12 uker
|
|
Andel forsøkspersoner med reduksjon i frekvensen av flebotomihendelser som begynner ved besøket uke 17 og fortsetter til uke 29 (12 uker) sammenlignet med hver enkelts historiske frekvens.
Tidsramme: 12 uker
|
Tid for "flebotomi-kvalifisering" fra uke 29 til uke 41/slutten av del 2.
|
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. oktober 2019
Primær fullføring (Faktiske)
14. februar 2023
Studiet fullført (Faktiske)
17. juni 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. august 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. august 2019
Først lagt ut (Faktiske)
14. august 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. august 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PTG-300-04
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .