Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hepcidin mimetikum u pacientů s Polycythemia Vera (REVIVE)

4. srpna 2025 aktualizováno: Protagonist Therapeutics, Inc.

Studie fáze 2 hepcidinového mimetika PTG-300 u pacientů s polycytemií vyžadující flebotomii Vera

Toto je studie fáze 2 s otevřenou fází zvyšování dávky, po níž následuje zaslepená fáze vysazení a otevřené prodloužení. Studie je navržena tak, aby monitorovala bezpečnostní profil PTG-300 a získala předběžné důkazy o účinnosti PTG-300 při léčbě polycythemia vera vyžadující flebotomii.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie fáze 2 na přibližně šedesáti subjektech, u kterých byla dříve diagnostikována Polycythemia Vera, kteří vyžadují flebotomii na rutinním základě. K identifikaci dávky, která udržuje hematokrit, existuje 28týdenní fáze hledání dávky

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

70

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Sahyadri Super Specialty Hospital
    • Uttarakhand
      • Rishikesh, Uttarakhand, Indie, 249203
        • All India Institute of Medical Sciences
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinic - Mayo Clinic Hospital
    • California
      • Greenbrae, California, Spojené státy, 94904
        • Marin Cancer Care
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Spojené státy, 66205
        • University of Kansas
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Spojené státy, 70433
        • Pontchartrain Cancer Care
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Center for Cancer and Blood Disorders
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Karmanos Cancer Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • New York Presbyterian Hospital - Weill Cornell Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Cleveland Clinic - Taussig Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
        • Mary Crowley Cancer Research Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení: Všichni jedinci musí splňovat VŠECHNA z následujících kritérií pro zařazení, aby byli zapsáni.

  1. Muži a ženy ve věku 18 let nebo starší.
  2. Splňujte revidovaná kritéria Světové zdravotnické organizace (WHO) z roku 2016 pro diagnostiku polycythemia vera.
  3. K dispozici jsou záznamy všech flebotomií provedených po dobu nejméně 28 týdnů (nejlépe až 52 týdnů) před podáním dávky.
  4. Subjekty, které nedostávají cytoredukční terapii, musí být přerušeny z jakékoli předchozí cytoredukční terapie po dobu alespoň 24 týdnů před screeningem a musí se zotavit z jakýchkoli nežádoucích příhod způsobených cytoreduktivní terapií.
  5. Subjekty, které dostávají cytoredukční léčbu hydroxymočovinou, interferonem nebo ruxolitinibem, musí dostávat cytoredukční léčbu po dobu alespoň 24 týdnů a musí být na stabilní dávce nebo musí mít klesající dávku (vyžaduje souhlas lékaře) po dobu alespoň 8 týdnů před podáním dávky a bez plánované změny v dávce.

Hlavní kritéria vyloučení: Subjekty nesmí splňovat ŽÁDNÉ z následujících kritérií vyloučení, aby mohly být zapsány:

  1. Aktivní nebo chronické krvácení do 4 týdnů od screeningu.
  2. Splňuje kritéria pro post-PCV myelofibrózu definovaná Mezinárodní pracovní skupinou pro výzkum a léčbu myeloproliferativních novotvarů (IWG-MRT).
  3. Známá primární nebo sekundární imunodeficience.
  4. Jakýkoli chirurgický zákrok vyžadující celkovou anestezii během 1 měsíce před screeningem nebo plánovanou elektivní operací během studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Stanovení dávky PTG-300 (část 1); PTG-300 (část 2); Rozšíření otevřeného štítku PTG-300 (část 3)
Lék: PTG-300
Aktivní
Experimentální: Stanovení dávky PTG-300 (část 1); Placebo (část 2); Rozšíření otevřeného štítku PTG-300 (část 3)
Lék: Placebo
Placebo
Lék: PTG-300
Aktivní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl respondentů během zaslepeného randomizovaného vysazovacího období (týden 29 až týden 41).
Časové okno: 12 týdnů

Subjekt bude považován za reagujícího během zaslepené fáze randomizovaného vysazení, pokud je udržována kontrola hematokritu bez způsobilosti k flebotomii.

„Vhodnost pro flebotomii“ je definována jako splněné kterékoli z následujících kritérií:

  • hematokrit ≥ 45 %, který byl o ≥ 3 % vyšší než hodnota hematokritu před randomizací ve 29. týdnu, nebo
  • hematokrit > 48 %, nebo
  • zvýšení hematokritu o ≥5 % ve srovnání s hodnotou hematokritu před randomizací ve 29. týdnu.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna četnosti flebotomických příhod mezi 17. až 29. týdnem (včetně; 12 týdnů) ve srovnání s historickou četností každého subjektu.
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Změna četnosti flebotomických příhod mezi týdnem 1 až týdnem 29 (včetně; 28 týdnů) ve srovnání s historickou četností každého subjektu.
Časové okno: 28 týdnů
28 týdnů
Podíl subjektů, které dosáhly odpovědi v týdnu 29, přičemž odpověď byla definována jako ta, která dosáhla absence „způsobilosti pro flebotomii“ během fáze hodnocení účinnosti začínající v týdnu 17 a pokračující do týdne 29.
Časové okno: 12 týdnů
"Vhodnost pro flebotomii" v Části 1 je definována jako hematokrit ≥ 45 %, který byl o ≥ 3 % vyšší než výchozí hladina (definovaná jako Část 1 před dávkou 1. den) nebo hematokrit > 48 %.
12 týdnů
Podíl subjektů se snížením četnosti flebotomických příhod počínaje návštěvou v týdnu 17 a pokračující do týdne 29 (12 týdnů) ve srovnání s historickou četností každého subjektu.
Časové okno: 12 týdnů
Čas na „způsobilost k flebotomii“ od týdne 29 do týdne 41/konec části 2.
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Protagonist Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

14. února 2023

Dokončení studie (Aktuální)

17. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

14. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PTG-300-04

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Polycythemia Vera

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit