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Innocuité et efficacité du sirolimus à faible dose contre l'hémangioendothéliome kaposiforme

27 janvier 2023 mis à jour par: Children's Hospital of Fudan University

Innocuité et efficacité du sirolimus à faible dose dans l'hémangioendothéliome kaposiforme : un essai ouvert prospectif randomisé

évaluer l'innocuité et l'efficacité du sirolimus à faible dose dans l'hémangioendothéliome kaposiforme chez les enfants chinois par un essai ouvert prospectif randomisé.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La dose de sirolimus couramment utilisée en clinique pour l'hémangioendothéliome kaposiforme est de 0,8 mg/m2 administrée deux fois par jour, et la concentration sanguine peut être maintenue à 10-15 ng/ml selon la formule pharmacocinétique. Des recherches connexes indiquent que le maintien d'une faible concentration sanguine de sirolimus est efficace dans le traitement de certaines malformations vasculaires et des hémangiomes, et les complications sont moindres. Dans la pratique clinique, nous avons constaté que la concentration sanguine était maintenue à 7-10 ng/ml, que les patients obtenaient toujours de bons résultats et que le risque d'infections diminuait. Par conséquent, cet essai clinique a été conçu. Dans cet essai, deux schémas posologiques différents avec une concentration sanguine correspondante ont été conçus pour comparer l'innocuité et l'efficacité. Dans le groupe à concentration élevée, la posologie de sirolimus a été ajustée mensuellement pour atteindre des niveaux creux entre 10 et 15 ng /mL (à l'exclusion de 10 ng/ml), et il est toujours utilisé à raison de 0,8 mg/m2 administré deux fois par jour. 0,7 mg/m2 administré deux fois par jour. La dose a été ajustée selon la formule après deux semaines. Le suivi et l'évaluation ont été effectués selon un schéma de suivi strictement établi après la prise du médicament.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

92

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Shanghai, Chine, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 12 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Hémangioendothéliomes kaposiformes avec ou sans phénomène de Kasabach-Merritt.
  • 0 - 12 ans au moment de l'entrée à l'étude.
  • Masculin ou féminin.
  • Consentement des parents (ou du titulaire de l'autorité parentale dans les familles) : Consentement éclairé écrit signé et daté.

Critère d'exclusion:

  • avec des maladies hématologiques.
  • avec d'autres tumeurs solides.
  • avec hypertension, diabète, insuffisance surrénalienne, maladies neurologiques, dysfonctionnement hépatique et rénal et insuffisance cardiopulmonaire.
  • avec la tuberculose, le cytomégalovirus et l'infection par le virus d'Epstein-Barr avant le traitement.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: groupe à concentration sanguine élevée
La concentration sanguine est maintenue à 10-15 ng/ml (sans compter 10 ng/ml).
Médicament: Sirolimus(0.8mg/m2)
L'utilisation initiale de sirolimus est de 0,8 mg/m2 administré deux fois par jour. Après deux semaines de prise du médicament, les concentrations sanguines sont mesurées et ajustées de manière appropriée pour maintenir la concentration sanguine ciblée.
Autres noms:
  • Rapamycine
Expérimental: groupe à faible concentration sanguine
La concentration sanguine est maintenue à 7-10 ng/ml (dont 10 ng/ml).
Médicament: Sirolimus (0,7 mg/m2)
L'utilisation initiale de sirolimus est de 0,7 mg/m2 administré deux fois par jour. Après deux semaines de prise du médicament, les concentrations sanguines sont mesurées et ajustées de manière appropriée pour maintenir la concentration sanguine ciblée.
Autres noms:
  • Rapamycine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
réponse au traitement
Délai: 1 an après la prise du médicament

il s'agit d'un résultat variable, comprenant des réponses complètes, des réponses partielles et aucune réponse.

Les définitions sont :

Réponse complète：

  1. le nombre de plaquettes est supérieur à 100×10^9/L.
  2. la réduction de volume significative est supérieure à 80 %.
  3. Niveaux de fibrinogène à 2-4g/L.
  4. La peau superficielle de la tumeur est plus claire ou la tumeur est nettement plus molle.

Réponse partielle :

  1. le nombre de plaquettes est supérieur à 40×10^9/L.
  2. la réduction de volume significative est supérieure à 50 %.
  3. Niveaux de fibrinogène à moins de 50 % de réduction par rapport à la ligne de base.
  4. La peau superficielle de la tumeur et la palpation de la tumeur ne changent pas ou peu.

Pas de réponse:

  1. le nombre de plaquettes est inférieur à 40 × 10 ^ 9 / L.
  2. la réduction de volume significative est inférieure à 50 % ou la tumeur est plus grosse.
  3. Taux de fibrinogène à une réduction supérieure à 50 % par rapport à la ligne de base.
  4. La peau superficielle de la tumeur est plus foncée ou la tumeur est plus dure.
1 an après la prise du médicament

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par CTCAE v4.0
Délai: 1 an après la prise du médicament
Surveillance des indicateurs biochimiques cliniques et des symptômes du patient
1 an après la prise du médicament

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Fudan University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mai 2019

Achèvement primaire (Réel)

10 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

31 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 juin 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 septembre 2019

Première publication (Réel)

4 septembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

30 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 janvier 2023

Dernière vérification

1 janvier 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2019-161

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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