Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność niskich dawek sirolimusu w naczyniakośródbłoniaku Kaposiform

27 stycznia 2023 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Fudan University

Bezpieczeństwo i skuteczność małych dawek sirolimusu w naczyniakośródbłoniaku Kaposiformu: prospektywne, randomizowane badanie otwarte

ocena bezpieczeństwa i skuteczności syrolimusa w małej dawce w leczeniu Kaposiform Hemangioendothelioma u chińskich dzieci w prospektywnym, randomizowanym badaniu otwartym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Klinicznie powszechnie stosowana dawka syrolimusa w przypadku Kaposiform Hemangioendothelioma wynosi 0,8 mg/m2 podawana dwa razy dziennie, a stężenie we krwi można utrzymać na poziomie 10-15 ng/ml zgodnie ze wzorem farmakokinetycznym. Powiązane badania donoszą, że utrzymanie niskiego stężenia syrolimusa we krwi jest skuteczny w leczeniu niektórych malformacji naczyniowych i naczyniaków krwionośnych, a powikłania są mniejsze. W praktyce klinicznej stwierdziliśmy, że stężenie we krwi utrzymywało się na poziomie 7-10 ng/ml, a pacjenci nadal osiągali dobre wyniki i zmniejszała się szansa na infekcje. Dlatego zaprojektowano to badanie kliniczne. W tym badaniu zaprojektowano dwa różne schematy dawkowania z odpowiednim stężeniem we krwi, aby porównać bezpieczeństwo i skuteczność. W grupie o wysokim stężeniu dawkę syrolimusa dostosowywano co miesiąc, aby osiągnąć minimalne poziomy między 10 a 15 ng /mL (z wyłączeniem 10 ng/ml) i nadal stosuje się go w dawce 0,8 mg/m2 podawanej dwa razy dziennie. Grupa o niskim stężeniu to 7-10 ng/ml (w tym 10 ng/ml), a początkowe zastosowanie syrolimusa to Dawkę 0,7mg/m2 podawano 2 razy dziennie. Po dwóch tygodniach dawkę dostosowywano zgodnie z recepturą. Kontrolę i ocenę prowadzono według ściśle ustalonego schematu obserwacji po przyjęciu leku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

92

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Shanghai, Chiny, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kaposiform Hemangioendothelioma z objawem Kasabacha-Merritta lub bez niego.
  • 0 - 12 lat w momencie rozpoczęcia studiów.
  • Mężczyzna czy kobieta.
  • Zgoda rodziców (lub osoby sprawującej władzę rodzicielską w rodzinie): Podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  • z chorobami hematologicznymi.
  • z innymi guzami litymi.
  • z nadciśnieniem tętniczym, cukrzycą, niedoczynnością kory nadnerczy, chorobami neurologicznymi, dysfunkcjami wątroby i nerek oraz niewydolnością krążeniowo-oddechową.
  • z gruźlicą, zakażeniem wirusem cytomegalii i wirusem Epsteina-Barra przed zabiegiem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: grupa wysokiego stężenia we krwi
Stężenie we krwi utrzymuje się na poziomie 10-15 ng/ml (bez 10 ng/ml).
Lek: Syrolimus (0,8 mg/m2)
Początkowe zastosowanie syrolimusa to 0,8 mg/m2 podawane dwa razy dziennie. Po dwóch tygodniach przyjmowania leku oznacza się stężenie we krwi i odpowiednio koryguje, aby utrzymać docelowe stężenie we krwi.
Inne nazwy:
  • Rapamycyna
Eksperymentalny: grupa niskiego stężenia we krwi
Stężenie we krwi utrzymuje się na poziomie 7-10 ng/ml (w tym 10 ng/ml).
Lek: Syrolimus (0,7 mg/m2)
Początkowe zastosowanie syrolimusa to 0,7 mg/m2 podawane dwa razy dziennie. Po dwóch tygodniach przyjmowania leku oznacza się stężenie we krwi i odpowiednio koryguje, aby utrzymać docelowe stężenie we krwi.
Inne nazwy:
  • Rapamycyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
odpowiedź na leczenie
Ramy czasowe: 1 rok po przyjęciu leku

jest to zmienny wynik, w tym pełne odpowiedzi, częściowa odpowiedź i brak odpowiedzi.

Definicje to:

Pełna odpowiedź:

  1. liczba płytek krwi jest większa niż 100×10^9/l.
  2. znaczna redukcja objętości jest większa niż 80%.
  3. Poziomy fibrynogenu na poziomie 2-4 g/L.
  4. Powierzchnia skóry guza jest jaśniejsza lub guz jest znacznie bardziej miękki.

Częściowa odpowiedź:

  1. liczba płytek krwi jest większa niż 40×10^9/l.
  2. znaczna redukcja objętości jest większa niż 50%.
  3. Poziom fibrynogenu obniżony o mniej niż 50% w stosunku do wartości wyjściowych.
  4. Powierzchnia skóry guza i badanie palpacyjne guza nie wykazują zmian lub są mniejsze.

Brak odpowiedzi:

  1. liczba płytek krwi jest mniejsza niż 40×10^9/l.
  2. znaczna redukcja objętości jest mniejsza niż 50% lub guz jest większy.
  3. Poziomy fibrynogenu na poziomie większym niż 50% redukcji w stosunku do wartości wyjściowych.
  4. Powierzchnia skóry guza jest ciemniejsza lub guz jest twardszy.
1 rok po przyjęciu leku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.0
Ramy czasowe: 1 rok po przyjęciu leku
Monitorowanie klinicznych wskaźników biochemicznych i objawów pacjenta
1 rok po przyjęciu leku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

30 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 stycznia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2019-161

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syrolimus (0,8 mg/m2)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj