Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost nízké dávky sirolimu ke kaposiformnímu hemangioendoteliomu

27. ledna 2023 aktualizováno: Children's Hospital of Fudan University

Bezpečnost a účinnost nízké dávky sirolimu ke kaposiformnímu hemangioendoteliomu: Prospektivní, randomizovaná otevřená studie

zhodnotit bezpečnost a účinnost nízké dávky sirolimu u kaposiformního hemangioendoteliomu u čínských dětí prospektivní, randomizovanou otevřenou studií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Klinicky běžně používaná dávka sirolimu pro kaposiformní hemangioendoteliom je 0,8 mg/m2 podávaná dvakrát denně a koncentrace v krvi může být udržována na 10-15 ng/ml podle farmakokinetického vzorce. Související výzkumy uvádějí, že udržení nízké koncentrace sirolimu v krvi je účinné při léčbě určitých cévních malformací a hemangiomu a komplikací je méně. V klinické praxi jsme zjistili, že koncentrace v krvi byla udržována na 7-10 ng/ml a pacienti stále dosahovali dobrých výsledků a pravděpodobnost infekcí se snížila. Proto byla navržena tato klinická studie. V této studii byly navrženy dva různé dávkovací režimy s odpovídající koncentrací v krvi, aby se porovnala bezpečnost a účinnost. Ve skupině s vysokou koncentrací bylo dávkování sirolimu upravováno měsíčně tak, aby bylo dosaženo minimálních hladin mezi 10 a 15 ng /ml (kromě 10 ng/ml) a stále se používá v dávce 0,8 mg/m2 podávané dvakrát denně. Skupina s nízkou koncentrací je 7-10 ng/ml (včetně 10 ng/ml) a počáteční použití sirolimu je 0,7 mg/m2 podávané dvakrát denně. Dávka byla upravena podle vzorce po dvou týdnech. Sledování a hodnocení probíhalo podle přísně stanoveného plánu sledování po užití léku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

92

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Kaposiformní hemangioendoteliomy s nebo bez Kasabach-Merrittova fenoménu.
  • 0 - 12 let v době vstupu do studia.
  • Muž nebo žena.
  • Souhlas rodičů (nebo osoby s rodičovskou autoritou v rodinách): Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • s hematologickými onemocněními.
  • s jinými solidními nádory.
  • s hypertenzí, cukrovkou, nedostatečností nadledvin, neurologickými onemocněními, dysfunkcí jater a ledvin a kardiopulmonální nedostatečností.
  • s infekcí tuberkulózou, cytomegalovirem a virem Epstein-Barrové před léčbou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: skupina s vysokou koncentrací v krvi
Koncentrace v krvi se udržuje na 10-15 ng/ml (nezahrnuje 10 ng/ml).
Lék: Sirolimus (0,8 mg/m2)
Počáteční použití sirolimu je 0,8 mg/m2 podávané dvakrát denně. Po dvou týdnech užívání léku se změří koncentrace v krvi a vhodně se upraví tak, aby se udržela cílová koncentrace v krvi.
Ostatní jména:
  • Rapamycin
Experimentální: skupina s nízkou koncentrací v krvi
Koncentrace v krvi se udržuje na 7-10 ng/ml (včetně 10 ng/ml).
Lék: Sirolimus (0,7 mg/m2)
Počáteční použití sirolimu je 0,7 mg/m2 podávané dvakrát denně. Po dvou týdnech užívání léku se změří koncentrace v krvi a vhodně se upraví tak, aby se udržela cílová koncentrace v krvi.
Ostatní jména:
  • Rapamycin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
odpověď na léčbu
Časové okno: 1 rok po užití léku

je to proměnlivý výsledek, včetně kompletních odpovědí, částečné odpovědi a žádné odpovědi.

Definice jsou:

Kompletní odpověď:

  1. počet krevních destiček je vyšší než 100×10^9/l.
  2. významné snížení objemu je větší než 80 %.
  3. Hladiny fibrinogenu 2-4 g/l.
  4. Povrchová kůže nádoru je světlejší nebo je nádor výrazně měkčí.

Částečná odpověď:

  1. počet krevních destiček je vyšší než 40×10^9/l.
  2. významné snížení objemu je větší než 50 %.
  3. Hladiny fibrinogenu při méně než 50% snížení oproti výchozí hodnotě.
  4. Povrch kůže nádoru a palpace nádoru se nezměnily nebo se změnily méně.

Žádná odpověď:

  1. počet krevních destiček je nižší než 40×10^9/l.
  2. významné zmenšení objemu je menší než 50 % nebo je nádor větší.
  3. Hladiny fibrinogenu na struhadle pak 50% snížení od výchozí hodnoty.
  4. Povrchová kůže nádoru je tmavší nebo je nádor tvrdší.
1 rok po užití léku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
Časové okno: 1 rok po užití léku
Sledování klinických biochemických indikátorů a symptomů pacienta
1 rok po užití léku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Fudan University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. května 2019

Primární dokončení (Aktuální)

10. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. června 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

4. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

30. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. ledna 2023

Naposledy ověřeno

1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2019-161

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemangiom

Klinické studie na Sirolimus (0,8 mg/m2)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit