Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av lavdose Sirolimus til Kaposiform Hemangioendothelioma

27. januar 2023 oppdatert av: Children's Hospital of Fudan University

Sikkerhet og effekt av lavdose Sirolimus til Kaposiform Hemangioendothelioma: En prospektiv, randomisert åpen prøveversjon

for å evaluere sikkerheten og effekten av lavdose sirolimus i Kaposiform Hemangioendothelioma hos kinesiske barn ved en prospektiv, randomisert åpen studie.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den klinisk vanlig brukte dosen av sirolimus for Kaposiform Hemangioendothelioma er 0,8 mg/m2 administrert to ganger daglig, og blodkonsentrasjonen kan opprettholdes på 10-15 ng/ml i henhold til den farmakokinetiske formelen. effektiv i behandlingen av visse vaskulære misdannelser og hemangiom, og komplikasjoner er mindre. I klinisk praksis fant vi at blodkonsentrasjonen ble holdt på 7-10 ng/ml, og pasientene oppnådde fortsatt gode resultater og sjansen for infeksjoner ble redusert. Derfor ble denne kliniske studien utformet. I denne studien ble to forskjellige doseringsregimer med tilsvarende blodkonsentrasjon utviklet for å sammenligne sikkerhet og effekt. I høykonsentrasjonsgruppen ble sirolimusdosen justert månedlig for å oppnå bunnnivåer mellom 10 og 15 ng /ml (unntatt 10 ng/ml), og det brukes fortsatt ved 0,8 mg/m2 administrert to ganger daglig. Lavkonsentrasjonsgruppen er 7-10 ng/ml (inkludert 10 ng/ml), og den første bruken av sirolimus er 0,7 mg/m2 administrert to ganger daglig. Dosen ble justert i henhold til formelen etter to uker. Oppfølgingen og evalueringen ble utført i henhold til en strengt etablert oppfølgingsplan etter inntak av legemidlet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

92

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kaposiforme Hemangioendotheliomas med eller uten Kasabach-Merritt-fenomen.
  • 0 - 12 år ved studiestart.
  • Mann eller kvinne.
  • Samtykke fra foreldre (eller den som har foreldremyndighet i familier): Signert og datert skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • med hematologiske sykdommer.
  • med andre solide svulster.
  • med hypertensjon, diabetes, binyrebarksvikt, nevrologiske sykdommer, lever- og nyresvikt og kardiopulmonal insuffisiens.
  • med tuberkulose, cytomegalovirus og Epstein-Barr-virusinfeksjon før behandlingen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: høy blodkonsentrasjonsgruppe
Blodkonsentrasjonen holdes på 10-15ng/ml (ikke inkludert 10ng/ml).
Legemiddel: Sirolimus (0,8 mg/m2)
Den første bruken av sirolimus er 0,8 mg/m2 administrert to ganger daglig. Etter to uker med bruk av legemidlet, måles blodkonsentrasjonen og justeres for å opprettholde den målsatte blodkonsentrasjonen.
Andre navn:
  • Rapamycin
Eksperimentell: lav blodkonsentrasjonsgruppe
Blodkonsentrasjonen holdes på 7-10 ng/ml (inkludert 10 ng/ml).
Legemiddel: Sirolimus (0,7 mg/m2)
Den første bruken av sirolimus er 0,7 mg/m2 administrert to ganger daglig. Etter to uker med bruk av legemidlet, måles blodkonsentrasjonen og justeres for å opprettholde den målsatte blodkonsentrasjonen.
Andre navn:
  • Rapamycin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
respons på behandling
Tidsramme: 1 år etter inntak av stoffet

det er et variabelt utfall, inkludert komplette svar, delvis respons og ingen respons.

Definisjonene er:

Fullstendig svar:

  1. antall blodplater er større enn 100×10^9/L.
  2. betydelig volumreduksjon er større enn 80 %.
  3. Fibrinogennivåer ved 2-4g/L.
  4. Overflatehuden på svulsten er lysere eller svulsten er betydelig mykere.

Delvis respons:

  1. antall blodplater er større enn 40×10^9/L.
  2. betydelig volumreduksjon er større enn 50 %.
  3. Fibrinogennivåer med mindre enn 50 % reduksjon fra baseline.
  4. Overflatehuden på svulsten og palpasjon av svulsten har ingen endring eller mindre endring.

Ingen respons:

  1. antall blodplater er mindre enn 40×10^9/L.
  2. signifikant volumreduksjon er mindre enn 50 % eller svulsten er større.
  3. Fibrinogennivåer ved rivjern og deretter 50 % reduksjon fra baseline.
  4. Overflatehuden på svulsten er mørkere eller svulsten er hardere.
1 år etter inntak av stoffet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: 1 år etter inntak av stoffet
Overvåking av pasientens kliniske biokjemiske indikatorer og symptomer
1 år etter inntak av stoffet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mai 2019

Primær fullføring (Faktiske)

10. desember 2022

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. juni 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

4. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

30. januar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2023

Sist bekreftet

1. januar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2019-161

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere