Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az alacsony dózisú sirolimus biztonságossága és hatékonysága a Kaposiform hemangioendotheliomára

2023. január 27. frissítette: Children's Hospital of Fudan University

Az alacsony dózisú szirolimusz biztonságossága és hatékonysága Kaposiform hemangioendotheliomára: Leendő, véletlenszerű nyílt vizsgálat

prospektív, randomizált nyílt vizsgálat keretében értékelni az alacsony dózisú szirolimusz biztonságosságát és hatékonyságát Kaposiform Hemangioendotheliomában kínai gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kaposiform hemangioendothelioma esetén a szirolimusz klinikailag általánosan használt dózisa 0,8 mg/m2 naponta kétszer beadva, és a vérkoncentráció 10-15 ng/ml értéken tartható a farmakokinetikai képlet szerint. A kapcsolódó kutatások szerint a szirolimusz alacsony vérkoncentrációjának fenntartása hatásos bizonyos vaszkuláris malformációk és hemangioma kezelésében, és kevesebb a szövődmény. A klinikai gyakorlatban azt tapasztaltuk, hogy a vérkoncentráció 7-10 ng/ml értéken maradt, a betegek így is jó eredményeket értek el, és csökkent a fertőzések esélye. Ezért ezt a klinikai vizsgálatot úgy tervezték meg.Ebben a vizsgálatban két különböző adagolási rendet alakítottak ki a megfelelő vérkoncentrációval a biztonságosság és a hatékonyság összehasonlítására. A magas koncentrációjú csoportban a szirolimusz adagját havonta módosították, hogy elérjék a 10 és 15 ng közötti minimális szintet. /mL (kivéve 10 ng/ml), és továbbra is napi kétszer 0,8 mg/m2-ben alkalmazzák. Az alacsony koncentrációjú csoport 7-10 ng/ml (beleértve a 10 ng/ml-t is), és a szirolimusz kezdeti alkalmazása 0,7mg/m2 naponta kétszer. Az adagot két hét elteltével a képletnek megfelelően módosítottuk. A nyomon követést és az értékelést a gyógyszer bevétele után szigorúan meghatározott követési ütemterv szerint végeztük.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

92

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Shanghai, Kína, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 12 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Kaposiform hemangioendotheliomák Kasabach-Merritt-jelenséggel vagy anélkül.
  • 0-12 éves kor a tanulmányi belépés időpontjában.
  • Férfi vagy nő.
  • A szülők (vagy a családban szülői felügyelettel rendelkező személy) hozzájárulása: Aláírt és keltezett írásos, tájékozott hozzájárulás.

Kizárási kritériumok:

  • hematológiai betegségekkel.
  • más szolid daganatokkal.
  • magas vérnyomás, cukorbetegség, mellékvese-elégtelenség, idegrendszeri betegségek, máj- és veseelégtelenség, valamint szív- és tüdőelégtelenség esetén.
  • tuberkulózis, citomegalovírus és Epstein-Barr vírus fertőzés esetén a kezelés előtt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: magas vérkoncentrációjú csoport
A vérkoncentrációt 10-15 ng/ml-en tartják (a 10 ng/ml-t nem számítva).
Drog: Szirolimusz (0,8 mg/m2)
A szirolimusz kezdeti alkalmazása 0,8 mg/m2, naponta kétszer. Két héttel a gyógyszer bevétele után megmérik a vérkoncentrációt, és megfelelően beállítják a megcélzott vérkoncentráció fenntartása érdekében.
Más nevek:
  • Rapamycin
Kísérleti: alacsony vérkoncentrációjú csoport
A vérkoncentrációt 7-10 ng/ml között tartják (beleértve a 10 ng/ml-t is).
Drog: Szirolimusz (0,7 mg/m2)
A szirolimusz kezdeti alkalmazása 0,7 mg/m2, naponta kétszer. Két héttel a gyógyszer bevétele után megmérik a vérkoncentrációt, és megfelelően beállítják a megcélzott vérkoncentráció fenntartása érdekében.
Más nevek:
  • Rapamycin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
kezelésre adott válasz
Időkeret: 1 évvel a gyógyszer bevétele után

ez egy változó kimenetel, beleértve a teljes válaszokat, a részleges választ és a válasz hiányát.

A meghatározások a következők:

Teljes válasz:

  1. a vérlemezkeszám nagyobb, mint 100×10^9/l.
  2. jelentős térfogatcsökkenés nagyobb, mint 80%.
  3. Fibrinogén szintje 2-4g/l.
  4. A daganat felszíni bőre világosabb vagy a daganat jelentősen puhább.

Részleges válasz:

  1. a vérlemezkeszám nagyobb, mint 40×10^9/l.
  2. jelentős térfogatcsökkenés nagyobb, mint 50%.
  3. A fibrinogén szintje kevesebb, mint 50%-kal csökken a kiindulási értékhez képest.
  4. A daganat felszíni bőre és a daganat tapintása nem, vagy kevésbé változik.

Nincs válasz:

  1. a vérlemezkeszám kevesebb, mint 40×10^9/l.
  2. jelentős térfogatcsökkenés kevesebb, mint 50%, vagy a daganat nagyobb.
  3. A fibrinogénszint reszelőben, majd 50%-os csökkenés az alapértékhez képest.
  4. A daganat felszíni bőre sötétebb vagy a daganat keményebb.
1 évvel a gyógyszer bevétele után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v4.0 szerint
Időkeret: 1 évvel a gyógyszer bevétele után
A páciens klinikai biokémiai mutatóinak és tüneteinek monitorozása
1 évvel a gyógyszer bevétele után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital of Fudan University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. december 10.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. június 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 2.

Első közzététel (Tényleges)

2019. szeptember 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. január 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. január 27.

Utolsó ellenőrzés

2023. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2019-161

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Szirolimusz (0,8 mg/m2)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cambodia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel