Étude d'escalade de dose intra-patient pour étudier l'innocuité et la faisabilité du Vactosertib dans le traitement des patients anémiques atteints de NMP
12 juin 2025 mis à jour par: Weill Medical College of Cornell University
Étude d'escalade de dose intra-patient à deux niveaux, de phase 2, basée sur des règles, pour étudier l'innocuité et la faisabilité du Vactosertib (TEW-7197) dans le traitement des patients anémiques atteints de NMP à chromosome Philadelphie négatif (MPN Ph-nég)
Cette étude évalue le potentiel d'utilisation d'un inhibiteur du récepteur TGFβ pour le traitement des patients anémiques atteints de néoplasmes myéloprolifératifs.
La signalisation TGFβ est connue pour être anormalement élevée chez les patients atteints de néoplasmes myéloprolifératifs et on pense que des signaux TGFβ anormaux causent de nombreux problèmes de formation de cellules sanguines dans ces maladies.
La conception de l'étude permet à tous les patients de recevoir le médicament à l'étude, le vactosertib.
La dose de vactosertib est individualisée dans une plage prédéfinie en fonction de son efficacité et de sa tolérance.
Au total, jusqu'à 37 patients seront traités.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'un essai de phase 2 à un seul bras à deux niveaux sur le vactosertib (TEW-7197) pour le traitement de l'anémie chez les MPN Ph-nég. Les deux niveaux utilisent un schéma d'escalade de dose accélérée basé sur des règles pour évaluer efficacement le potentiel du vactosertib à traiter efficacement et en toute sécurité les patients anémiques atteints de NMP Ph-nég. Le premier niveau de cet essai (niveau 1) est une étude de recherche de dose intra-patient chez 12 patients qui utilise une faible dose initiale de vactosertib pour tous les patients. Pour chaque brevet, la dose de traitement est augmentée selon des règles définies prospectivement, et un algorithme de toxicité et d'effet du traitement pendant la période de 16 semaines (4 cycles de traitement). Si les paramètres d'efficacité et de sécurité préétablis sont atteints (section 5.4, section 9.1, section 11.1), le niveau 1 de l'étude sera suivi d'une étude d'extension de niveau 2 avec 25 patients supplémentaires pendant une période de 24 semaines (6 cycles).
Le Vactosertib sera administré en monothérapie et, par conséquent, les patients doivent être hors thérapies cytoréductrices telles que l'interféron, le ruxolitinib, l'hydroxyurée, les agents hypométhylants de l'ADN ou toute autre chimiothérapie cytotoxique avant l'inscription pendant une période d'au moins 14 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux. Mesures de soins de support, y compris les transfusions de concentré de globules rouges (PRBC) pour HGB 125 U/L au-dessus duquel le bénéfice des ASE n'est pas pris en charge).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
2
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Patients qui répondent aux critères de l'OMS 2016 pour un MPN Ph-nég (y compris PV, ET, MF, MDS/MPN, MPN-U).
- Les patients atteints de MF doivent avoir une MF intermédiaire ou à haut risque DIPSS+ (primaire de post-PV/ET).
- Anémie telle que définie par HGB < 10 g/dL, ou transfusion de ≥ 2 concentrés de globules rouges (PRBC) au cours des 4 dernières semaines avec HGB ≤8,5 g/dL.
Inéligible, inadapté ou réfractaire au traitement ASE défini comme l'un des éléments suivants :
- Érythropoïétine sérique (EPO) > 125 U/L.
- L'inadéquation avérée de l'ESA est définie par l'historique de l'un des éléments suivants :
- Perte d'amélioration hématologique érythroïde lors de l'administration d'une dose stable ou accrue d'ASE ; ou alors
- Toxicité attribuée à l'ASE qui, de l'avis du médecin traitant, rend la thérapie à l'ASE inadaptée au sujet.
- Réfractaire à l'ESA défini par l'absence d'amélioration hématologique érythroïde à l'ESA : 27
- Augmentation de moins de 1,5 g/dL de l'hémoglobine après au moins 6 semaines de traitement par ASE ; ou alors
- Dépendance transfusionnelle continue qui n'a pas été réduite de > 4U sur une période de 8 semaines par rapport au prétraitement ASE de 8 semaines.
- État cardiovasculaire acceptable
Critère d'exclusion:
- Toute autre condition médicale grave qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait une participation sûre à l'étude.
- Les patients ayant des antécédents d'AIT ou d'AVC au cours des 12 derniers mois sont exclus.
- Les sujets féminins qui allaitent ou ont l'intention d'allaiter pendant l'étude ou dans les 30 jours suivant la dernière dose du médicament à l'étude sont exclus.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Tier 1: Vactosertib 50 mg
Vactosertib Intra-patient Dose Finding Cohort.
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50 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
100 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
150 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
200 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
Le niveau de dose le plus bas de Vactosertib pour lequel aucun DLT n'a été observé au niveau 1 et le niveau de dose le plus bas pour lequel au moins un des 12 sujets inscrits aux critères de niveau 1 répondait à un bénéfice clinique.
Ou, si une seule dose ne remplit pas à la fois le critère 1 et le critère 2, le niveau de dose de départ pour le niveau 2 sera la dose la plus faible du niveau 1 pour lequel aucun DLT n'a été identifié.
Autres noms:
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Expérimental: Tier 1: Vactosertib 100 mg
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50 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
100 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
150 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
200 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
Le niveau de dose le plus bas de Vactosertib pour lequel aucun DLT n'a été observé au niveau 1 et le niveau de dose le plus bas pour lequel au moins un des 12 sujets inscrits aux critères de niveau 1 répondait à un bénéfice clinique.
Ou, si une seule dose ne remplit pas à la fois le critère 1 et le critère 2, le niveau de dose de départ pour le niveau 2 sera la dose la plus faible du niveau 1 pour lequel aucun DLT n'a été identifié.
Autres noms:
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Expérimental: Tier 1: Vactosertib 150 mg
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50 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
100 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
150 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
200 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
Le niveau de dose le plus bas de Vactosertib pour lequel aucun DLT n'a été observé au niveau 1 et le niveau de dose le plus bas pour lequel au moins un des 12 sujets inscrits aux critères de niveau 1 répondait à un bénéfice clinique.
Ou, si une seule dose ne remplit pas à la fois le critère 1 et le critère 2, le niveau de dose de départ pour le niveau 2 sera la dose la plus faible du niveau 1 pour lequel aucun DLT n'a été identifié.
Autres noms:
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Expérimental: Tier 1: Vactosertib 200 mg
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50 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
100 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
150 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
200 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
Le niveau de dose le plus bas de Vactosertib pour lequel aucun DLT n'a été observé au niveau 1 et le niveau de dose le plus bas pour lequel au moins un des 12 sujets inscrits aux critères de niveau 1 répondait à un bénéfice clinique.
Ou, si une seule dose ne remplit pas à la fois le critère 1 et le critère 2, le niveau de dose de départ pour le niveau 2 sera la dose la plus faible du niveau 1 pour lequel aucun DLT n'a été identifié.
Autres noms:
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Expérimental: Tier 2: Vactosertib
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50 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
100 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
150 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
200 mg BID Ce médicament est un inhibiteur du récepteur de type 1 du TGF-Beta, en inhibant la phosphorylation des substrats ALK5 Smad2 et Smad3.
Cette inhibition pourrait favoriser la régénération des cellules souches humaines normales et la prolifération des progéniteurs érythroïdes pour traiter l'anémie hypoproliférative sous-jacente dans les MPN avancés.
Autres noms:
Le niveau de dose le plus bas de Vactosertib pour lequel aucun DLT n'a été observé au niveau 1 et le niveau de dose le plus bas pour lequel au moins un des 12 sujets inscrits aux critères de niveau 1 répondait à un bénéfice clinique.
Ou, si une seule dose ne remplit pas à la fois le critère 1 et le critère 2, le niveau de dose de départ pour le niveau 2 sera la dose la plus faible du niveau 1 pour lequel aucun DLT n'a été identifié.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Identifiez le niveau de dose de départ le plus sûr et le plus efficace pour les patients sur le niveau 1
Délai: Base de base à la semaine 16
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La dose la plus sûre peu efficace est définie comme le niveau de dose le plus bas pour lequel aucune dose limitant la toxicité (DLT) n'a été observée au niveau 1 et le niveau de dose le plus bas pour lequel au moins l'un des 12 sujets inscrits aux critères de niveau 1 répond aux critères cliniques
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Base de base à la semaine 16
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Identifier les toxicités limitant la dose (DLT) chez les patients atteints de MPN inscrits au niveau 1
Délai: Base de base à la semaine 12
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Identifiez l'incidence de la toxicité limitant la dose (DLT) dans les 12 premières semaines qui sont définies comme:
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Base de base à la semaine 12
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Identifiez la dose maximale tolérée (MTD) de Vactosertib chez les patients atteints de MPN inscrits au niveau 1
Délai: Base de base à la semaine 12
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Identifiez la dose maximale tolérée (MTD) de Vactosertib défini comme la dose la plus élevée qui ne respecte pas la règle d'arrêt de niveau 1.
La règle d'arrêt de niveau 1 est déclenchée si un patient connaît une dose de grade 5 limitant la toxicité au cours des 12 premières semaines de démarrage de Vactosertib ou si plus de cinq patients éprouvent une dose limitant la toxicité à n'importe quelle dose au cours des 12 premières semaines d'étude.
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Base de base à la semaine 12
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Nombre de patients de niveau 2 qui ont obtenu une réponse érythropoïétique telle que définie par le groupe de travail international du groupe de travail-myéloprolifératif des critères de recherche et de traitement des néoplasmes (IWG-MRT)
Délai: Base de base à la semaine 16
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Nombre de patients qui obtiennent une réponse érythropoïétique définie par:
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Base de base à la semaine 16
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Nombre de patients de niveau 2 qui ont obtenu une réponse clinique dans les symptômes tels que définis par les critères internationaux du groupe de travail (IWG)
Délai: Base de base à la semaine 16
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Nombre de patients qui ont obtenu une réponse clinique définie par une réduction du score total de l'évaluation des symptômes du néoplasme myéloprolifératif (MPN-SAF) par ≥ 50% par rapport au score de prétraitement
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Base de base à la semaine 16
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Nombre de patients de niveau 2 qui ont obtenu une réponse splénique dans les symptômes tels que définis par les critères internationaux du groupe de travail (IWG)
Délai: Base de base à la semaine 16
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Nombre de patients qui ont obtenu une réponse splénique définie par:
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Base de base à la semaine 16
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Identifier les toxicités limitant la dose (DLT) chez les patients atteints de MPN inscrits au niveau 2
Délai: Base de base à la semaine 12
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Identifiez le nombre de toxicités limitant la dose (DLT) dans les 12 premières semaines qui sont définies comme:
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Base de base à la semaine 12
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Identifiez la dose maximale tolérée (MTD) de Vactosertib chez les patients atteints de MPN inscrits au niveau 2
Délai: Base de base à la semaine 12
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Identifiez la dose maximale tolérée (MTD) de Vactosertib défini comme la dose la plus élevée qui ne respecte pas la règle d'arrêt de niveau 2.
La règle d'arrêt de niveau 2 est déclenchée si un patient subit une dose de grade 5 limitant la toxicité au cours des 12 premières semaines de démarrage du vactosertib ou si plus de cinq patients éprouvent une dose limitant la toxicité à n'importe quelle dose au cours des 12 premières semaines d'étude.
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Base de base à la semaine 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de patients dans lesquels une réponse histologique est observée
Délai: 16 semaines
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La réponse histologique est définie par la réduction de toute quantité du grade de fibrose de la moelle osseuse par évaluation histopathologique à 16 semaines.
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16 semaines
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Nombre de patients dans lesquels une réponse moléculaire est observée
Délai: 16 semaines
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Nombre de patients dont une réponse moléculaire est observée.
La réponse moléculaire est définie par une diminution de la VAF des mutations du pilote MPN (par exemple.
Rapport alélique JAK2, CALR et MPL) dans les cellules sanguines et / ou de moelle osseuse
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16 semaines
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Nombre de patients dont une réponse pharmacodynamique est observée
Délai: 16 semaines
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Une réponse pharmacodynamique est définie comme l'une des éléments suivants:
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16 semaines
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Nombre de patients qui ont connu l'un des éléments suivants: toxicités hématologiques, infections, progression de la maladie et événements de thrombose
Délai: Ligne de base à 16 semaines
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Ligne de base à 16 semaines
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La survie globale a défini comme le temps qu'un patient est vivant après avoir commencé le traitement de l'étude
Délai: Semaine 1 jour 1 à 6 mois après l'arrêt du traitement. Cette période de collecte pour les deux sujets à l'étude était supérieure à une durée de 54 semaines.
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La plage de survie globale décrit la durée moyenne des sujets ont été suivis pour la survie
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Semaine 1 jour 1 à 6 mois après l'arrêt du traitement. Cette période de collecte pour les deux sujets à l'étude était supérieure à une durée de 54 semaines.
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La survie libre de progression définie comme la durée du temps du début du traitement au temps de progression
Délai: Semaine 1 jour 1 à 6 mois après l'arrêt
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Semaine 1 jour 1 à 6 mois après l'arrêt
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Joseph M Scandura, MD, PhD, Weill Medical College of Cornell University
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Arber DA, Orazi A, Hasserjian R, Thiele J, Borowitz MJ, Le Beau MM, Bloomfield CD, Cazzola M, Vardiman JW. The 2016 revision to the World Health Organization classification of myeloid neoplasms and acute leukemia. Blood. 2016 May 19;127(20):2391-405. doi: 10.1182/blood-2016-03-643544. Epub 2016 Apr 11.
- Harrison C, Kiladjian JJ, Al-Ali HK, Gisslinger H, Waltzman R, Stalbovskaya V, McQuitty M, Hunter DS, Levy R, Knoops L, Cervantes F, Vannucchi AM, Barbui T, Barosi G. JAK inhibition with ruxolitinib versus best available therapy for myelofibrosis. N Engl J Med. 2012 Mar 1;366(9):787-98. doi: 10.1056/NEJMoa1110556.
- Newberry KJ, Patel K, Masarova L, Luthra R, Manshouri T, Jabbour E, Bose P, Daver N, Cortes J, Kantarjian H, Verstovsek S. Clonal evolution and outcomes in myelofibrosis after ruxolitinib discontinuation. Blood. 2017 Aug 31;130(9):1125-1131. doi: 10.1182/blood-2017-05-783225. Epub 2017 Jul 3.
- Tefferi A, Cervantes F, Mesa R, Passamonti F, Verstovsek S, Vannucchi AM, Gotlib J, Dupriez B, Pardanani A, Harrison C, Hoffman R, Gisslinger H, Kroger N, Thiele J, Barbui T, Barosi G. Revised response criteria for myelofibrosis: International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) and European LeukemiaNet (ELN) consensus report. Blood. 2013 Aug 22;122(8):1395-8. doi: 10.1182/blood-2013-03-488098. Epub 2013 Jul 9.
- Mascarenhas J, Hoffman R, Talpaz M, Gerds AT, Stein B, Gupta V, Szoke A, Drummond M, Pristupa A, Granston T, Daly R, Al-Fayoumi S, Callahan JA, Singer JW, Gotlib J, Jamieson C, Harrison C, Mesa R, Verstovsek S. Pacritinib vs Best Available Therapy, Including Ruxolitinib, in Patients With Myelofibrosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Oncol. 2018 May 1;4(5):652-659. doi: 10.1001/jamaoncol.2017.5818.
- Barosi G, Mesa R, Finazzi G, Harrison C, Kiladjian JJ, Lengfelder E, McMullin MF, Passamonti F, Vannucchi AM, Besses C, Gisslinger H, Samuelsson J, Verstovsek S, Hoffman R, Pardanani A, Cervantes F, Tefferi A, Barbui T. Revised response criteria for polycythemia vera and essential thrombocythemia: an ELN and IWG-MRT consensus project. Blood. 2013 Jun 6;121(23):4778-81. doi: 10.1182/blood-2013-01-478891. Epub 2013 Apr 16.
- Hernandez-Boluda JC, Correa JG, Garcia-Delgado R, Martinez-Lopez J, Alvarez-Larran A, Fox ML, Garcia-Gutierrez V, Perez-Encinas M, Ferrer-Marin F, Mata-Vazquez MI, Raya JM, Estrada N, Garcia S, Kerguelen A, Duran MA, Albors M, Cervantes F. Predictive factors for anemia response to erythropoiesis-stimulating agents in myelofibrosis. Eur J Haematol. 2017 Apr;98(4):407-414. doi: 10.1111/ejh.12846. Epub 2017 Jan 19.
- Tefferi A, Guglielmelli P, Larson DR, Finke C, Wassie EA, Pieri L, Gangat N, Fjerza R, Belachew AA, Lasho TL, Ketterling RP, Hanson CA, Rambaldi A, Finazzi G, Thiele J, Barbui T, Pardanani A, Vannucchi AM. Long-term survival and blast transformation in molecularly annotated essential thrombocythemia, polycythemia vera, and myelofibrosis. Blood. 2014 Oct 16;124(16):2507-13; quiz 2615. doi: 10.1182/blood-2014-05-579136. Epub 2014 Jul 18.
- Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, Levy RS, Gupta V, DiPersio JF, Catalano JV, Deininger MW, Miller CB, Silver RT, Talpaz M, Winton EF, Harvey JH Jr, Arcasoy MO, Hexner EO, Lyons RM, Raza A, Vaddi K, Sun W, Peng W, Sandor V, Kantarjian H; COMFORT-I investigators. Efficacy, safety, and survival with ruxolitinib in patients with myelofibrosis: results of a median 3-year follow-up of COMFORT-I. Haematologica. 2015 Apr;100(4):479-88. doi: 10.3324/haematol.2014.115840. Epub 2015 Jan 23.
- Vannucchi AM, Guglielmelli P. Traffic lights for ruxolitinib. Blood. 2017 Aug 31;130(9):1075-1077. doi: 10.1182/blood-2017-07-795880. No abstract available.
- Huang J, Tefferi A. Erythropoiesis stimulating agents have limited therapeutic activity in transfusion-dependent patients with primary myelofibrosis regardless of serum erythropoietin level. Eur J Haematol. 2009 Aug;83(2):154-5. doi: 10.1111/j.1600-0609.2009.01266.x. Epub 2009 Apr 10. No abstract available.
- Akel S, Petrow-Sadowski C, Laughlin MJ, Ruscetti FW. Neutralization of autocrine transforming growth factor-beta in human cord blood CD34(+)CD38(-)Lin(-) cells promotes stem-cell-factor-mediated erythropoietin-independent early erythroid progenitor development and reduces terminal differentiation. Stem Cells. 2003;21(5):557-67. doi: 10.1634/stemcells.21-5-557.
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Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 novembre 2019
Achèvement primaire (Réel)
10 juillet 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
10 juillet 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 septembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 septembre 2019
Première publication (Réel)
25 septembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 juillet 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 juin 2025
Dernière vérification
1 juin 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 19-06020285
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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