Intra-Patienten-Dosiseskalationsstudie zur Untersuchung der Sicherheit und Durchführbarkeit von Vactosertib bei der Behandlung von anämischen MPN-Patienten
12. Juni 2025 aktualisiert von: Weill Medical College of Cornell University
Eine zweistufige, regelbasierte Phase-2-Intra-Patienten-Dosiseskalationsstudie zur Untersuchung der Sicherheit und Durchführbarkeit von Vactosertib (TEW-7197) bei der Behandlung von anämischen Patienten mit Philadelphia-Chromosom-negativen MPNs (Ph-neg MPNs)
Diese Studie bewertet das Potenzial der Verwendung eines TGFβ-Rezeptor-Inhibitors zur Behandlung von anämischen Patienten mit myeloproliferetiven Neoplasmen.
Es ist bekannt, dass die TGFβ-Signalübertragung bei Patienten mit myeloproliferativen Neoplasmen ungewöhnlich hoch ist, und es wird angenommen, dass abnormale TGFβ-Signale viele der Probleme mit der Bildung von Blutzellen bei diesen Krankheiten verursachen.
Das Studiendesign sieht vor, dass alle Patienten das Studienmedikament Vactosertib erhalten.
Die Dosis von Vactosertib wird innerhalb eines voreingestellten Bereichs basierend auf seiner Wirksamkeit und Verträglichkeit individualisiert.
Insgesamt werden bis zu 37 Patienten behandelt.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine zweistufige einarmige Phase-2-Studie mit Vactosertib (TEW-7197) zur Behandlung von Anämie bei Ph-neg-MPNs. Beide Ebenen verwenden ein regelbasiertes, beschleunigtes Dosiseskalationsschema, um das Potenzial von Vactosertib zur sicheren und wirksamen Behandlung von anämischen Patienten mit Ph-neg-MPNs effizient zu bewerten. Die erste Stufe dieser Studie (Stufe 1) ist eine intrapatientenbezogene Dosisfindungsstudie bei 12 Patienten, die bei allen Patienten eine niedrige Anfangsdosis von Vactosertib verwendet. Für jeden Patienten wird die Behandlungsdosis nach prospektiv definierten Regeln und einem Toxizitäts- und Behandlungswirkungsalgorithmus über einen Zeitraum von 16 Wochen (4 Behandlungszyklen) eskaliert. Wenn vorab festgelegte Wirksamkeits- und Sicherheitsendpunkte erreicht werden (Abschnitt 5.4, Abschnitt 9.1, Abschnitt 11.1), folgt auf Stufe 1 der Studie eine Erweiterungsstudie Stufe 2 mit weiteren 25 Patienten für einen Zeitraum von 24 Wochen (6 Behandlungen Fahrräder).
Vactosertib wird als Monotherapie verabreicht und daher müssen die Patienten vor der Aufnahme für einen Zeitraum von mindestens 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, keine zytoreduktiven Therapien wie Interferon, Ruxolitinib, Hydroxyharnstoff, DNA-Hypomethylierungsmittel oder andere zytotoxische Chemotherapien erhalten. Unterstützende Pflegemaßnahmen, einschließlich Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten (PRBC) bei HGB 125 U/L, über denen der Nutzen von ESS nicht unterstützt wird).
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
2
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Patienten, die die Kriterien der WHO 2016 für eine Ph-neg-MPN erfüllen (einschließlich PV, ET, MF, MDS/MPN, MPN-U).
- Patienten mit MF müssen DIPSS+ Intermediate oder High-risk MF haben (primär von Post-PV/ET).
- Anämie gemäß HGB-Definition < 10 g/dl oder Transfusion von ≥ 2 Einheiten gepackter roter Blutkörperchen (PRBC) innerhalb der letzten 4 Wochen mit HGB ≤ 8,5 g/dl.
Ungeeignet, ungeeignet oder Refraktärität gegenüber einer ESA-Therapie, definiert als eine der folgenden:
- Serum-Erythropoetin (EPO) >125 U/l.
- Die nachgewiesene Ungeeignetheit von ESA wird durch die Vorgeschichte eines der folgenden definiert:
- Verlust der erythroiden hämatologischen Verbesserung während stabiler oder erhöhter ESA-Dosis; oder
- ESA-bedingte Toxizität, die nach Ansicht des behandelnden Arztes eine ESA-Therapie für den Patienten ungeeignet macht.
- ESA-Refraktärität definiert durch das Fehlen einer erythroiden hämatologischen Verbesserung auf ESA:27
- Weniger als 1,5 g/dl Anstieg des Hämoglobins nach mindestens 6-wöchiger ESA-Therapie; oder
- Anhaltende Transfusionsabhängigkeit, die sich über einen Zeitraum von 8 Wochen im Vergleich zu einer 8-wöchigen ESA-Vorbehandlung nicht um > 4 U verringert hat.
- Akzeptabler kardiovaskulärer Status
Ausschlusskriterien:
- Jede andere schwerwiegende Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes eine sichere Teilnahme an der Studie ausschließen würde.
- Patienten mit TIA oder Schlaganfall in der Vorgeschichte innerhalb der letzten 12 Monate sind ausgeschlossen.
- Weibliche Probanden, die während der Studie oder in den 30 Tagen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments stillen oder zu stillen beabsichtigen, sind ausgeschlossen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Stufe 1: VactoStib 50 mg Angebot
VactoStib Intra-Patient-Dosisfindung Kohorte.
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50 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
100 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
150 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
200 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
Der niedrigste Dosisspiegel an VactoStib, für den in Tier 1 kein DLT beobachtet wurde, und der niedrigste Dosisspiegel, für den mindestens einer der 12 Probanden, die an Tier -1 -Kriterien für den klinischen Nutzen aufgenommen wurden, eingeschlossen wurden.
Wenn ein einzelner Dosis nicht sowohl das Kriterium 1 als auch das Kriterium 2 erfüllt, wird der Startdosisspiegel für Tier 2 die niedrigste Dosis von Stufe 1, für die kein DLT identifiziert wurde, die niedrigste Dosis erfüllt.
Andere Namen:
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Experimental: Stufe 1: VactoStib 100 mg Angebot
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50 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
100 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
150 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
200 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
Der niedrigste Dosisspiegel an VactoStib, für den in Tier 1 kein DLT beobachtet wurde, und der niedrigste Dosisspiegel, für den mindestens einer der 12 Probanden, die an Tier -1 -Kriterien für den klinischen Nutzen aufgenommen wurden, eingeschlossen wurden.
Wenn ein einzelner Dosis nicht sowohl das Kriterium 1 als auch das Kriterium 2 erfüllt, wird der Startdosisspiegel für Tier 2 die niedrigste Dosis von Stufe 1, für die kein DLT identifiziert wurde, die niedrigste Dosis erfüllt.
Andere Namen:
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Experimental: Tier 1: VactoStib 150 mg Angebot
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50 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
100 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
150 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
200 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
Der niedrigste Dosisspiegel an VactoStib, für den in Tier 1 kein DLT beobachtet wurde, und der niedrigste Dosisspiegel, für den mindestens einer der 12 Probanden, die an Tier -1 -Kriterien für den klinischen Nutzen aufgenommen wurden, eingeschlossen wurden.
Wenn ein einzelner Dosis nicht sowohl das Kriterium 1 als auch das Kriterium 2 erfüllt, wird der Startdosisspiegel für Tier 2 die niedrigste Dosis von Stufe 1, für die kein DLT identifiziert wurde, die niedrigste Dosis erfüllt.
Andere Namen:
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Experimental: Stufe 1: VactoStib 200mg -Gebot
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50 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
100 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
150 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
200 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
Der niedrigste Dosisspiegel an VactoStib, für den in Tier 1 kein DLT beobachtet wurde, und der niedrigste Dosisspiegel, für den mindestens einer der 12 Probanden, die an Tier -1 -Kriterien für den klinischen Nutzen aufgenommen wurden, eingeschlossen wurden.
Wenn ein einzelner Dosis nicht sowohl das Kriterium 1 als auch das Kriterium 2 erfüllt, wird der Startdosisspiegel für Tier 2 die niedrigste Dosis von Stufe 1, für die kein DLT identifiziert wurde, die niedrigste Dosis erfüllt.
Andere Namen:
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Experimental: Stufe 2: VactoStib
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50 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
100 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
150 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
200 mg Bid Dieses Medikament ist ein TGF-Beta-Rezeptor-Typ-1-Inhibitor durch Hemmung der Phosphorylierung der Alk5-Substrate Smad2 und Smad3.
Diese Hemmung könnte die Regeneration normaler menschlicher Stammzellen und die Proliferation von Erythroid -Vorläufern fördern, um die zugrunde liegende hypoproliferative Anämie bei fortgeschrittenen MPNs zu behandeln.
Andere Namen:
Der niedrigste Dosisspiegel an VactoStib, für den in Tier 1 kein DLT beobachtet wurde, und der niedrigste Dosisspiegel, für den mindestens einer der 12 Probanden, die an Tier -1 -Kriterien für den klinischen Nutzen aufgenommen wurden, eingeschlossen wurden.
Wenn ein einzelner Dosis nicht sowohl das Kriterium 1 als auch das Kriterium 2 erfüllt, wird der Startdosisspiegel für Tier 2 die niedrigste Dosis von Stufe 1, für die kein DLT identifiziert wurde, die niedrigste Dosis erfüllt.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Identifizieren Sie den sichersten und minimal wirksamen Startdosisspiegel für Patienten auf Tier 1
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 16
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Die sicherste minimal wirksame Dosis ist definiert als die niedrigste Dosisspiegel, für die in Stufe 1 keine Dosisbegrenzungstoxizität (DLT) beobachtet wurde
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Grundlinie bis Woche 16
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Identifizieren Sie Dosisbegrenzungstoxizitäten (DLTs) bei Patienten mit MPN, die auf Tier 1 eingeschlossen sind
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 12
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Identifizieren Sie die Inzidenz von Dosisbegrenzung der Toxizität (DLT) innerhalb der ersten 12 Wochen, die definiert sind:
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Grundlinie bis Woche 12
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Identifizieren Sie die maximal tolerierte Dosis (MTD) von VactoStib bei Patienten mit MPN, die auf Tier 1 eingeschlossen sind
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 12
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Identifizieren Sie die maximal tolerierte Dosis (MTD) von VactoStib, die als die höchste Dosis definiert ist, die nicht der Stop -1 -Regel der Tier 1 entspricht.
Die Tier -1 -Stoppregel wird ausgelöst, wenn ein Patient innerhalb der ersten 12 Wochen nach dem Start von VactoSertib eine Dosisbegrenzung der Toxizität aufweist oder wenn mehr als fünf Patienten innerhalb der ersten 12 Wochen in der Studie eine Dosisbegrenzung der Toxizität in einer Dosis erleben.
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Grundlinie bis Woche 12
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Anzahl der Tier-2
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 16
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Anzahl der Patienten, die eine erythropoetische Reaktion erreichen, definiert von:
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Grundlinie bis Woche 16
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Anzahl der Tier -2
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 16
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Anzahl der Patienten, die durch eine Verringerung des myeloproliferativen Neoplasma-Symptombewertungsformulars (MPN-SAF) der Gesamtpunktzahl von myeloproliferativem Neoplasma-Symptom im Vergleich zum Vorbehandlungswert definiert wurden
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Grundlinie bis Woche 16
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Anzahl der Tier -2
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 16
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Anzahl der Patienten, die eine Milzreaktion erreicht haben, definiert von:
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Grundlinie bis Woche 16
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Identifizieren Sie Dosisbegrenzungstoxizitäten (DLTs) bei Patienten mit MPN, die auf Tier 2 eingeschlossen sind
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 12
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Identifizieren Sie die Anzahl der dosisbegrenzenden Toxizitäten (DLT) innerhalb der ersten 12 Wochen, die definiert sind als:
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Grundlinie bis Woche 12
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Identifizieren Sie die maximal tolerierte Dosis (MTD) von VactoStib bei Patienten mit MPN, die auf Tier 2 eingeschlossen sind
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 12
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Identifizieren Sie die maximal tolerierte Dosis (MTD) von VactoStib, die als die höchste Dosis definiert ist, die nicht der Tier -2 -Stoppregel entspricht.
Die Tier -2 -Stoppregel wird ausgelöst, wenn ein Patient innerhalb der ersten 12 Wochen nach dem Start von VactoSertib eine Dosisbegrenzung der Toxizität aufweist oder wenn mehr als fünf Patienten innerhalb der ersten 12 Wochen in der Studie eine Dosisbegrenzung der Toxizität in einer Dosis erleben.
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Grundlinie bis Woche 12
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Patienten, bei denen eine histologische Reaktion beobachtet wird
Zeitfenster: 16 Wochen
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Die histologische Reaktion wird durch Reduktion eines beliebigen Betrags des Grades der Knochenmarkfibrose durch histopathologische Bewertung nach 16 Wochen definiert.
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16 Wochen
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Anzahl der Patienten, bei denen eine molekulare Reaktion beobachtet wird
Zeitfenster: 16 Wochen
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Anzahl der Patienten, bei denen eine molekulare Reaktion beobachtet wird.
Die molekulare Reaktion wird durch eine Abnahme der VAF von MPN-Fahrermutationen definiert (z.
JAK2-, CALR- und MPL -Allelverhältnis) in Blut- und/oder Knochenmarkzellen
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16 Wochen
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Anzahl der Patienten, bei denen eine pharmakodynamische Reaktion beobachtet wird
Zeitfenster: 16 Wochen
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Eine pharmakodynamische Reaktion ist definiert wie eine der folgenden:
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16 Wochen
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Anzahl der Patienten, die Folgendes erlebt haben: hämatologische Toxizitäten, Infektionen, Krankheiten und Thromboseereignisse
Zeitfenster: Grundlinie bis 16 Wochen
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Grundlinie bis 16 Wochen
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Gesamtüberleben definiert als die Zeit, die ein Patient nach Beginn der Studienbehandlung am Leben ist
Zeitfenster: Woche 1 Tag 1 bis 6 Monate nach der Behandlung Abbruch. Diese Sammelzeit für beide Probanden in der Studie lag über eine durchschnittliche Dauer von 54 Wochen.
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Der Gesamtüberlebensbereich beschreibt die durchschnittliche Zeitdauer, die die Probanden zum Überleben beobachtet wurden
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Woche 1 Tag 1 bis 6 Monate nach der Behandlung Abbruch. Diese Sammelzeit für beide Probanden in der Studie lag über eine durchschnittliche Dauer von 54 Wochen.
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Progression freies Überleben definiert als Zeitdauer von Beginn der Behandlung bis zum Zeitpunkt des Fortschreitens
Zeitfenster: Woche 1 Tag 1 bis 6 Monate nach der Behandlung Abbruch
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Woche 1 Tag 1 bis 6 Monate nach der Behandlung Abbruch
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Joseph M Scandura, MD, PhD, Weill Medical College of Cornell University
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Arber DA, Orazi A, Hasserjian R, Thiele J, Borowitz MJ, Le Beau MM, Bloomfield CD, Cazzola M, Vardiman JW. The 2016 revision to the World Health Organization classification of myeloid neoplasms and acute leukemia. Blood. 2016 May 19;127(20):2391-405. doi: 10.1182/blood-2016-03-643544. Epub 2016 Apr 11.
- Harrison C, Kiladjian JJ, Al-Ali HK, Gisslinger H, Waltzman R, Stalbovskaya V, McQuitty M, Hunter DS, Levy R, Knoops L, Cervantes F, Vannucchi AM, Barbui T, Barosi G. JAK inhibition with ruxolitinib versus best available therapy for myelofibrosis. N Engl J Med. 2012 Mar 1;366(9):787-98. doi: 10.1056/NEJMoa1110556.
- Newberry KJ, Patel K, Masarova L, Luthra R, Manshouri T, Jabbour E, Bose P, Daver N, Cortes J, Kantarjian H, Verstovsek S. Clonal evolution and outcomes in myelofibrosis after ruxolitinib discontinuation. Blood. 2017 Aug 31;130(9):1125-1131. doi: 10.1182/blood-2017-05-783225. Epub 2017 Jul 3.
- Tefferi A, Cervantes F, Mesa R, Passamonti F, Verstovsek S, Vannucchi AM, Gotlib J, Dupriez B, Pardanani A, Harrison C, Hoffman R, Gisslinger H, Kroger N, Thiele J, Barbui T, Barosi G. Revised response criteria for myelofibrosis: International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) and European LeukemiaNet (ELN) consensus report. Blood. 2013 Aug 22;122(8):1395-8. doi: 10.1182/blood-2013-03-488098. Epub 2013 Jul 9.
- Mascarenhas J, Hoffman R, Talpaz M, Gerds AT, Stein B, Gupta V, Szoke A, Drummond M, Pristupa A, Granston T, Daly R, Al-Fayoumi S, Callahan JA, Singer JW, Gotlib J, Jamieson C, Harrison C, Mesa R, Verstovsek S. Pacritinib vs Best Available Therapy, Including Ruxolitinib, in Patients With Myelofibrosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Oncol. 2018 May 1;4(5):652-659. doi: 10.1001/jamaoncol.2017.5818.
- Barosi G, Mesa R, Finazzi G, Harrison C, Kiladjian JJ, Lengfelder E, McMullin MF, Passamonti F, Vannucchi AM, Besses C, Gisslinger H, Samuelsson J, Verstovsek S, Hoffman R, Pardanani A, Cervantes F, Tefferi A, Barbui T. Revised response criteria for polycythemia vera and essential thrombocythemia: an ELN and IWG-MRT consensus project. Blood. 2013 Jun 6;121(23):4778-81. doi: 10.1182/blood-2013-01-478891. Epub 2013 Apr 16.
- Hernandez-Boluda JC, Correa JG, Garcia-Delgado R, Martinez-Lopez J, Alvarez-Larran A, Fox ML, Garcia-Gutierrez V, Perez-Encinas M, Ferrer-Marin F, Mata-Vazquez MI, Raya JM, Estrada N, Garcia S, Kerguelen A, Duran MA, Albors M, Cervantes F. Predictive factors for anemia response to erythropoiesis-stimulating agents in myelofibrosis. Eur J Haematol. 2017 Apr;98(4):407-414. doi: 10.1111/ejh.12846. Epub 2017 Jan 19.
- Tefferi A, Guglielmelli P, Larson DR, Finke C, Wassie EA, Pieri L, Gangat N, Fjerza R, Belachew AA, Lasho TL, Ketterling RP, Hanson CA, Rambaldi A, Finazzi G, Thiele J, Barbui T, Pardanani A, Vannucchi AM. Long-term survival and blast transformation in molecularly annotated essential thrombocythemia, polycythemia vera, and myelofibrosis. Blood. 2014 Oct 16;124(16):2507-13; quiz 2615. doi: 10.1182/blood-2014-05-579136. Epub 2014 Jul 18.
- Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, Levy RS, Gupta V, DiPersio JF, Catalano JV, Deininger MW, Miller CB, Silver RT, Talpaz M, Winton EF, Harvey JH Jr, Arcasoy MO, Hexner EO, Lyons RM, Raza A, Vaddi K, Sun W, Peng W, Sandor V, Kantarjian H; COMFORT-I investigators. Efficacy, safety, and survival with ruxolitinib in patients with myelofibrosis: results of a median 3-year follow-up of COMFORT-I. Haematologica. 2015 Apr;100(4):479-88. doi: 10.3324/haematol.2014.115840. Epub 2015 Jan 23.
- Vannucchi AM, Guglielmelli P. Traffic lights for ruxolitinib. Blood. 2017 Aug 31;130(9):1075-1077. doi: 10.1182/blood-2017-07-795880. No abstract available.
- Huang J, Tefferi A. Erythropoiesis stimulating agents have limited therapeutic activity in transfusion-dependent patients with primary myelofibrosis regardless of serum erythropoietin level. Eur J Haematol. 2009 Aug;83(2):154-5. doi: 10.1111/j.1600-0609.2009.01266.x. Epub 2009 Apr 10. No abstract available.
- Akel S, Petrow-Sadowski C, Laughlin MJ, Ruscetti FW. Neutralization of autocrine transforming growth factor-beta in human cord blood CD34(+)CD38(-)Lin(-) cells promotes stem-cell-factor-mediated erythropoietin-independent early erythroid progenitor development and reduces terminal differentiation. Stem Cells. 2003;21(5):557-67. doi: 10.1634/stemcells.21-5-557.
- Soderberg SS, Karlsson G, Karlsson S. Complex and context dependent regulation of hematopoiesis by TGF-beta superfamily signaling. Ann N Y Acad Sci. 2009 Sep;1176:55-69. doi: 10.1111/j.1749-6632.2009.04569.x.
- Brenet F, Kermani P, Spektor R, Rafii S, Scandura JM. TGFbeta restores hematopoietic homeostasis after myelosuppressive chemotherapy. J Exp Med. 2013 Mar 11;210(3):623-39. doi: 10.1084/jem.20121610. Epub 2013 Feb 25.
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Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
22. November 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
10. Juli 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
10. Juli 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
18. September 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. September 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
25. September 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
2. Juli 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
12. Juni 2025
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2025
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Schlüsselwörter
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Andere Studien-ID-Nummern
- 19-06020285
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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