研究 Vactosertib 治疗贫血 MPN 患者的安全性和可行性的患者内剂量递增研究

纳入标准：

符合 WHO 2016 Ph-neg MPN 标准的患者（包括 PV、ET、MF、MDS/MPN、MPN-U）。

• MF 患者必须患有 DIPSS+ 中度或高风险 MF（原发于 PV/ET 后）。
• HGB < 10 g/dL 定义的贫血，或在过去 4 周内输注 ≥ 2 个浓缩红细胞 (PRBC) 单位且 HGB ≤8.5 g/dL。

• ESA 治疗不合格、不适合或难治性定义为以下任何一项：

  • 血清促红细胞生成素 (EPO) >125 U/L。
  • 已证实的 ESA 不适用性由以下任何一项的历史定义：
  • 在接受稳定或增加的 ESA 剂量时红细胞血液学改善丧失；要么
  • ESA 引起的毒性，在主治医师看来，使 ESA 治疗不适合受试者。
  • ESA 难治性定义为对 ESA 缺乏红细胞血液学改善：27
  • 在至少 6 周的 ESA 治疗后，血红蛋白增加小于 1.5 g/dL；要么
  • 与 ESA 治疗前 8 周相比，持续的输血依赖性在 8 周内没有减少 > 4U。
• 可接受的心血管状况

排除标准：

• 研究者认为会妨碍安全参与研究的任何其他严重医疗状况。
• 在过去 12 个月内有 TIA 或中风病史的患者被排除在外。
• 在研究期间或最后一次研究药物给药后 30 天内正在或打算进行母乳喂养的女性受试者被排除在外。